Un nouveau médicament est prometteur pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare qui provoque une grave dégénérescence musculaire.
Des chercheurs de l’Université McGill ont découvert qu’un composé expérimental appelé K884 peut stimuler les capacités naturelles de réparation des cellules souches musculaires. Les traitements actuels peuvent ralentir les lésions musculaires, mais ne résolvent pas le problème à la racine.
La DMD touche environ 1 garçon sur 5 000 dans le monde, entraînant souvent une dépendance au fauteuil roulant dès l’adolescence et des complications potentiellement mortelles au début de l’âge adulte.
« En renforçant la réparation musculaire plutôt qu’en ralentissant simplement la dégénérescence, les thérapies qui stimulent la fonction des cellules souches musculaires ont le potentiel d’améliorer la qualité de vie des patients atteints de DMD. Elles pourraient aider à restaurer la fonction musculaire et, à terme, offrir une plus grande indépendance », a déclaré l’auteure principale Natasha Chang. , professeur adjoint au Département de biochimie de McGill.
Construire des muscles plus forts à partir de cellules souches
La société de biotechnologie Kanyr Pharma a initialement développé ce médicament contre le cancer et les maladies métaboliques, mais il n’a pas encore été approuvé pour une utilisation spécifique. Cette étude préclinique marque la première fois que le médicament est testé sur des cellules DMD.
Les chercheurs ont examiné au microscope des cellules souches musculaires affectées par la DMD provenant d’humains et de souris pour voir comment elles réagissaient au médicament. Ils ont observé que le médicament expérimental bloque des enzymes spécifiques, permettant aux cellules souches musculaires de se développer en tissu musculaire fonctionnel.
« Ce qui rend le K884 particulièrement prometteur, c’est sa précision. Il cible les cellules affectées par la DMD sans affecter les cellules souches musculaires saines », a déclaré Chang.
Contrairement à la thérapie génique, qui cible des mutations génétiques spécifiques et ne convient pas à tous les patients, le K884 agit au niveau cellulaire, rétablissant la réparation musculaire quelle que soit la mutation à l’origine de la maladie. Cela en fait une option de traitement potentielle pour tous les patients atteints de DMD, a-t-elle ajouté.
Les résultats, publiés dans Alliance des sciences de la vies’ajoutent à un nombre croissant de preuves qui remettent en question les hypothèses antérieures sur la cause profonde de la DMD.
« Cette maladie a toujours été considérée comme un problème musculaire causé par une protéine manquante appelée dystrophine », a déclaré Chang. « Mais de nouvelles recherches, y compris les nôtres, montrent que la restauration de la fonction des cellules souches est tout aussi essentielle à la réparation musculaire. »
L’équipe prévoit de continuer à tester le médicament, en se concentrant sur sa sécurité et ses effets à long terme, tout en explorant d’autres composés apparentés, dont certains sont déjà impliqués dans les premiers essais sur l’homme.
