La thérapie génique pourrait traiter l’hyperéosinophilie chronique

Une étude publiée dans Thérapie génique humaine a impliqué la génération d’un anticorps monoclonal humain (mAb) dirigé contre les éosinophiles humains. Les chaînes lourdes et légères de ce mAb anti-éosinophile humain entièrement humain ont été administrées via une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) à des souris immunodéficientes, où elles ont supprimé les niveaux d’éosinophiles humains in vivo.

L’hyperéosinophilie chronique est définie comme une élévation persistante des taux sanguins d’éosinophiles. Elle est associée à l’infiltration des éosinophiles dans les tissus et aux lésions organiques qui en résultent par la libération par les éosinophiles de médiateurs toxiques.

« En tant que nouvelle approche pour traiter l’hyperéosinophilie chronique, nous avons émis l’hypothèse que l’administration par l’AAV d’un anticorps anti-éosinophile humain fournirait un traitement unique qui médierait la suppression persistante des taux d’éosinophiles dans le sang », a déclaré Ronald Crystal, du Weill Cornell Medical College. , et co-auteurs de l’étude.

Les chercheurs ont montré que la thérapie génique in vivo chez la souris entraînait la destruction des éosinophiles humains et l’activité de cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps contre les éosinophiles humains. Ils ont conclu que le mAb anti-éosinophile humain « a le potentiel d’offrir un bénéfice thérapeutique aux patients atteints d’hyperéosinophilie chronique ».

« Cette étude met en évidence le potentiel du domaine de la thérapie génique à fournir des thérapies efficaces à long terme pour les maladies chroniques, qui nécessitent actuellement des traitements fréquents avec des effets secondaires douloureux et/ou débilitants », déclare le rédacteur en chef de Thérapie génique humaine Thomas Gallagher, Ph.D., de la faculté de médecine Chan de l’Université du Massachusetts.