Chez les patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte (GVHD) récurrente ou réfractaire, l’anticorps bloquant le récepteur du facteur de stimulation des colonies 1 (CSF1R) axatilimab entraîne une incidence élevée de réponse globale, selon une étude publiée dans la revue Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
Le Dr Daniel Wolff, de l’hôpital universitaire de Ratisbonne en Allemagne, et ses collègues ont examiné trois doses différentes d’axatilimab dans une étude de phase 2 portant sur des patients atteints de GVHD chronique récurrente ou réfractaire.
Les patients ont été répartis de manière aléatoire pour recevoir de l’axatilimab, administré par voie intraveineuse, à une dose de 0,3 mg, 1 mg ou 3 mg par kilogramme de poids corporel toutes les deux semaines, toutes les deux semaines et toutes les quatre semaines, respectivement (80, 81 et 80 patients dans les groupes de doses de 0,3 mg, 1 mg et 3 mg, respectivement). Le critère d’évaluation principal était la réponse globale au cours des six premiers cycles (réponse complète ou partielle).
Les chercheurs ont constaté que le critère d’évaluation principal a été atteint dans tous les groupes de dose ; une réponse globale a été observée chez 74, 67 et 50 % des patients dans les groupes de dose de 0,3 mg, 1 mg et 3 mg, respectivement. Dans les trois groupes de dose, il y a eu une réduction de plus de 5 points sur l’échelle de symptômes de Lee modifiée chez 60, 69 et 41 % des patients, respectivement. Les anomalies transitoires de laboratoire dose-dépendantes liées au blocage du CSF1R étaient les événements indésirables les plus fréquents.
« L’étude a atteint son critère d’évaluation principal et a montré l’efficacité de l’axatilimab chez les patients des trois groupes de doses, avec une réponse globale survenant chez 50 à 74 % des patients », écrivent les auteurs.
L’étude a été financée par Incyte et Syndax Pharmaceuticals, qui fabriquent et délivrent les licences d’axatilimab.
