La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Hympavzi (marstacimab-hncq) pour la prophylaxie de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII ou d’hémophilie B sans facteur. Inhibiteurs du IX.
Contrairement à d’autres médicaments qui remplacent un facteur de coagulation, Hympavzi est un nouveau type de médicament qui agit en réduisant la quantité de protéine anticoagulante naturelle appelée inhibiteur de la voie du facteur tissulaire, augmentant ainsi la quantité de thrombine, une enzyme essentielle à la coagulation sanguine.
L’approbation est basée sur une étude multicentrique ouverte portant sur 116 patients adultes et pédiatriques de sexe masculin atteints d’hémophilie A sévère ou d’hémophilie B sévère, toutes deux sans inhibiteurs. Pendant les six premiers mois, les patients ont reçu un traitement par facteur de remplacement soit à la demande (33 patients) soit à titre prophylactique (83 patients), suivi d’une prophylaxie Hympavzi pendant 12 mois. Chez les patients recevant un facteur de remplacement à la demande, le taux de saignement annualisé estimé était de 38 contre 3,2 avec Hympavzi. Au cours des six premiers mois, les patients ayant reçu un facteur prophylactique de remplacement avaient un taux de saignement annualisé estimé à 7,85, suivi de 5,08 au cours des 12 mois suivants sous prophylaxie Hympavzi.
« L’approbation d’Hympavzi aujourd’hui offre aux patients hémophiles une nouvelle option de traitement qui est la première du genre à fonctionner en ciblant une protéine dans le processus de coagulation sanguine », a déclaré Ann Farrell, MD, du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA. une déclaration. « Ce nouveau type de traitement souligne l’engagement de la FDA à faire progresser le développement de thérapies innovantes, sûres et efficaces.