Tryngolza (olezarsen) a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis comme complément au régime alimentaire pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), qui peut conduire à une pancréatite aiguë (PA) potentiellement mortelle, selon un communiqué de presse. communiqué publié par Ionis Pharmaceuticals.
Les données ont montré que Tryngolza réduit de manière significative et substantielle les taux de triglycérides chez les adultes atteints de FCS et réduit les événements AP lorsqu’il est utilisé avec un régime comprenant ≤ 20 g de graisses par jour. Tryngolza est auto-administré une fois par mois via un auto-injecteur.
L’approbation de la FDA était basée sur les données de l’essai clinique mondial de phase 3 Balance, multicentrique, randomisé et contrôlé par placebo, impliquant des adultes présentant un FCS génétiquement identifié et des taux de triglycérides à jeun ≥ 880 mg/dL. Entre le début et six mois, il y a eu une réduction moyenne significative, ajustée au placebo, des taux de triglycérides de 42,5 pour cent. Entre le début et 12 mois, les réductions ont été encore améliorées, avec une réduction moyenne des triglycérides de 57 pour cent, ajustée au placebo. Sur 12 mois, il y a eu une réduction cliniquement significative des événements AP ; un patient (5 pour cent) a connu un événement AP dans le groupe Tryngolza, contre sept (30 pour cent) qui ont connu 11 épisodes dans le groupe placebo. Un profil de sécurité favorable a été observé pour Tryngolza.
« Pour la première fois, les adultes atteints de FCS peuvent désormais accéder à un traitement qui réduit considérablement les triglycérides et le risque de pancréatite aiguë débilitante et potentiellement mortelle », a déclaré Brett P. Monia, Ph.D., PDG d’Ionis. dans une déclaration.
L’approbation de Tryngolza a été accordée à Ionis Pharmaceuticals.
