Une étude récente publiée dans la revue Thérapie génique humaine évalué la survie à long terme et l’efficacité cardiaque de la thérapie génique delandistrogène moxeparvovec dans un modèle de rat atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Delandistrogene moxeparvovec utilise un vecteur viral adéno-associé (AAV) pour délivrer un transgène de micro-dystrophine aux muscles squelettiques et cardiaques.
Rachel Potter et les co-auteurs de Sarepta Therapeutics ont injecté du delandistrogène moxeparvovec à des rats DMD, puis ont évalué la marche et divers paramètres de la maladie cardiaque 12, 24 et 52 semaines après le traitement.
Le traitement par thérapie génique a prolongé la survie médiane des rats DMD à > 25 mois, par rapport à la durée de vie médiane de 13 mois pour le groupe témoin de rats DMD. Par rapport aux rats témoins, le traitement par delandistrogène moxeparvovec a entraîné des améliorations statistiquement significatives des paramètres cardiaques, se rapprochant des valeurs de type sauvage, avec des avantages supplémentaires en matière de mobilité.
Les enquêteurs ont rapporté que « l’expression du transgène était maintenue jusqu’à plus de 25 mois et que l’expression de la microdystrophine était largement distribuée dans les muscles squelettiques et cardiaques ».
« Il s’agit de données encourageantes selon lesquelles la thérapie génique cliniquement approuvée delandistrogene moxeparvovec produit des améliorations fonctionnelles du muscle cardiaque pour lutter contre la cardiomyopathie induite par la DMD », déclare le rédacteur en chef de Thérapie génique humaine Thomas Gallagher, Ph.D., de la faculté de médecine Chan de l’Université du Massachusetts.
