Depuis que le principe actif a été approuvé en 2019, la société a enregistré un total de neuf tumeurs chez de jeunes patients. Les experts ont détecté du matériel génétique du vecteur, c’est-à-dire le moyen de transport biologique du gène, dans l’ADN de deux personnes touchées. La société a déclaré avoir correctement informé les autorités sanitaires compétentes de ces événements. Comme le rapporte le portail d’information suisse «20 Minutes», les enfants malades reçoivent des soins médicaux et sont surveillés en permanence.
Le risque potentiel de formation de tumeurs dû à l’introduction d’ADN vecteur est déjà mentionné dans les informations sur le produit. Le Zolgensma est considéré comme l’un des médicaments les plus chers au monde, coûtant environ deux millions de dollars. La perfusion unique s’attaque directement aux causes de l’atrophie musculaire spinale, une maladie héréditaire rare. Sans thérapie efficace, la perte progressive de la force musculaire chez les jeunes enfants entraîne généralement la mort avant leur deuxième anniversaire.
Les représentants des patients exigent des éclaircissements rapides
Depuis son approbation initiale, plus de 6 000 enfants dans le monde ont reçu cette thérapie dans le cadre d’études ou de traitements réguliers. L’organisation de patients SMA Europe estime que le nombre d’incidents signalés est faible. Néanmoins, le représentant a pris à partie le fabricant du médicament en public. L’organisation a « demandé instamment à Novartis de fournir des informations sur ce qui est connu, ce qui reste flou et ce que cela pourrait signifier pour les enfants ayant reçu un traitement ».
Malgré les cas suspects signalés, l’association de patients déconseille actuellement de prendre des mesures hâtives. Selon les informations de « 20 Minutes », les médecins traitants ne devront pas pour l’instant modifier les exigences en matière de suivi. Le représentant précise : « Sur la base des informations actuellement disponibles, aucun changement aux soins ou au suivi de routine de votre enfant n’est recommandé, et aucune analyse, test ou surveillance supplémentaire n’est requis pour le moment. »
