Une méthode innovante qui utilise des versions modifiées d’un virus bactérien efficace pour fournir des traitements aux cellules humaines est prometteuse comme un moyen plus bon marché et efficace de traiter certaines maladies génétiques mortelles.
Des chercheurs de l’École de pharmacie de l’Université de Waterloo utilisent une version modifiée d’un virus bactérien appelé M13 pour cibler des cellules humaines spécifiques tout en portant uniquement les gènes qu’ils souhaitent livrer, sans virus ou bactérie indésirable.
Les scientifiques peuvent affiner le M13 modifié pour fournir différents gènes thérapeutiques pour le traitement de nombreuses maladies différentes. Ces résultats sont publiés dans Acides nucléiques de thérapie moléculaire.
Environ 1 personne sur 25 a une maladie héréditaire. Malgré le besoin, de nombreuses conditions manquent de traitements accessibles et n’ont pas de remède. Les chercheurs de Waterloo s’attendent à ce que la méthode puisse être utilisée pour de nombreux types de troubles génétiques, dont certains sont hérités, mais d’autres qui peuvent se développer, comme le cancer.
« Il y a un réel besoin de thérapies géniques personnalisables pour combler l’écart dans les traitements », a déclaré le Dr Roderick Slavcev, professeur à l’école de pharmacie de Waterloo et chercheur principal de l’étude.
« Ce qui est passionnant à propos de M13, c’est qu’il est très simple génétiquement et structurellement, un phage d’ADN simple brin. Cette simplicité permet une approche rentable, efficace et contrôlable de la thérapie génique qui peut représenter une étape vers la thérapie génique personnalisée. »
Les scientifiques utilisent déjà la thérapie génique pour traiter avec succès certaines maladies de l’œil et du système immunitaire. Ils ont utilisé des versions modifiées de virus qui sont bons pour fournir des traitements aux cellules humaines pour remplacer, désactiver ou réparer les gènes endommagés pour produire des protéines fonctionnelles et restaurer les cellules en bonne santé.
Bien que efficaces, ces méthodes sont coûteuses à produire et peuvent déclencher des effets secondaires toxiques, y compris les réactions immunitaires involontaires, les limitant à une seule utilisation par patient. Et la thérapie génique non virale, bien que généralement plus sûre et moins chère à produire, a tendance à être moins efficace pour fournir du matériel génétique aux cellules cibles.
« À l’échelle, cette plate-forme peut entraîner des traitements qui pourraient coûter aussi faible que un milliontième du coût des thérapies géniques virales actuelles », a déclaré Slavcev. « La médecine génétique est sur le point d’être l’approche curative la plus puissante pour notre avenir mondial, et nous espérons que cette technologie sera un mouvement dans cette direction. »
SLAVCEV fait partie de l’équipe Ineuron, travaillant actuellement sur l’application du nouveau système comme traitement potentiel pour remplacer les neurones endommagés ou morts, comme dans le cas d’un AVC ou d’une maladie d’Alzheimer.
