Un anticorps monoclonal, le rituximab, peut faire des merveilles pour le traitement des enfants atteints du syndrome néphrotique à rechutes fréquentes ou du syndrome néphrotique stéroïdo-dépendant. Mais qu’en est-il des patients ayant développé un syndrome néphrotique à l’âge adulte ?
Comme ce médicament n’est pas encore approuvé pour une utilisation chez les patients adultes, des chercheurs japonais ont voulu mettre en évidence les profonds avantages du rituximab chez les patients adultes atteints de ces maladies difficiles.
Le syndrome néphrotique est un trouble rénal qui entraîne l’excrétion d’une trop grande quantité de protéines dans l’urine. Cette condition peut entraîner un œdème, une prise de poids et un risque accru d’infections. Pour les adultes atteints du syndrome néphrotique à rechutes fréquentes (FRNS) ou du syndrome néphrotique stéroïdo-dépendant (SDNS), la prise en charge peut être particulièrement difficile.
L’étude, un essai clinique randomisé en double aveugle publié dans JAMArévèle l’efficacité du rituximab pour prévenir les rechutes des FRNS ou SDNS de l’adulte.
L’étude a porté sur 66 patients adultes traités soit par du rituximab, soit par un placebo. L’objectif principal était de déterminer si le rituximab pouvait aider à maintenir la rémission et à réduire la fréquence des rechutes.
« Le rituximab est un anticorps monoclonal qui épuise les cellules B, qui sont des acteurs clés du système immunitaire. Cependant, elles peuvent parfois devenir hyperactives dans le syndrome néphrotique, entraînant des symptômes difficiles », explique l’auteur principal, Yoshitaka Isaka.
« Le rituximab est déjà utilisé avec succès pour traiter le syndrome néphrotique chez les enfants. Nous avons donc étudié si ces bénéfices étaient également observés chez les patients adultes. »

Les résultats ont suscité un grand enthousiasme. Au suivi de 49 semaines, 87,4 % des patients adultes traités par rituximab n’ont pas rechuté, contre seulement 38,0 % traités par placebo. Cette différence de taux impressionnante implique que le rituximab est très efficace pour prévenir les rechutes chez les adultes atteints de FRNS ou de SDNS.
En plus de cette observation, les chercheurs ont découvert que parmi les patients qui ont rechuté alors qu’ils étaient initialement traités par placebo, aucun n’a rechuté après le passage au rituximab, et le temps passé sans rechute était plus long chez ceux qui avaient reçu du rituximab tout au long (49,0 semaines contre 30,8 semaines avec le placebo).
L’efficacité du rituximab dans la réduction des rechutes s’est également avérée très peu coûteuse, démontrant l’innocuité impressionnante du médicament. Surtout, aucun effet secondaire grave lié au médicament n’a été observé avec le rituximab, et les effets secondaires graves liés au médicament sont survenus à des taux similaires dans les deux groupes (3,1 % dans le groupe rituximab et 2,9 % dans le groupe placebo).
L’étude a également mis en évidence les avantages potentiels du rituximab dans la réduction du besoin de corticostéroïdes, qui sont couramment utilisés pour gérer le syndrome néphrotique, mais peuvent avoir des effets secondaires indésirables.
« Les résultats de cette étude fournissent des informations essentielles », déclare le deuxième auteur Yusuke Sakaguchi. « En réduisant la fréquence des rechutes, le rituximab peut aider les patients adultes à réduire leur dépendance aux corticostéroïdes et à améliorer leur qualité de vie globale. »
Dans l’ensemble, cet essai clinique fournit des preuves essentielles selon lesquelles le rituximab peut être une option thérapeutique sûre et efficace pour les adultes atteints de FRNS ou de SDNS. En prévenant les rechutes et en réduisant le besoin de corticostéroïdes, le rituximab redonne l’espoir d’une meilleure prise en charge de cette pathologie difficile chez l’adulte.