For patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a one-time surgical application of prademagene zamikeracel, an autologous COL7A1 gene-modified cellular sheet that is sutured onto a large, chronic RDEB wound, improves wound healing and pain versus standard of care, according to a study published online June 23 in Le lancet.
Jean Y. Tang, MD, Ph.D., de la Stanford University School of Medicine en Californie, et des collègues ont mené un essai randomisé en ouvert, de phase 3 mené dans deux institutions pour examiner l’efficacité et la sécurité d’une application chirurgicale unique de Prademagene Zamikeracel dans la cicatrisation des plaies. Les patients éligibles étaient âgés de 6 ans ou plus, avec un diagnostic clinique et génétique confirmé du RDEB, et au moins deux plaies chroniques. De grandes plaies chroniques sur les participants ont été appariées par paires et assignées au hasard au traitement avec Prademagene Zamikeracel ou contrôle (standard de soins).
Onze patients ont été inscrits, avec 43 paires de plaies randomisées. Les chercheurs ont constaté qu’à la semaine 24, 81% et 16% des blessures traitées et témoins, respectivement, ont été guéries au moins 50% par rapport à la ligne de base (différence moyenne, 67%). De la ligne de base à la semaine 24, le changement moyen de la douleur des plaies était de −3,07 et −0,90 chez ceux qui recevaient respectivement le Prademagene Zamikeracel et les témoins (différence moyenne par paire, −2,23). Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été signalé.
« Avec notre nouvelle technique de thérapie génique, nous avons réussi à traiter les blessures les plus difficiles à gérer, qui étaient généralement aussi les plus douloureuses pour ces patients », a déclaré Tang dans un communiqué.
Plusieurs auteurs ont révélé des liens avec des sociétés biopharmaceutiques, notamment Abeona Therapeutics, qui a financé l’étude. Le brevet de Prademagene Zamikeracel est autorisé à Abeona.
