L’hydroxyurée reste efficace à long terme dans la réduction des visites des services d’urgence et des jours d’hôpital pour les enfants atteints de drépanocytose (SCD), selon de nouvelles recherches publiées dans Avances sanguines.
« Il s’agit de l’une des premières grandes études réelles à long terme pour évaluer l’efficacité de l’hydroxyurée en dehors d’un cadre contrôlé », a déclaré l’auteur de l’étude Paul George, MD, un boursier d’hématologie / oncologie pédiatrique et de Ph.D. Candidat à la Emory University School of Medicine et au Cancer et aux troubles du sang AFLAC au Centre des soins de santé pour enfants d’Atlanta.
« Nos résultats renforcent que l’hydroxyurée, la médecine la plus efficace disponible pour la SCD, continue d’avoir des avantages très importants au fil du temps pour les patients pédiatriques. »
Les SCD sont le trouble des globules rouges héréditaires les plus courants aux États-Unis, affectant environ 100 000 personnes. Selon les Centers for Disease Control and Prevention, les SCD affectent une naissance noire ou afro-américaine sur 365 et une naissance sur 16 300 américaines hispaniques.
Le trouble est caractérisé par des cellules sanguines de forme anormalement qui peuvent se loger dans les veines, bloquant le flux sanguin et entraînant des dommages aux organes, une infection et des épisodes de douleur intense.
L’hydroxyurée, un médicament oral, une fois par jour et généralement à vie, réduit la fréquence et la gravité des crises de douleur SCD, en plus de diminuer le besoin de transfusions sanguines, d’améliorer l’anémie et de réduire le risque de syndrome thoracique aigu, lorsque les cellules sanguines de forme anormalement occupent des vâches dans les poumons.
Actuellement, le National Heart, Lung et Blood Institute recommande que l’hydroxyurée soit proposée en tant que thérapie à chaque patient avec la variante plus grave de SCD, HBSS / HBSβ0, à l’âge de neuf à 12 mois.
« L’hydroxyurée est un pilier dans le traitement des SCD depuis longtemps, mais a été initialement utilisée comme chimiothérapie, donc il y a toujours eu des craintes persistantes quant à sa sécurité et à son efficacité, en particulier pour les enfants », a déclaré l’auteur d’étude Wilbur Lam, MD, Ph.D., professeur de pédiatrie et de génie biomédicale à l’Université Emory et à l’Institut Georgia et à une pédiato-biomédique à l’Emory HealthCa d’Atlanta.
« Cette étude peut assurer une certaine assurance aux patients et à leurs familles que cette thérapie, l’une des SCD les plus accessibles, continue d’être une option sûre avec un véritable avantage en dehors d’un cadre contrôlé. »
La cohorte totale de l’étude était composée de 2 147 enfants de moins de 18 ans. Tous les participants avaient la variante HBSS / HBSβ0 de SCD, ont eu plus de trois rencontres cliniques entre 2010 et 2021 à l’hôpital pour enfants d’Atlanta, et n’avaient pas reçu de transplantation de moelle osseuse, de thérapie génique, de transfusion chronique, ou de traitement avec des médicaments modifiant les maladies en dehors de la hydroxyure.
Sur les 2 147 participants, 1 240 (58%) avaient utilisé l’hydroxyurée; Parmi ceux-ci, le temps moyen sur l’hydroxyurée était de 5,1 ans, avec 304 enfants âgés de huit ans ou plus sur un traitement par hydroxyurée continue.
Les chercheurs ont constaté que, en général, les enfants utilisant l’hydroxyurée ont visité le service des urgences moins (0,36 moins de visites par année de patient) et ont passé moins de jours à l’hôpital (0,84 jours moins par patient) à travers une utilisation prolongée par rapport aux enfants non en hydroxyure.
Ces résultats sont restés cohérents même lorsque les chercheurs ont pris en compte la gravité de la maladie et l’adhésion en incluant uniquement les patients qui ont commencé l’hydroxyurée à l’âge de l’âge – avant de graves symptômes émergent généralement – et limitant l’échantillon aux patients atteints de marqueurs de laboratoire qui indiquaient l’apport cohérent des médicaments.
« Dans l’ensemble, l’hydroxyurée est restée efficace au fil du temps chez ces enfants », a déclaré le Dr George.
« Cependant, un point de vue important de cette étude est que les améliorations de la concentration d’hémoglobine – ou des réductions de l’anémie – n’ont été observées que chez les patients dont les données indiquaient qu’ils prenaient régulièrement le médicament. »
Le Dr George a ajouté que ces résultats reflètent l’utilisation du monde réel et indiquent un besoin continu pour les fournisseurs de souligner aux patients l’importance de prendre l’hydroxyurée chaque jour.
Les chercheurs ont averti que l’étude a certaines limites de données en raison de sa nature réelle, y compris la dépendance à l’égard des marqueurs de laboratoire pour déterminer l’adhésion à l’hydroxyurée et le manque de données sur les transfusions intermittentes et les événements aigus provoquant une anémie continue, comme les crises de douleur.
Ils espèrent compenser ces lacunes dans les données dans de futures études et intégrer des résultats signalés par les patients pour mieux évaluer l’impact de l’hydroxyurée en dehors du milieu hospitalier.
