La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé une approbation accélérée à l’injection de forzinité (élamiprétide) comme premier traitement du syndrome de Barth.
Le syndrome de Barth est une maladie rare, grave et potentiellement mortelle des mitochondries et de la forzine fonctionne en se liant à la partie intérieure des mitochondries, en améliorant leur structure et leur fonction. Forzinity est administré par voie sous-cutanée une fois par jour.
L’approbation est basée sur une amélioration de la force du muscle utilisé pour redresser la jambe au genou, ce qui est raisonnablement susceptible de prédire les bénéfices des patients, comme une capacité à se tenir plus facilement ou à marcher plus loin. La FDA, en tant que condition d’approbation accélérée, nécessite un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour confirmer que les changements observés dans la force du muscle du genou se traduisent par un bénéfice du patient. Les effets secondaires les plus courants rapportés dans les essais cliniques étaient des réactions de sites d’injection légères à modérées, bien que des réactions graves aient également été rapportées.
« La FDA reste déterminée à faciliter le développement de thérapies efficaces et sûres pour les maladies rares et continuera de travailler avec diligence pour aider les patients atteints de maladies rares ayant accès à des traitements innovants », a déclaré George Tidmarsh, MD, Ph.D., directeur du Centre de la FDA pour l’évaluation des médicaments et la recherche, dans un communiqué.
L’approbation accélérée de Forzinity a été accordée aux biothérapeutiques furtifs.
