Les États-Unis ont annoncé vendredi qu’ils ajouteraient leur étiquette d’avertissement la plus sérieuse à un traitement de thérapie génique contre une maladie débilitante entraînant une fonte musculaire, et qu’ils limiteraient également son utilisation approuvée.
La Food and Drug Administration a déclaré que la décision de restreindre l’utilisation approuvée d’Elevidys, qui est administré sous forme de perfusion pour tenter de ralentir la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne, intervient après que deux patients adolescents soient décédés d’une insuffisance hépatique aiguë après avoir reçu le traitement.
Lorsqu’ils ont commencé la thérapie, ces deux patients n’étaient plus capables de marcher. Sa prescription sera désormais limitée aux personnes capables de marcher et âgées de plus de quatre ans.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie rare et mortelle qui entraîne une détérioration musculaire, notamment cardiaque. La plupart des patients atteints de cette maladie dévastatrice sont des garçons avec une espérance de vie moyenne de 28 ans.
Au cours de l’été, Sarepta, le géant biopharmaceutique américain à l’origine de ce traitement, a suspendu la distribution du traitement aux patients non ambulatoires.
La FDA a interrompu les essais et annoncé un examen de l’innocuité en juillet et a demandé à Sarepta d’arrêter toutes les expéditions d’Elevidys. La société a déclaré qu’elle continuerait à fournir le traitement aux patients capables de marcher.
En juillet également, le Comité européen des médicaments à usage humain a recommandé de ne pas autoriser la commercialisation d’Elevidys, affirmant que les données n’avaient pas réussi à démontrer de manière adéquate l’effet du traitement sur les capacités de mouvement.
Selon des publications spécialisées, le débat sur l’approbation ou non du traitement a provoqué des tensions au sein même de la FDA, alors que les parents et les organisations de défense recherchent désespérément des options pour soulager les souffrances liées à la maladie.
Le nouvel étiquetage recommandera des précautions, notamment une surveillance hebdomadaire de la fonction hépatique pendant les trois premiers mois suivant le début du traitement.
