Un nouveau médicament pour la fibrose pulmonaire a réduit la progression de la maladie de plus de 50% sur un traitement de 52 semaines dans deux essais cliniques. La fibrose pulmonaire est une maladie très grave, avec un pronostic de vie de 3 à 5 ans après le diagnostic. Mais le nouveau médicament, le nerandomilast (Boehringer Ingelheim), pourrait révolutionner le traitement de la maladie après plusieurs échecs de tous les nouveaux médicaments potentiels testés pour cette maladie au cours de la dernière décennie qui ont échoué dans les études de phase 2 ou de phase 3.
Des résultats positifs de deux études de phase 3 sur le nerandomilast ont été présentés au Congrès annuel de l’American Thoracic Society (ATS, San Francisco, 16-21 mai). Les essais ont été menés avec des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique ou de l’IPF (étude Fibroneer-IPF) et dans une fibrose pulmonaire progressive secondaire (étude Fibroneer-ILD). Le nouveau médicament est un inhibiteur sélectif administré par voie orale de la phosphodiestérase 4B, qui peut également être combiné avec des médicaments existants (nintédanib ou pirfénidone).
La recherche est publiée dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
Luca Richeldi, full professor of Diseases of the Respiratory System at the Catholic University of the Sacred Heart and director of the UOC of Pulmonology at Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS, is the global Principal Investigator (PI) and first author of the study on idiopathic pulmonary fibrosis (thus confirming his position as one of the world’s leading experts on the subject) and is one of the authors of the study on secondary Fibrose, en tant que membre du comité directeur.
Le professeur Richeldi a déclaré: « La publication de ces deux études représente une percée pour la maladie, car elle ouvre une nouvelle génération de médicaments pour ces patients, qui ont jusqu’à présent eu des options thérapeutiques très limité diarrhée).
« Dans l’IPF, le médicament a réduit la progression de la maladie de plus de 50% sur la durée de l’essai de 52 semaines (l’essai a randomisé 1 177 patients, traité avec du nerandomilast 9 ou 18 mg par jour ou un placebo) et dans des formes non idiopathiques de fibrose, cela a également été révélé pour une réduction de la mortalité.
« Cette double indication (pour les formes idiopathiques et secondaires de la fibrose) représente une nouveauté car elle permettra le traitement d’un spectre plus large de pathologies, par rapport au spectre étroit de l’IPF. Des formes non idiopathiques comprennent, par exemple, les maladies pulmonaires secondaires pour les maladies auto-immunes ou l’exposition aux maladies liées au médicament. »
Le professeur Richeldi a ajouté: « Un seul médicament, le nerandomilast, s’est avéré efficace dans le traitement des pathologies jusqu’ici considéré comme très différent. Et bien que le nerandomilast ne guérit pas la fibrose pulmonaire (une fois établie, les dommages pulmonaires ne régressent pas), il représente une étape majeure pour le traitement de cette condition.
« Il est également important d’avoir atteint un autre point final: le nouveau médicament retarde le début de l’oxygénothérapie, qui – selon mon expérience – est extrêmement invalidante pour ces patients, au point de limiter (et parfois d’essuyer) leur vie sociale, conduisant à des effets négatifs importants sur leur qualité de vie. »
Le professeur Richeldi a conclu: « La prochaine étape sur laquelle nous travaillons sera une étude de deux ans chez les patients présentant la première forme de la maladie, connue sous le nom d’ILA (anomalies pulmonaires interstitielles), traitées par le nerandomilast, afin de comprendre si les émeuts précliniques ou subcliniques de la maladie peuvent ralentir davantage sa procrétion et même d’éviter l’émergence des symptômes de fibrose pulmonaire pulmonaire. »
