Syndrome de Werner (WS), un trouble génétique rare qui provoque un vieillissement accéléré. Depuis la vingtaine, les patients développent des cheveux gris, une perte de cheveux, des cataractes, un diabète et d’autres conditions liées à l’âge normalement observées chez les personnes âgées. De plus, les patients développent des ulcères cutanés graves et non traitables, nécessitant souvent une amputation des membres et font face à la mort précoce des maladies cardiovasculaires ou du cancer. Cette condition débilitante, qui affecte environ neuf par millions de personnes au Japon, manque d’options de traitement efficaces.
Fait intéressant, une étude de 2019 du laboratoire Bohr a montré que les patients avec des systèmes modèles WS et les patients avaient une diminution des niveaux de nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+), une biomolécule cruciale pour la production d’énergie cellulaire, la réparation de l’ADN et divers processus métaboliques. Cette découverte suggère que NAD+ L’épuisement peut contribuer à la progression de la maladie.
Tandis que le NAD direct+ La supplémentation n’est pas réalisable chez les mammifères, en utilisant son précurseur – le riboside nicotinamide (NR) de Niagen Bioscience – a montré des résultats prometteurs dans des études animales, prolongeant la durée de vie et protection contre le déclin lié à l’âge. Dans les essais cliniques humains, le NR a également démontré des avantages contre l’inflammation chronique, les troubles métaboliques et la faiblesse musculaire dans diverses populations. Cependant, les effets du NR dans WS sont restés largement inexplorés – jusqu’à maintenant.
Dans une étude récente, une équipe de recherche dirigée par le professeur agrégé Masaya Koshizaka du Center for Preventive Medical Sciences, Chiba University / Department of Diabetes, Metabolism and Endocrinology, Chiba University Hospital, Japan, a mené le premier essai clinique rigoureux au monde de NR chez les patients atteints de WS. Leur article, publié dans Cellule vieillissante Le 3 juin 2025, a été co-écrit par le président de l’université Koutaro Yokote, le professeur adjoint Hisaya Kato, le professeur agrégé Yoshiro Maezawa, et le professeur adjoint Mayumi Shoji, tous de l’Université de Chiba, ainsi que le professeur d’affiliation Vilhelm Bohr de l’Université de Copenhagène.
Ce travail révolutionnaire a impliqué un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer la sécurité et l’efficacité de la supplémentation en NR. L’équipe de recherche a inscrit des patients atteints de WS dans une conception croisée, où les participants ont reçu une dose quotidienne de NR ou un placebo pendant 26 semaines, puis ont changé de traitement pendant 26 semaines supplémentaires. Les chercheurs ont suivi NAD+ taux sanguins, taille de l’ulcère cutané, raideur artérielle et fonction rénale.
La supplémentation en NR a considérablement augmenté NAD+ Niveaux dans le sang du patient par rapport au placebo. Surtout, le NR a amélioré la rigidité artérielle (un marqueur du risque de maladie cardiovasculaire), a réduit la zone de l’ulcère cutanée et a semblé ralentir la progression de la dysfonction rénale – toutes sans effets secondaires graves.
De plus, un examen complet des métabolites dans le sang a révélé que le traitement NR réduisait les niveaux de créatinine et d’autres composés associés à un dysfonctionnement rénal. Cela suggère que NR peut aider à protéger la fonction rénale, en abordant une autre complication grave de WS.
Le Dr Yasmeen Nkrumah-Elie, directeur mondial du programme de recherche externe de Niagen Bioscience appelé CERP, a déclaré: « Cette étude représente un pas en avant significatif dans la compréhension de la façon dont NAD+ La restauration avec NR peut aider à aborder la biologie sous-jacente de WS.
« En soutenant la santé cardiovasculaire, cutanée et rénale, NR montre le potentiel d’améliorer la qualité de vie des patients ayant cette condition dévastatrice. Nous sommes fiers de soutenir la recherche révolutionnaire de l’Université de Chiba dans le cadre de notre engagement continu à faire progresser le NAD NAD+ Science pour les maladies rares et mal desservies. «
Les multiples avantages du traitement dans de nombreux systèmes d’organes différents indiquent que NAD+ L’épuisement peut être un mécanisme fondamental dans WS qui peut être ciblé thérapeutiquement. « Nos résultats suggèrent que le NR pourrait servir d’option de traitement précieuse pour deux symptômes majeurs, l’artériosclérose et les ulcères cutanés, ainsi que pour prévenir le déclin de la fonction rénale », explique le Dr Koshizaka.
Les résultats sont particulièrement significatifs étant donné que les ulcères cutanés non traitables affectent bien plus de 70% des patients atteints de WS, conduisant souvent à une amputation, tandis que les maladies cardiovasculaires restent une cause principale de mortalité précoce dans cette population.
Bien que des études plus importantes soient nécessaires pour étendre ces résultats, cette recherche pionnière offre un nouvel espoir aux patients atteints de WS qui manquent depuis longtemps des options de traitement efficaces. Au-delà de ses implications immédiates pour cette condition rare, l’étude fournit également des informations précieuses sur la biologie du vieillissement et des interventions potentielles pour lutter plus largement sur le déclin lié à l’âge.
« Nous espérons que notre travail accélérera les études non seulement sur le WS mais aussi dans d’autres troubles du vieillissement prématuré et les maladies courantes liées à l’âge – aidant finalement à étendre la durée de santé et à améliorer la qualité de vie chez les patients et la population plus large », conclut le Dr Koshizaka.
