Une thérapie cellulaire préserve la structure musculaire et la fonction chez les souris de laboratoire avec un type de maladie similaire à la dystrophie musculaire de Duchenne, selon de nouvelles recherches du Smidt Heart Institute de Cedars-Sinai.
La dystrophie musculaire de Duchenne est un trouble rare et héréditaire qui affecte principalement les garçons et fait affaiblir tellement leurs muscles qu’ils perdent finalement la capacité de marcher. Leur cœur et leurs muscles pulmonaires s’affaiblissent également avec le temps, provoquant la mort précoce.
La thérapie, décrite dans Rapports de cellules souchesutilise des cellules dérivées de la cardiosphère (CDC), qui sont des cellules cardiaques susceptibles de réparer les tissus. Eduardo Marbán, MD, Ph.D., directeur exécutif du Smidt Heart Institute et co-auteur de l’étude, a découvert comment isoler et développer des CDC dans un laboratoire et les infuser à un patient.
Une étude clinique a démontré que les CDC peuvent protéger les muscles affaiblis de s’affaiblir chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Des essais cliniques ont également montré que les CDC peuvent réparer les lésions cardiaques associées à Duchenne. Une thérapie cellulaire appelée Deramiocel, basée sur les CDC, est maintenant en tests cliniques avancés avec des doses répétées pour vérifier l’amélioration de l’insuffisance cardiaque et de la myopathie squelettique chez les patients atteints de Duchenne.
« Nos nouvelles recherches démontrent que si nous exposons de jeunes souris avec ce trouble aux CDC, nous pouvons empêcher le développement de la faiblesse musculaire de se développer », a déclaré Russell G. Rogers, Ph.D., professeur adjoint au Smidt Heart Institute et auteur correspondant de l’étude.
Les enquêteurs ont administré la thérapie cellulaire mensuellement à des souris de laboratoire avec une dystrophie musculaire de Duchenne au cours d’une année. Au bout d’un an, les souris qui ont reçu la thérapie cellulaire ont conservé l’endurance et la force musculaire, ce qui était similaire au moment où les souris étaient jeunes. Cependant, les souris qui n’ont pas reçu la thérapie cellulaire ont perdu la capacité de faire de l’exercice et leurs muscles sont devenus plus faibles, comme cela se produit pendant la progression naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne.
