La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une utilisation élargie de vonvendi (facteur Von Willebrand (recombinant)) pour une utilisation prophylactique de routine chez les adultes atteints de tous les types de troubles du sang Von Willebrand (VWD), ainsi que pour le traitement à la demande des épisodes de saignement et de l’utilisation périopératoire chez les enfants avec VWD.
Cette approbation a été achevée en cours d’examen prioritaire avec la désignation de médicaments orphelins. Vonvendi n’a précédemment été approuvé que pour le traitement à la demande des épisodes de saignement et l’utilisation périopératoire chez les adultes et une utilisation préventive uniquement chez les adultes avec le type de VWD le plus grave, de type 3. Maintenant, Vonvendi est le produit facteur Von Willebrand non dérivé de Von Willebrand approuvé pour les États-Unis.
De multiples études cliniques ont montré l’efficacité de Vonvendi dans le traitement des épisodes de saignement et l’utilisation dans la gestion périopératoire chez les patients atteints de VWD de tous âges. Il a également montré un succès pour la prévention des épisodes de saignement chez les adultes atteints de VWD. Les effets indésirables les plus courants (≥ 2% des patients dans les essais cliniques) comprenaient des maux de tête, des vomissements, des nausées, des étourdissements et des démangeaisons.
« Cette approbation démontre la flexibilité de la FDA dans l’évaluation des applications de la thérapeutique pour traiter les maladies rares », a déclaré Vinay Prasad, MD, directeur du Centre FDA Center for Biologics Evaluation and Research, dans un communiqué. « Lorsque nous voyons le trifecta du mécanisme d’action plausible, de la pharmacologie robuste / science biologique et des données de soutien à l’étude clinique, nous agissons rapidement même si ces données sont dérivées d’une petite étude de la taille de l’échantillon. »
L’approbation de Vonvendi a été accordée à Takeda.
