Le traitement allogénique par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) dérivées de la moelle osseuse Ryoncil (remestemcel-L-rknd) a été approuvé pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte (SR-aGVHD) réfractaire aux stéroïdes chez les patients pédiatriques âgés de 2 mois ou plus. , selon un communiqué de presse de la Food and Drug Administration des États-Unis.
Ryoncil est le premier traitement MSC approuvé par la FDA. Les CSM sont isolées de la moelle osseuse de donneurs humains adultes en bonne santé et sont utilisées pour traiter la SR-aGVHD chez les patients qui subissent une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT).
L’innocuité et l’efficacité de Ryoncil ont été évaluées dans une étude multicentrique à un seul bras impliquant 54 patients pédiatriques atteints de SR-aGVHD après allo-HSCT. Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse de Ryoncil deux fois par semaine pendant quatre semaines. L’efficacité de Ryoncil était basée sur le taux et la durée de réponse au traitement après 28 jours de début. Les participants ayant une réponse partielle ou mixte au traitement ont reçu des perfusions supplémentaires une fois par semaine pendant quatre semaines. Dans l’ensemble, 30 pour cent des participants ont eu une réponse complète au traitement 28 jours après le début et 41 pour cent ont eu une réponse partielle. Les infections, la fièvre, les hémorragies, les œdèmes, les douleurs abdominales et l’hypertension étaient les effets indésirables les plus courants chez les participants recevant Ryoncil.
« La décision d’aujourd’hui marque une étape importante dans l’utilisation de thérapies cellulaires innovantes pour traiter des maladies potentiellement mortelles ayant des impacts dévastateurs sur les patients, y compris les enfants », a déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Centre d’évaluation des produits biologiques de la FDA. et Recherche, a déclaré dans un communiqué.
L’approbation de Ryoncil a été accordée à Mesoblast.
