La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé la Qfitlia de Sanofi (FitUsiran) pour une prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes de saignement chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus avec des inhibiteurs d’hémophilie A ou d’hémophilie B, avec ou sans facteur VIII ou IX inhibiteurs (neutralisation des anticorps).
La Qfitlia sous-cutanée ne remplace pas le facteur de coagulation manquant VIII ou IX, mais réduit la quantité d’antithrombine protéique, conduisant à une augmentation de la thrombine, une enzyme critique pour la coagulation sanguine. Le dosage commence à la fois tous les deux mois et est basé sur le test de diagnostic de compagnon antithrombine antithrombine (Siemens).
Le dosage fixe de Qfitlia n’est pas approuvé en raison d’un risque excessif de coagulation. Qfitlia a un avertissement en boîte pour les événements thrombotiques et la maladie de la vésicule biliaire. Les effets secondaires les plus courants rapportés étaient une infection virale, une nasopharyngite et une infection bactérienne.
L’approbation est basée sur deux essais cliniques randomisés qui ont inscrit 177 patients adultes et pédiatriques avec une hémophilie A ou une hémophilie B. Parmi les participants avec des inhibiteurs qui ont reçu le régime de dosage à base d’antithrombine de Qfitlia, il y a eu une réduction de 73% du taux de saignement annulalisé estimé par rapport à ceux qui ont reçu un traitement sur le Somme avec des agents de pavage.
Parmi les participants sans inhibiteurs recevant le régime de dosage à base d’antithrombine de Qfitlia, il y a eu une réduction de 71% du taux de saignement annualisé estimé par rapport à ceux observés chez ceux qui ont reçu un traitement à la demande avec des concentrés de facteurs de coagulation.
« L’approbation actuelle de Qfitlia est significative pour les patients atteints d’hémophilie, car il peut être administré moins fréquemment que les autres options existantes », a indiqué un communiqué Tanya Wroblewski, MD, directrice adjointe de la division de l’hématologie non maligne du Centre FDA pour l’évaluation et la recherche de médicaments.
