Le Connecticut participe désormais à un nouveau programme fédéral visant à élargir l’accès au traitement pour les patients atteints de drépanocytose qui sont assurés par Medicaid.
Grâce au modèle d’accès à la thérapie cellulaire et génique établi par les Centers for Medicare et Medicaid Services (CMS), les coûts des thérapies cellulaires et géniques pour la drépanocytose seront liés à la façon dont les médicaments fonctionnent chez les patients. Si les traitements ne fonctionnent pas à leur plein potentiel, les États participant au programme recevront des réductions et des rabais des fabricants de médicaments.
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé deux thérapies géniques pour les maladies de la drépanocytose – EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL (CASGEVY) et LoVoBeGlogène Autotemcel (Lyfgenia) – qui, bien que potentiellement curative, coûtent cher, au prix de 2,2 millions de dollars et 3,1 millions de dollars par patient, respectivement. Le modèle est destiné à faciliter la paie des États participants à payer pour ces thérapies géniques.
Lakshmanan Krishnamurti, MD, professeur de pédiatrie (hématologie / oncologie) à la Yale School of Medicine et chef d’hématologie pédiatrique, d’oncologie et de transplantation de moelle osseuse à l’hôpital pour enfants de Yale New Haven, a travaillé avec le Yale Cancer Center, Yale New Haven Hospital (YNHH), et l’état de Connecticut pour amener ce programme à l’état. Les deux thérapies géniques sont proposées à YNHH.
« Ce programme important permettra aux patients d’avoir accès à cette nouvelle thérapie qui change la vie pour la drépanocytose », explique Clifford Bogue, MD, Waldemar von Zedtwitz professeur de pédiatrie, président du Département de pédiatrie de la Yale School of Medicine et chef de pédiatrie à Yale New Haven Health. « Nous sommes ravis que le Connecticut soit l’un des États participants. »
Le modèle d’accès aux cellules et de la thérapie génique est le premier du genre aux États-Unis. Le Connecticut fait partie des 33 États participants actuellement, ainsi que Washington, DC et Porto Rico, qui représentent ensemble 84% des bénéficiaires de Medicaid atteints de drépanocytose. CMS dit que d’autres conditions peuvent être ajoutées au modèle à l’avenir.
Nouveaux traitements pour la drépanocytose
Chez les personnes atteintes de drépanocytose, les globules rouges qui sont généralement lisses, ronds et flexibles sont plutôt durs, en forme de croissant et cassants. Ces cellules mal formées se décomposent plus rapidement et peuvent rayer et bloquer les vaisseaux sanguins, entraînant une douleur intense, une inflammation, des dommages aux organes, une infection et même un accident vasculaire cérébral. La drépanocytose affecte environ 100 000 Américains.
Avant la thérapie génique, le seul remède potentiel pour les patients était une greffe de moelle osseuse, une option disponible pour environ 25% des patients. Pour les 75% restants, la gestion permanente comprend des médicaments pour réduire la faucille des cellules sanguines, le traitement de la douleur et les transfusions sanguines.
Les deux thérapies géniques approuvées pour la drépanocytose sont destinées à être des traitements ponctuels. Chacun adopte une approche différente, mais les deux reprogramment finalement les cellules souches sanguines du corps, les conduisant à produire des globules rouges sains en quantités qui diluent les cellules falcites.
Dans les essais cliniques, 93,5% des patients recevant du casgevy et 88% de ceux qui recevaient du lyfgénie n’ont connu aucun événement vaso-occlusion – dans lesquels les cellules de drépanocytose bloquent les vaisseaux sanguins, provoquant une douleur intense et, au fil du temps, des dommages aux organes – dans les mois qui ont suivi le traitement.
« Les thérapies géniques ont le potentiel d’être transformatrice pour les patients atteints de drépanocytose », explique Krishnamurti. «Libéré de la douleur invalidante, les patients ont la possibilité de normalité pour la première fois de leur vie.
« CMS a fait un pas en avant pour rendre ces traitements disponibles à un coût raisonnable et pour mettre en œuvre ces programmes d’une manière qui améliore l’accès à ces traitements complexes. Le modèle d’accès aux cellules et de la thérapie génique pour les cellules drépanocytaires est probablement un précurseur pour des traitements similaires pour de nombreuses maladies à l’avenir. »
