Les chercheurs de Newcastle ont révélé le premier traitement pour cibler la cause sous-jacente d’une affection rénale rare appelée « C3G » et empêcher la progression de la maladie.
Publication Le lancetles experts rénaux de Newcastle démontrent qu’un nouveau traitement appelé Iptacopan, réalisé par Novartis, empêche le système de complément d’endommager les reins. Le traitement arrête la perte de protéines des reins et stabilise la fonction rénale.
L’essai, avec des patients C3G du monde entier, a comparé le traitement au médicament iptacopan à un placebo et a démontré qu’il était à la fois efficace et sûr.
Qu’est-ce que C3G?
C3G – ou complément 3 glomérulopathie – se pose une partie du système immunitaire, appelé système de complément, réagi par excès, entraînant des dommages aux propres reins du corps, en particulier de minuscules filtres, appelées glomérules, qui sont responsables du filtrage du sang des toxines et de la production d’urine.
Le système de complément est constitué de protéines dans le sang qui tuent les bactéries et empêchent l’infection.
Jusqu’à présent, il n’y a eu aucun traitement efficace connu pour cette condition et la plupart des patients ont progressé vers une insuffisance rénale terminale et ont nécessité une dialyse rénale. De plus, lorsque les patients ont reçu une greffe de rein, la maladie revenait généralement, entraînant une transplantation ratée.
Désormais, les résultats de cet essai de phase III – appelés APPARD-C3G – ont déclaré pour la première fois que le nouveau traitement, Iptacopan, fabriqué par Novartis, empêche le système de complément d’endommager les reins en arrêtant la perte de protéines des reins et en stabilisant la fonction rénale.
Le Dr Edwin Wong, néphrologue consultant chez Newcastle Hospitals et maître de conférencier clinique principal honoraire de l’Université de Newcastle, a été enquêteur en chef britannique pour le procès. Il a dit: « C3G a un pronostic très mauvais et conduit généralement à une dialyse à long terme ou à une greffe de rein, mais rien ne garantit que les patients ne rechutent pas, même avec un nouveau rein transplanté.
« Non seulement les résultats ont montré que le traitement a empêché les protéines de fuir dans l’urine, mais elle a également ciblé la sur-activation du système de complément que nous voyons dans la maladie. »
L’auteur principal de l’étude est le professeur David Kavanagh, professeur de thérapeutiques du complément à l’Université de Newcastle et néphrologue consultant honoraire au National Renal Complément Therapeutics Center des Newcastle Hospitals. Il a ajouté: « Des conditions telles que C3G sont rares mais peuvent avoir un impact dévastateur sur les patients et leurs familles.
«Maintenant, pour la première fois, nous avons un traitement qui cible la cause sous-jacente de C3G et empêche la progression de la maladie.
« Les résultats de la recherche marquent un moment central pour les patients atteints de C3G où auparavant il n’y avait pas de traitement efficace. »
«Cette étude met en évidence l’importance de la collaboration mondiale entre les chercheurs, l’industrie pharmaceutique et les patients qui participent à des études de recherche pour apporter des changements significatifs aux patients atteints de maladies rares.
« S’il devient disponible pour les patients, davantage de recherches seront nécessaires pour établir la meilleure façon d’utiliser le médicament, y compris la durée d’utilisation la plus appropriée. »
Le Dr Wong a ajouté: « Nous sommes reconnaissants aux patients qui ont participé à cet essai, et aux équipes dont le travail acharné et le dévouement nous ont amenés à ce point. »
Ruchira Glaser, la tête mondiale, l’unité de développement cardiovasculaire, rénal et métabolique de Novartis, a déclaré: « C3G peut avoir des impacts spectaculaires sur la vie des patients. À Novartis, nous nous sommes engagés à protéger la santé des reins et à transformer les soins pour les personnes ayant des besoins élevés en matière de non-suivi.
