De nouvelles recherches ont démontré qu’un régime combiné d’hormone de croissance et de testostérone est sûr, bien toléré et est associé à des améliorations significatives de la masse musculaire, de la force et de la mobilité pour les hommes vivant avec une dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (FSHD). Les chercheurs croient que ce schéma pourrait profiter aux patients souffrant d’autres formes de dystrophie musculaire.
« Nous n’avons jamais vu de thérapie au FSHD offrir à la fois de véritables gains en force et en bénéfice du traitement après les arrêts de traitement », a déclaré Chad Heatwole, MD, directeur de l’Université de Rochester Center for Health + Technology, et chercheur principal et auteur principal de l’étude dans Génétique de neurologie. « Cette combinaison hormonale pourrait marquer le premier traitement pour non seulement ralentir cette maladie, mais aider les patients à retrouver le fonctionnement. »
Le FSHD est un trouble musculaire génétique qui commence généralement à l’âge adulte. Il provoque une faiblesse progressive du visage, des épaules, des bras et des hanches. Au fil du temps, de nombreux patients ont du mal à marcher indépendamment et à effectuer des tâches quotidiennes, et il n’y a actuellement aucun traitement qui peut ralentir ou inverser ces pertes.
Duo de Rhgh et de la testostérone stimule les muscles et la mobilité
Heatwole et son équipe ont inscrit 20 hommes adultes avec FSHD qui pouvaient encore marcher seuls. Pendant six mois, les participants se sont donné une injection quotidienne d’hormone de croissance humaine recombinante (RHGH), qui aide les cellules à se développer et à se régénérer, et ont reçu un tir de testostérone toutes les deux semaines pour soutenir le renforcement musculaire.
Pendant le traitement, les chercheurs ont surveillé la sécurité par le biais de tests sanguins et ont suivi les changements dans la composition corporelle, la capacité de marche et la force globale. Après la période de traitement de six mois, tout le monde a arrêté les hormones pendant trois mois afin que l’équipe puisse voir combien de temps durer les améliorations.
Presque tous les participants (19 sur 20) ont terminé le programme sans effets secondaires graves – le plus uniquement signalé par une légère douleur sur le site d’injection. À la fin de six mois, les hommes avaient gagné en moyenne environ 4,5 livres. de muscle maigre et perdu environ 3 livres. de graisse.
Dans un simple test de marche – où les patients marchent aussi loin possible en toute sécurité en six minutes – les participants se sont améliorés d’environ 37 mètres (120 pieds), suffisamment pour rendre les sorties quotidiennes, comme marcher jusqu’à la boîte aux lettres ou dans le couloir, sensiblement plus facile.
La force musculaire a augmenté d’environ 3% par rapport à ce qui était attendu pour leur âge et leur taille, et les hommes ont signalé une réduction de leur charge de maladie globale, tel que mesuré par le FSHD-HI, une mesure des résultats des essais cliniques développé à l’Université de Rochester avec une contribution approfondie des patients. Surtout, bon nombre de ces gains sont restés même trois mois après avoir arrêté les injections hormonales.
Implications et étapes suivantes
Le succès de l’essai clinique de phase 1/2 ouvre la voie à des études plus importantes. L’équipe de Workwole planifie des études plus grandes, contrôlées, multicentriques et randomisées pour confirmer ces avantages, affiner le dosage et inclure des femmes atteintes de FSHD. Si la recherche future soutient ces résultats, la combinaison de l’hormone de croissance et de la testostérone pourrait devenir le premier traitement non seulement pour ralentir la FSHD mais pour restaurer la force et améliorer la qualité de vie des patients.
Laouture de chaleur souligne que cette thérapie a un potentiel à travers de multiples dystrophies musculaires. Il note spécifiquement que, alors que de nombreuses entreprises recherchent des thérapies génétiques pour les dystrophies musculaires courantes, il existe des centaines de types de maladies neuromusculaires sans traitement efficaces. La thérapie combinée pourrait être une approche générique applicable à bon nombre de ces conditions rares et sous-traitées.
