La privation d’oxygène autour de la naissance peut entraîner des lésions cérébrales chez les bébés, avec des conséquences profondes. Un nouveau traitement des cellules souches administré par gouttes nasales montre des résultats prometteurs.
Dans une étude de sécurité menée à l’UMC Utrecht, appelée Passion, dix nouveau-nés ont reçu cette « thérapie intranasale des cellules souches » peu de temps après la naissance. La plupart des enfants ont montré un développement remarquablement positif: ils ont commencé à marcher plus tôt en moyenne que les enfants non traités souffrant de lésions cérébrales comparables, n’avaient aucune déficience motrice et aucune n’a développé d’épilepsie ou de problèmes visuels.
Les résultats de l’étude sont publiés dans Accident vasculaire cérébral.
Les dix bébés de l’étude ont eu un accident vasculaire cérébral périnatal: un type de lésion cérébrale qui se produit juste avant, pendant, ou peu de temps après la naissance, endommageant le cerveau en développement. Ce type de blessure peut entraîner des problèmes neurologiques à long terme tels que la paralysie cérébrale (CP), une condition qui affecte le mouvement en raison de lésions cérébrales précoces.
Meilleur développement que prévu
Dans l’étude, les dix bébés ont reçu une seule dose de cellules souches mésenchymateuses, administrées sous forme de gouttes nasales dans la semaine suivant la naissance. Deux ans après le traitement, aucun des enfants n’a connu d’effets secondaires. Il y a eu deux admissions à l’hôpital, mais celles-ci n’étaient pas liées à la thérapie. Aucun des enfants n’a eu de médicaments après avoir été renvoyé de l’hôpital.
La quantité de perte de tissu cérébral était également plus petite que prévu, étant donné la gravité des accidents vasculaires cérébraux. La plupart des enfants se sont bien développés. Un enfant avait un délai cognitif léger, deux ont eu des retards linguistiques et un a souffert de graves problèmes de sommeil.
Palte-parole moins cérébrale que prévu
Le développement moteur s’est également avéré étonnamment positif. Seuls deux enfants ont développé une paralysie cérébrale légère (CP). Cela représente 20% du groupe traité, contre 50% dans un groupe témoin historique d’enfants ayant un type similaire d’AVC. La littérature scientifique rapporte même des taux jusqu’à 70%.
Fait intéressant, tous les enfants de cette étude ont initialement montré des dommages aux voies motrices du cerveau – quelque chose qui entraîne généralement un risque CP de plus de 80%, selon la taille et l’emplacement exact de l’infarctus. Aucun des enfants n’a développé d’épilepsie ou de problèmes de vision.
« Voir un développement aussi positif dans un groupe à haut risque comme celui-ci est vraiment extraordinaire », explique le pédiatre et professeur Manon Benders. « Cela donne non seulement aux parents mais aussi à nous en tant qu’équipe médicale réel. »
De l’espoir au traitement
Il est important de noter que l’étude de la passion n’a pas été conçue pour prouver l’efficacité du traitement des cellules souches, mais pour évaluer sa sécurité. Pour déterminer définitivement si la thérapie par cellules souches fonctionne, une nouvelle étude – l’étude ISTOP-CP – devrait être lancée au début de 2026.
« Nous avons passé des années à mener des recherches fondamentales en laboratoire, où nous avons vu que les cellules souches avaient un énorme potentiel de réparation cérébrale », explique le neuroscientifique et professeur Cora Nijboer. « Et nous continuons à développer et à optimiser le traitement en étroite collaboration avec des chercheurs de Maastricht. Mais ces résultats, chez des bébés aussi vulnérables, sont exactement ce à quoi nous avons travaillé. Nous sommes incroyablement fiers et enthousiasmés par le début de l’étude ISTOP-CP. Espérons que ces résultats prometteurs tiendront – ou même améliorer – dans les années à venir. »
Cellules souches ou placebo
Au total, 162 nouveau-nés atteints de lésions cérébrales en raison d’un accident vasculaire cérébral ou d’une grave privation d’oxygène participeront à la prochaine étude. Dans les sept jours suivant la naissance, ils recevront des cellules souches ou un placebo. Les chercheurs surveilleront ensuite de près leur développement jusqu’à l’âge de 24 mois. Si la thérapie s’avère efficace, elle pourrait changer considérablement la façon dont les lésions cérébrales chez les nouveau-nés sont traitées.
L’économiste de la santé Renske Ten Ham, qui est également chercheur à l’UMC Utrecht, effectuera une analyse de rentabilité au cours de l’étude. Elle évaluera comment les coûts et les avantages de ce nouveau traitement prometteur se comparent aux soins actuels, y compris l’impact sur le développement de l’enfant et le fardeau des parents.
Le professeur Benders a noté: « Les années à venir seront très excitantes, mais nous sommes convaincus que cette étude marquera un pas en avant important pour les enfants atteints de lésion cérébrale. »
