Un nouvel outil clinique pourrait améliorer la façon dont les médecins évaluent la gravité d’une maladie cutanée douloureuse et souvent débilitante, selon une étude récemment publiée dans JAMA Dermatologie.
L’épidermolyse bulleuse simple (EBS) est le sous-type le plus courant d’épidermolyse bulleuse (EB), un groupe d’affections cutanées héréditaires caractérisées par des cloques et une fragilité cutanée. Malgré sa prévalence, il n’existe aucun traitement approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour l’EBS, et les cliniciens manquaient jusqu’à présent d’une méthode standardisée pour mesurer la gravité de la maladie.
« Nous n’avons pas de thérapies pour ces patients, donc des études comme celle-ci visent à trouver des moyens d’améliorer la qualité de vie et de trouver des traitements à l’avenir », a déclaré Amy Paller, MS, MD, ’81, ’83 GME, présidente et professeur de dermatologie Walter J. Hamlin, co-auteur de l’étude. « Auparavant, les sociétés pharmaceutiques menant des essais cliniques ne disposaient d’aucun outil spécifique pour mesurer cela. »
Dans la présente étude, des enquêteurs de sites médicaux à travers le pays ont analysé un référentiel de 130 photographies cliniques de 80 patients EBS génétiquement confirmés, capturant une gamme de gravités de maladies dans cinq régions anatomiques. Neuf dermatologues certifiés ont noté les images à l’aide d’une échelle de 5 points, évaluant des caractéristiques telles que des cloques, des érosions et une kératodermie.
Ils ont ensuite comparé les échelles et ont constaté qu’il y avait un fort accord entre les dermatologues évaluateurs. En utilisant ce consensus, les enquêteurs ont ensuite développé l’outil d’activité et de réponse à la maladie de l’épidermolyse bulleuse simplex (EBSdart), une échelle conçue spécifiquement pour évaluer les principales caractéristiques de l’EBS.
Le nouvel outil fournira une échelle de gravité fiable et spécifique à la maladie, ce qui permettra un suivi plus précis de la progression de la maladie et de la réponse aux futurs traitements, a déclaré Paller.
« Le fait de disposer de cet outil standardisé confère une plus grande précision aux résultats des essais cliniques liés à l’EBS. Nous espérons que nos résultats utilisant ce nouvel outil refléteront des résultats plus significatifs et un cheminement plus rapide vers l’approbation et la commercialisation des traitements par la FDA », a déclaré Paller.
S’appuyant sur le nouveau système de notation, Paller et ses collaborateurs mènent plusieurs essais cliniques à l’aide de l’outil, qui, espèrent-ils, accéléreront le développement de nouveaux traitements pour cette maladie.
