Il n’existe actuellement aucune option de traitement disponible pour plus de 90 % des quelque 7 000 maladies rares identifiées à ce jour. Cependant, si ces affections résultent de défauts cellulaires ou génétiques corrigibles, les thérapies cellulaires et géniques (CGT) peuvent améliorer considérablement la qualité de vie des patients et représentent souvent leur seul espoir d’amélioration de leur état. Le hic, c’est que les CGT entraînent un coût substantiel tant pour les payeurs que pour les patients.
Aux États-Unis, 46 CGT étaient approuvés par la FDA en mai 2025. Les CGT devraient générer 24 milliards de dollars de revenus annuels liés aux prix catalogue aux États-Unis d’ici 2030.
Dans un article de point de vue publié dans JAMA Médecine Internechercheurs Audun Brendbekken, MD (Université de Bergen, Norvège) et Stacie Dusetzina, Ph.D. (Université Vanderbilt, États-Unis) discutent de l’état actuel de l’approbation réglementaire et du remboursement des CGT aux États-Unis et en Europe.
Compte tenu de la fragmentation du système d’assurance maladie aux États-Unis, ces thérapies entraînent des coûts initiaux extrêmement élevés par patient. Les États-Unis ont besoin de toute urgence d’une nouvelle stratégie en matière de couverture d’assurance et d’accès à ces nouveaux traitements CGT, car de plus en plus d’entre eux sont développés, avec des premiers résultats très prometteurs. Dans ce processus, les auteurs suggèrent que les États-Unis peuvent apprendre de l’Europe.
En Europe, 19 CGT sont actuellement approuvés par l’Agence européenne des médicaments et dans la plupart des pays d’Europe occidentale, la majorité des CGT sont remboursées dans les deux ans suivant leur approbation. Dans la plupart des pays, les décisions de couverture et de remboursement reposent sur la valeur thérapeutique ajoutée démontrée d’un nouveau médicament par rapport à la norme de soins existante. Les contrats sont ensuite renégociés sur la base d’une tarification uniforme, réduisant ainsi les prix par patient.
Aux États-Unis, en revanche, les CGT dont les coûts initiaux sont élevés peuvent ne pas être couvertes parce que de nombreux patients changent fréquemment d’assureur sur le marché de l’assurance privée et que les États sont confrontés à des contraintes budgétaires pour les personnes couvertes par Medicaid.
Les auteurs plaident en faveur d’un système national à payeur unique aux États-Unis, en particulier pour les thérapies coûteuses et de courte durée, ce qui pourrait réduire les inégalités en termes d’accès et renforcer les opportunités de négociation des prix. Pour les constructeurs de CGT, un système à payeur unique pourrait s’avérer payant en termes de plus grande prévisibilité et de marché plus robuste.
Bien entendu, d’importantes questions concernant le financement et l’éligibilité à un tel système resteraient en suspens, et des recherches supplémentaires sont nécessaires. Cependant, les auteurs soulignent qu’il est urgent d’agir pour garantir un accès équitable aux traitements vitaux à un coût raisonnable pour les patients atteints de maladies rares.
