{"id":9390,"date":"2025-09-12T02:14:33","date_gmt":"2025-09-12T00:14:33","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/"},"modified":"2025-09-12T02:14:35","modified_gmt":"2025-09-12T00:14:35","slug":"les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/","title":{"rendered":"Les scientifiques derri\u00e8re le traitement de la fibrose kystique r\u00e9volutionnaire r\u00e9compens\u00e9 le prix du haut"},"content":{"rendered":"
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La fibrose kystique \u00e9tait autrefois un diagnostic terrible, probablement mortel, d\u00e9truisant la capacit\u00e9 d’un patient \u00e0 respirer et \u00e0 dig\u00e9rer les aliments – mais un nouveau traitement r\u00e9volutionnaire offre des raisons d’espoir.<\/p>\n

Et jeudi, les trois scientifiques qui ont d\u00e9velopp\u00e9 l’avance clinique ont re\u00e7u le prix scientifique le plus prestigieux d’Am\u00e9rique, remportant le prix Lasker.<\/p>\n

Le premier honneur est fr\u00e9quemment cit\u00e9 comme pr\u00e9curseur pour un Nobel potentiel, et cette ann\u00e9e, il a reconnu le Pulmonologist Michael Welsh avec les chercheurs Jesus Gonzalez et Paul Negulescu du sommet du laboratoire am\u00e9ricain.<\/p>\n

Leurs recherches ont mis en lumi\u00e8re les causes de la maladie et donn\u00e9 naissance \u00e0 une nouvelle classe de m\u00e9dicaments innovants, y compris le traitement phare Kaftrio – connu sous le nom de trikafta aux \u00c9tats-Unis – qui sont capables de stabiliser la condition autrement d\u00e9bilitante.<\/p>\n

\u00ab\u00a0C’est incroyable. C’est mieux que jamais\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Welsh \u00e0 l’AFP. \u00ab\u00a0Vous voyez ces enfants et ils ont l’air en bonne sant\u00e9 et ils ne toussent pas. Ils courent et jouent.\u00a0\u00bb<\/p>\n

\u00ab\u00a0Je ne peux presque pas le croire. Ensuite, ils partent, et ils se marient et ils ont des enfants, et ils continuent de vivre leur vie.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Cette r\u00e9alit\u00e9 contraste fortement avec les souvenirs du gallois d\u00e8s les premiers jours de sa carri\u00e8re, lorsqu’un diagnostic de fibrose kystique a \u00e9t\u00e9 une condamnation \u00e0 mort probable dans l’enfance ou l’adolescence.<\/p>\n

Le nouveau traitement prim\u00e9 a \u00e9t\u00e9 salu\u00e9 comme \u00abr\u00e9volutionnaire\u00bb par les organisations de d\u00e9fense des patients.<\/p>\n

Il fonctionne en abordant les causes sous-jacentes de la maladie h\u00e9r\u00e9ditaire – qui fait des ravages sur les poumons et le syst\u00e8me digestif – plut\u00f4t que ses sympt\u00f4mes.<\/p>\n

‘Pas totalement cass\u00e9’<\/h2>\n

On estime que quelque 100 000 personnes dans le monde souffrir de fibrose kystique, dans laquelle le mucus collant s’accumule dans les poumons, les voies digestives et d’autres parties du corps.<\/p>\n

Apr\u00e8s la d\u00e9couverte de 1989 du g\u00e8ne CFTR – dont la mutation a \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9e comme la cause de la maladie – Welsh a commenc\u00e9 \u00e0 diss\u00e9quer le probl\u00e8me avec les autres chercheurs.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous avons pens\u00e9 que si nous comprenons comment CFTR fonctionne, nous avons une chance de le r\u00e9parer\u00a0\u00bb, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n

Acqu\u00e9rir une meilleure compr\u00e9hension de la fa\u00e7on dont la prot\u00e9ine que le g\u00e8ne code pour a conduit le pulmonologue sur un chemin cherchant comment les mutations g\u00e9n\u00e9tiques ont alt\u00e9r\u00e9 sa fonction.<\/p>\n

Welsh a identifi\u00e9 deux anomalies majeures caus\u00e9es par la mutation la plus courante: un pi\u00e9geage de types de prot\u00e9ines dans la cellule et ses performances r\u00e9duites.<\/p>\n

La perc\u00e9e m\u00e9dicale r\u00e9sulte d’exp\u00e9riences, notamment certaines qui ont montr\u00e9 comment la baisse de la temp\u00e9rature pourrait aider \u00e0 lib\u00e9rer la prot\u00e9ine pi\u00e9g\u00e9e.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Cela signifiait que ce n’\u00e9tait pas totalement bris\u00e9\u00a0\u00bb, se souvient Welsh avec enthousiasme.<\/p>\n

Arm\u00e9 de ces d\u00e9couvertes, l’American Cystic Fibrose Foundation a ensuite approch\u00e9 les chercheurs Gonzalez et Negulescu, qui ont commenc\u00e9 \u00e0 \u00e9tudier la possibilit\u00e9 d’inverser chimiquement les dysfonctionnements identifi\u00e9s.<\/p>\n

‘Panning pour l’or’<\/h2>\n

La notion de th\u00e9rapie g\u00e9nique – qui viserait \u00e0 inverser directement les mutations g\u00e9niques – semblait sur papier comme \u00eatre la voie la plus simple.<\/p>\n

Mais quand cela n’a pas fonctionn\u00e9 comme esp\u00e9r\u00e9, les organisations de patients ont commenc\u00e9 \u00e0 explorer d’autres options.<\/p>\n

Gonzalez a d\u00e9velopp\u00e9 une technique de recherche innovante utilisant des colorants qui ont permis de tester des milliers de compos\u00e9s chimiques \u00e0 des temps records.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Sans la projection, nous n’aurions jamais trouv\u00e9 ces mol\u00e9cules\u00a0\u00bb, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n

Cela s’apparente \u00e0 \u00abpanoramique pour l’or\u00bb, a rappel\u00e9 Negulescu.<\/p>\n

Mais finalement, leur travail obstin\u00e9 a port\u00e9 ses fruits; Ils ont identifi\u00e9 une poign\u00e9e de mol\u00e9cules qui ont conduit \u00e0 la naissance d’une nouvelle classe de traitements.<\/p>\n

Ces mol\u00e9cules se sont av\u00e9r\u00e9es capables de restaurer la mobilit\u00e9 de la prot\u00e9ine coinc\u00e9e et d’am\u00e9liorer sa fonction.<\/p>\n

Kaftrio \/ Trikafta – approuv\u00e9 aux \u00c9tats-Unis en 2019 et class\u00e9 par l’Organisation mondiale de la sant\u00e9 comme un traitement essentiel en 2025 – est parmi eux.<\/p>\n

Mais leur co\u00fbt significatif pose un obstacle pour certains patients, d’autant plus que le traitement est \u00e0 vie, et la th\u00e9rapie est inefficace chez une petite minorit\u00e9 de patients, y compris ceux qui ont des mutations diff\u00e9rentes.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Le travail n’est pas effectu\u00e9\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Negulescu.<\/p>\n

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Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. Mon engagement r\u00e9side dans l'espoir de cr\u00e9er une communaut\u00e9 inform\u00e9e et empathique, pr\u00eate \u00e0 soutenir ceux qui luttent contre ces \u00e9preuves.\",\"sameAs\":[\"https:\/\/rvh-synergie.org\/\"]}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Les scientifiques derri\u00e8re le traitement de la fibrose kystique r\u00e9volutionnaire r\u00e9compens\u00e9 le prix du haut - RVH-Synergie.org","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/","og_locale":"fr_FR","og_type":"article","og_title":"Les scientifiques derri\u00e8re le traitement de la fibrose kystique r\u00e9volutionnaire r\u00e9compens\u00e9 le prix du haut - RVH-Synergie.org","og_description":"La fibrose kystique \u00e9tait autrefois un diagnostic terrible, probablement mortel, d\u00e9truisant la capacit\u00e9 d’un patient","og_url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/","og_site_name":"RVH-Synergie","article_published_time":"2025-09-12T00:14:33+00:00","article_modified_time":"2025-09-12T00:14:35+00:00","og_image":[{"width":1280,"height":640,"url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/1757636074_Les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire.jpg","type":"image\/jpeg"}],"author":"Charles Martinez","twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"\u00c9crit par":"Charles Martinez","Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e":"4 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/"},"author":{"name":"Charles Martinez","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560"},"headline":"Les scientifiques derri\u00e8re le traitement de la fibrose kystique r\u00e9volutionnaire r\u00e9compens\u00e9 le prix du haut","datePublished":"2025-09-12T00:14:33+00:00","dateModified":"2025-09-12T00:14:35+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/"},"wordCount":785,"publisher":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/1757636074_Les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire.jpg","keywords":["derri\u00e8re","fibrose","haut","kystique","Les","prix","r\u00e9compense","r\u00e9volutionnaire","scientifiques","traitement"],"articleSection":["Les maladies"],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-scientifiques-derriere-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-revolutionnaire-recompense-le-prix-du-haut\/","name":"Les scientifiques derri\u00e8re le traitement de la fibrose kystique r\u00e9volutionnaire r\u00e9compens\u00e9 le prix du haut - 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