{"id":9310,"date":"2025-09-10T23:11:24","date_gmt":"2025-09-10T21:11:24","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-recherches-actuelles-peuvent-ouvrir-des-portes-aux-nouveaux-traitements-pour-les-enfants-atteints-de-dermatomyosite-juvenile\/"},"modified":"2025-09-10T23:11:26","modified_gmt":"2025-09-10T21:11:26","slug":"les-recherches-actuelles-peuvent-ouvrir-des-portes-aux-nouveaux-traitements-pour-les-enfants-atteints-de-dermatomyosite-juvenile","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/les-recherches-actuelles-peuvent-ouvrir-des-portes-aux-nouveaux-traitements-pour-les-enfants-atteints-de-dermatomyosite-juvenile\/","title":{"rendered":"Les recherches actuelles peuvent ouvrir des portes aux nouveaux traitements pour les enfants atteints de dermatomyosite juv\u00e9nile"},"content":{"rendered":"
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Les enfants atteints d’une maladie musculaire rare et d\u00e9bilitante pourraient b\u00e9n\u00e9ficier des r\u00e9sultats de nouvelles recherches par des experts de l’UCL et du Great Ormond Street Hospital (GOSH).<\/p>\n

Pour l’\u00e9tude, publi\u00e9e dans Annales des maladies rhumatismales<\/i>les scientifiques ont analys\u00e9 \u00e9troitement les \u00e9chantillons musculaires de trois enfants atteints de dermatomyosite juv\u00e9nile (JDM) et ont d\u00e9couvert les mitochondries, de petites structures productrices d’\u00e9nergie \u00e0 l’int\u00e9rieur des cellules, ne fonctionnaient pas correctement.<\/p>\n

On esp\u00e8re que cette recherche permettra d’identifier les traitements futurs, en particulier pour les enfants qui ne r\u00e9pondent pas bien au traitement actuel.<\/p>\n

William Magee, p\u00e8re de l’un des enfants qui a particip\u00e9 \u00e0 l’\u00e9tude, a salu\u00e9 la perc\u00e9e, disant qu’elle \u00ab\u00a0ouvre les portes \u00e0 un tout nouveau type de traitement\u00a0\u00bb.<\/p>\n

Dermatomyosite juv\u00e9nile<\/h2>\n

JDM est une affection rare qui provoque une faiblesse musculaire et des \u00e9ruptions cutan\u00e9es. Il enflamme les capillaires – les minuscules vaisseaux sanguins du corps – entra\u00eenant une \u00e9ruption cutan\u00e9e sur des parties du corps comme les doigts et les coudes. Dans certains cas, la maladie provoque des d\u00e9p\u00f4ts de calcium sous la peau ou plus profond\u00e9ment dans les tissus, ce qui peut restreindre le mouvement des articulations.<\/p>\n

Cela provoque souvent des probl\u00e8mes de muscles, ce qui peut faire des activit\u00e9s quotidiennes comme marcher ou jouer tr\u00e8s difficile. JDM peut \u00e9galement causer des probl\u00e8mes avec d’autres organes, comme les poumons ou les intestins, et \u00e0 leur tour entra\u00eener des dommages aux organes.<\/p>\n

Il y a deux \u00e0 quatre nouveaux cas par million d’enfants par an. Cependant, il s’agit de l’incidence (nouveaux cas); La pr\u00e9valence r\u00e9elle de la maladie est difficile \u00e0 estimer.<\/p>\n

Sous le microscope<\/h2>\n

Les chercheurs ont pu analyser de pr\u00e8s les \u00e9chantillons musculaires d’enfants atteints de JDM et les comparer \u00e0 des muscles sains. Ils ont utilis\u00e9 une nouvelle technologie sp\u00e9ciale appel\u00e9e transcriptomique spatiale, qui est comme un microscope super puissant qui peut identifier quels g\u00e8nes sont actifs dans de minuscules parties du muscle. Cela a aid\u00e9 les chercheurs \u00e0 comprendre ce qui se passait \u00e0 l’int\u00e9rieur des muscles des enfants atteints de JDM.<\/p>\n

Ils ont identifi\u00e9 deux diff\u00e9rences dans les muscles des enfants atteints de l’\u00e9tat. Le premier \u00e9tait le dysfonctionnement mitochondrial. Les chercheurs ont d\u00e9couvert que les mitochondries dans les cellules des enfants atteints de JDM ne fonctionnaient pas correctement, m\u00eame dans les muscles qui ne semblaient pas faibles.<\/p>\n

La deuxi\u00e8me diff\u00e9rence qu’ils ont trouv\u00e9e \u00e9tait que le syst\u00e8me immunitaire du corps entre en surmultipli\u00e9, par un processus connu sous le nom d’activation de l’interf\u00e9ron. Essentiellement, le syst\u00e8me immunitaire essaie de combattre une infection qui n’est pas l\u00e0, ce qui peut rendre les enfants faibles. Bien que ce processus soit d\u00e9j\u00e0 bien connu dans JDM, cette \u00e9tude \u00e9tait la premi\u00e8re fois qu’elle \u00e9tait cartographi\u00e9e en d\u00e9tail directement dans le muscle.<\/p>\n

Fait int\u00e9ressant, les scientifiques ont constat\u00e9 que ces deux probl\u00e8mes ne se produisent pas toujours ensemble.<\/p>\n

L’auteur principal et consultant p\u00e9diatre professeur Lucy Wedderburn (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health) a d\u00e9clar\u00e9: \u00ab\u00a0Bien que davantage de recherches sur JDM soient n\u00e9cessaires, il s’agit d’un grand pas en avant. Cela montre que la recherche de petits d\u00e9tails dans les tissus musculaires peut r\u00e9v\u00e9ler des indices importants – et pourrait nous aider \u00e0 trouver de meilleurs moyens de traiter JDM dans le futur syst\u00e8me. Concentrez-vous principalement sur la r\u00e9duction de l’inflammation. \u00ab\u00a0<\/p>\n

L’histoire de Lucia<\/h2>\n

La jumelle de cinq ans, Lucia, de Twickenham, dans le sud-ouest de Londres, a \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9e avec JDM en ao\u00fbt 2024. Cependant, sa s\u0153ur jumelle identique Isabella n’a pas la condition.<\/p>\n

Les parents de Lucia, William et Caitriona, ont remarqu\u00e9 que quelque chose n’allait pas quand elle avait une \u00e9ruption cutan\u00e9e rouge sur les articulations sur ses doigts et ses orteils lors d’un voyage en Nouvelle-Z\u00e9lande \u00e0 No\u00ebl 2023.<\/p>\n

Ils pensaient que cela pourrait \u00eatre li\u00e9 au froid, mais quand cela a empir\u00e9 malgr\u00e9 le temps chaud, ils ont commenc\u00e9 \u00e0 grandir.<\/p>\n

\u00c0 son retour au Royaume-Uni, ils sont all\u00e9s voir leur m\u00e9decin g\u00e9n\u00e9raliste et ont commenc\u00e9 le processus de voir plusieurs sp\u00e9cialistes jusqu’\u00e0 ce qu’ils soient vus par le m\u00e9decin de Gosh maintenant retrait\u00e9 Clarissa Pilkington, qui avait cr\u00e9\u00e9 une unit\u00e9 sp\u00e9cialis\u00e9e pour des conditions comme JDM \u00e0 l’h\u00f4pital.<\/p>\n

Lucia a \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9e avec JDM et a commenc\u00e9 sur deux traitements en ao\u00fbt 2024, un st\u00e9ro\u00efde et un traitement \u00e0 suppression immunitaire appel\u00e9e m\u00e9thotrexate.<\/p>\n

Papa William Magee, consultante en gestion, a d\u00e9clar\u00e9: \u00ab\u00a0Nous avons \u00e9t\u00e9 heureux d’avoir un diagnostic pr\u00e9coce qui \u00e9tait crucial pour que Lucia commence rapidement le traitement. Cependant, les st\u00e9ro\u00efdes n’\u00e9taient pas aussi efficaces que l’esp\u00e9raient, de sorte que Lucia a \u00e9t\u00e9 transf\u00e9r\u00e9e \u00e0 l’immunoglobuline intraveineuse, ce qui implique son admis hospitalier pendant deux jours par mois pour une transfusion d’antis-codies pour augmenter son syst\u00e8me immunitaire.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Cette recherche sugg\u00e9rant le lien avec les mitochondries est si importante car elle ouvre les portes \u00e0 un tout nouveau type de traitement.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Il est tr\u00e8s rassurant de savoir que cela pourrait conduire \u00e0 des traitements qui abordent les causes sous-jacentes, et pas seulement aux sympt\u00f4mes de la maladie – il est courant que les enfants atteints de JDM entrent en r\u00e9mission et aient ensuite des \u00e9vasions \u00e0 l’avenir. Nous aimerions que Lucia et les enfants avec cette condition ne puissent pas \u00eatre une bonne chose que possible.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Il a salu\u00e9 les comp\u00e9tences des cliniciens de Gosh, ajoutant que le traitement que Lucia avait re\u00e7u avait \u00e9t\u00e9 excellent. Il a dit: \u00ab\u00a0Nous avons eu de la chance – les m\u00e9decins ont attrap\u00e9 la condition de Lucia t\u00f4t. Tout le monde avec cette condition n’a pas la chance.\u00a0\u00bb<\/p>\n

L’\u00e9tude co-dirige le Dr Merry Wilkinson (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health), a d\u00e9clar\u00e9: \u00ab\u00a0Cette nouvelle recherche passionnante nous a montr\u00e9 qu’il y a des probl\u00e8mes mitochondriaux dans le muscle des patients JDM.<\/p>\n

\u00abNous devons maintenant enqu\u00eater dans le laboratoire l’utilisation de m\u00e9dicaments existants ou en d\u00e9velopper de nouveaux pour am\u00e9liorer la sant\u00e9 mitochondriale dans JDM. Il y a un besoin urgent de meilleurs traitements avec moins d’effets secondaires et, esp\u00e9rons-le, cette recherche commencera \u00e0 r\u00e9soudre ce probl\u00e8me.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous sommes extr\u00eamement privil\u00e9gi\u00e9s de travailler sur la cohorte de dermatomyosite juv\u00e9nile et l’\u00e9tude Biobank, l’une des plus grandes bases de donn\u00e9es d’\u00e9chantillons JDM cliniques et biologiques au monde, et tr\u00e8s reconnaissants \u00e0 tous les patients et aux familles qui donnent des \u00e9chantillons \u00e0 des recherches comme le n\u00f4tre.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les patients et les familles ont \u00e9t\u00e9 impliqu\u00e9s \u00e0 chaque \u00e9tape de cette recherche, notamment la conception de l’\u00e9tude, la livraison et l’analyse par le biais d’un groupe d’implication et d’engagement des patients et du public.<\/p>\n

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