{"id":8954,"date":"2025-08-28T14:56:18","date_gmt":"2025-08-28T12:56:18","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-entraine-une-amelioration-de-la-qualite-de-vie-chez-les-patients-atteints-de-drepanocytose-et-de-thalassemie-beta\/"},"modified":"2025-08-28T14:56:18","modified_gmt":"2025-08-28T12:56:18","slug":"la-therapie-genique-entraine-une-amelioration-de-la-qualite-de-vie-chez-les-patients-atteints-de-drepanocytose-et-de-thalassemie-beta","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-entraine-une-amelioration-de-la-qualite-de-vie-chez-les-patients-atteints-de-drepanocytose-et-de-thalassemie-beta\/","title":{"rendered":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique entra\u00eene une am\u00e9lioration de la qualit\u00e9 de vie chez les patients atteints de dr\u00e9panocytose et de thalass\u00e9mie b\u00eata"},"content":{"rendered":"
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Le traitement avec Exagamglog\u00e8ne Autotemcel (exa-cel) a entra\u00een\u00e9 une am\u00e9lioration robuste et soutenue de la qualit\u00e9 de vie pour les patients atteints d’une maladie falcique s\u00e9v\u00e8re (SCD) ou d’une b\u00eata-thalass\u00e9mie d\u00e9pendant de la transfusion, selon deux \u00e9tudes publi\u00e9es dans Avances sanguines.<\/i><\/p>\n

\u00ab\u00a0C’est la premi\u00e8re fois que nous sommes en mesure de mesurer l’am\u00e9lioration de la qualit\u00e9 de vie apr\u00e8s le traitement avec la technologie d’\u00e9dition de g\u00e8nes\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Josu de la Fuente, Ph.D., directeur de la Trust de la p\u00e9diatrie Blood and Marrow Treplantation \u00e0 l’Imperial College Healthcare Trust NHS, professeur de pratique (Cell & Gene Therapy) \u00e0 l’Imperial College, et \u00e0 l’auteur de l’\u00e9tude Beta Thalassemia.<\/p>\n

\u00ab\u00a0La plupart des recherches sur de nouvelles th\u00e9rapies comme EXA-CEL ont tendance \u00e0 se concentrer sur l’am\u00e9lioration des valeurs de laboratoire, mais ce qui est le plus important pour les patients atteints de SCD s\u00e9v\u00e8re ou de thalass\u00e9mie d\u00e9pendant de la transfusion, ce sont des am\u00e9liorations de leur vie quotidienne.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les participants aux deux \u00e9tudes ont rapport\u00e9 des am\u00e9liorations cliniquement significatives de la qualit\u00e9 de vie globale, notamment le bien-\u00eatre physique, social \/ familial, fonctionnel et \u00e9motionnel. Des am\u00e9liorations soutenues ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9es \u00e0 partir de six mois apr\u00e8s la perfusion EXA-CEL.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Ce traitement a transform\u00e9 des vies et son impact \u00e9tait \u00e9vident car nous avons suivi les patients de notre clinique\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Haydar Frangoul, MD, MS, directeur m\u00e9dical de l’h\u00e9matologie \/ oncologie p\u00e9diatrique au Sarah Cannon Research Institute et auteur de HCA Healthcare Centennial Children’s et auteur de l’\u00e9tude SCD.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Les patients retournent \u00e0 l’\u00e9cole, retournent au travail et passent dans l’ensemble plus de temps avec leurs familles et moins de temps \u00e0 l’h\u00f4pital. C’est un puissant exemple de la fa\u00e7on dont la recherche clinique stimule un impact r\u00e9el.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les chercheurs ont utilis\u00e9 des donn\u00e9es sur les r\u00e9sultats d\u00e9clar\u00e9s par les patients de la mont\u00e9e-SCD-121, de la mont\u00e9e-11 ans et de l’\u00e9tude de suivi de 13 ans, Climb-131, pour \u00e9valuer les am\u00e9liorations de la qualit\u00e9 de vie. Les patients ont eu au moins 16 mois de suivi; La dur\u00e9e m\u00e9diane \u00e9tait de 33,6 mois dans l’\u00e9tude SCD et de 38,4 mois dans l’\u00e9tude de la b\u00eata thalass\u00e9mie.<\/p>\n

Les donn\u00e9es d’essai de mont\u00e9e-SCD-121 comprenaient 42 adolescents et adultes atteints de SCD s\u00e9v\u00e8res trait\u00e9s avec Exa-Cel, et les donn\u00e9es d’essai de mont\u00e9e-THAL-111 comprenaient 54 adolescents et adultes atteints de b\u00eata-thalass\u00e9mie transfusion d\u00e9pendante.<\/p>\n

Dans l’\u00e9tude SCD, le Dr Frangoul et ses coll\u00e8gues ont \u00e9valu\u00e9 les r\u00e9sultats en utilisant trois \u00e9valuations de la qualit\u00e9 de vie et une \u00e9chelle de douleur pour les patients adultes, et deux \u00e9valuations de la qualit\u00e9 de vie ainsi qu’une \u00e9chelle de douleur pour les adolescents. Chez les patients adultes et adolescents, les scores de qualit\u00e9 de vie \u00e9taient inf\u00e9rieurs aux normes de population avant la perfusion exa-cel.<\/p>\n

Cependant, apr\u00e8s le traitement, les scores dans tous les domaines ont d\u00e9pass\u00e9 les normes de la population et d\u00e9pass\u00e9 les seuils pour une diff\u00e9rence cliniquement importante (MCID) – les patients les plus faibles de changements comme significatifs – indiquant que les patients ont subi des am\u00e9liorations substantielles et personnellement importantes.<\/p>\n

Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, pour les adultes, les r\u00e9sultats de l’\u00e9chelle de la qualit\u00e9 de vie de l’ASCQ-ME, qui est con\u00e7u pour mesurer les r\u00e9sultats SCD, a montr\u00e9 les plus grandes am\u00e9liorations non pains de l’impact social (+16,5), l’impact \u00e9motionnel (+8,5) et l’impact du sommeil (+5,7). Pour les adolescents, les scores PEDSQL ont indiqu\u00e9 des am\u00e9liorations du fonctionnement scolaire (+45), du fonctionnement social (+18,3) et du fonctionnement \u00e9motionnel (+16,7) apr\u00e8s perfusion.<\/p>\n

Dans l’\u00e9tude de la b\u00eata thalass\u00e9mie, le Dr De La Fuente et ses coll\u00e8gues ont utilis\u00e9 deux \u00e9chelles de qualit\u00e9 de vie pour \u00e9valuer les r\u00e9sultats chez les patients adultes et deux \u00e9chelles de qualit\u00e9 de vie pour les adolescents.<\/p>\n

Contrairement aux patients de l’\u00e9tude SCD, la qualit\u00e9 de vie moyenne pour les adultes et les adolescents atteints de b\u00eata thalass\u00e9mie mesur\u00e9e par le score EQ-5D-5L, qui fournit une mesure quantitative de la sant\u00e9 globale \u00e0 travers cinq dimensions de sant\u00e9 et de capacit\u00e9, \u00e9tait proche ou sup\u00e9rieur aux normes de population g\u00e9n\u00e9rale chez les adultes avant la perfusion (80,4 pour les populations).<\/p>\n

\u00c0 48 mois apr\u00e8s la perfusion, les adultes ont eu une am\u00e9lioration moyenne du score de 14,0 par rapport \u00e0 une ligne de base de 82,2 \u00e0 la perfusion. Pour les adolescents, la r\u00e9f\u00e9rence \u00e0 la perfusion \u00e9tait de 81,3, avec une am\u00e9lioration moyenne du score de 6,1 au mois 24. Pour les adultes et les adolescents, le traitement avec Exa-Cel a entra\u00een\u00e9 des am\u00e9liorations cliniquement significatives dans tous les domaines et les seuils MCID d\u00e9pass\u00e9s.<\/p>\n

Le SCD et la thalass\u00e9mie b\u00eata sont des troubles du sang h\u00e9rit\u00e9s affectant l’h\u00e9moglobine, une prot\u00e9ine des globules rouges responsable du transport de l’oxyg\u00e8ne. Le SCD affecte environ 100 000 Am\u00e9ricains, tandis que plus d’un million de personnes dans le monde sont estim\u00e9es \u00e0 la b\u00eata-thalass\u00e9mie. La b\u00eata thalass\u00e9mie d\u00e9pendante de la transfusion n\u00e9cessite des transfusions de globules rouges coh\u00e9rentes pour maintenir des niveaux d’h\u00e9moglobine ad\u00e9quats.<\/p>\n

Exa-Cel, une th\u00e9rapie g\u00e9nique bas\u00e9e sur CRISPR, \u00e9limine les cellules souches de la propre forme de sang d’un patient et les \u00e9dite pour produire une h\u00e9moglobine saine avant d’\u00eatre \u00e0 nouveau infus\u00e9e chez le patient. Il s’agit d’une th\u00e9rapie curative ponctuelle et a re\u00e7u l’approbation de la FDA en d\u00e9cembre 2023 pour le traitement du SCD s\u00e9v\u00e8re, et janvier 2024 pour la b\u00eata thalass\u00e9mie transfusionnelle, pour les patients \u00e2g\u00e9s de 12 ans et plus.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Bien que Exa-Cel soit un traitement complexe et co\u00fbteux, les am\u00e9liorations significatives de la qualit\u00e9 de vie montr\u00e9e dans ces \u00e9tudes en font un investissement valable, en particulier pour les patients plus jeunes, qui ont montr\u00e9 des am\u00e9liorations marqu\u00e9es\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr De La Fuente. \u00ab\u00a0Ces patients auront d\u00e9sormais l’occasion de vivre des vies normales et de haute qualit\u00e9 et de contribuer \u00e0 leurs familles, lieux de travail et soci\u00e9t\u00e9.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Compte tenu de leur d\u00e9pendance \u00e0 l’\u00e9gard des donn\u00e9es signal\u00e9es par les patients, les \u00e9tudes ont des limites, \u00e0 savoir que certains de leurs outils de r\u00e9sultats signal\u00e9s par le patient n’ont pas \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9s sp\u00e9cifiquement pour la SCD ou la b\u00eata-thalass\u00e9mie d\u00e9pendante de la transfusion. De plus, ces essais cliniques restent en cours, donc les tendances observ\u00e9es doivent \u00eatre interpr\u00e9t\u00e9es avec prudence.<\/p>\n

Les chercheurs pr\u00e9voient de poursuivre le suivi des patients dans des cohortes d’\u00e9tude plus importantes pour valider leurs r\u00e9sultats.<\/p>\n

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