{"id":8450,"date":"2025-08-06T14:55:46","date_gmt":"2025-08-06T12:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/elargir-lacces-aux-therapies-geniques-sur-les-cellules-drepanocytaires-pour-les-patients-atteints-de-medicaid\/"},"modified":"2025-08-06T14:55:46","modified_gmt":"2025-08-06T12:55:46","slug":"elargir-lacces-aux-therapies-geniques-sur-les-cellules-drepanocytaires-pour-les-patients-atteints-de-medicaid","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/elargir-lacces-aux-therapies-geniques-sur-les-cellules-drepanocytaires-pour-les-patients-atteints-de-medicaid\/","title":{"rendered":"\u00c9largir l’acc\u00e8s aux th\u00e9rapies g\u00e9niques sur les cellules dr\u00e9panocytaires pour les patients atteints de Medicaid"},"content":{"rendered":"
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Le Connecticut participe d\u00e9sormais \u00e0 un nouveau programme f\u00e9d\u00e9ral visant \u00e0 \u00e9largir l’acc\u00e8s au traitement pour les patients atteints de dr\u00e9panocytose qui sont assur\u00e9s par Medicaid.<\/p>\n

Gr\u00e2ce au mod\u00e8le d’acc\u00e8s \u00e0 la th\u00e9rapie cellulaire et g\u00e9nique \u00e9tabli par les Centers for Medicare et Medicaid Services (CMS), les co\u00fbts des th\u00e9rapies cellulaires et g\u00e9niques pour la dr\u00e9panocytose seront li\u00e9s \u00e0 la fa\u00e7on dont les m\u00e9dicaments fonctionnent chez les patients. Si les traitements ne fonctionnent pas \u00e0 leur plein potentiel, les \u00c9tats participant au programme recevront des r\u00e9ductions et des rabais des fabricants de m\u00e9dicaments.<\/p>\n

La Food and Drug Administration des \u00c9tats-Unis a approuv\u00e9 deux th\u00e9rapies g\u00e9niques pour les maladies de la dr\u00e9panocytose – EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL (CASGEVY) et LoVoBeGlog\u00e8ne Autotemcel (Lyfgenia) – qui, bien que potentiellement curative, co\u00fbtent cher, au prix de 2,2 millions de dollars et 3,1 millions de dollars par patient, respectivement. Le mod\u00e8le est destin\u00e9 \u00e0 faciliter la paie des \u00c9tats participants \u00e0 payer pour ces th\u00e9rapies g\u00e9niques.<\/p>\n

Lakshmanan Krishnamurti, MD, professeur de p\u00e9diatrie (h\u00e9matologie \/ oncologie) \u00e0 la Yale School of Medicine et chef d’h\u00e9matologie p\u00e9diatrique, d’oncologie et de transplantation de moelle osseuse \u00e0 l’h\u00f4pital pour enfants de Yale New Haven, a travaill\u00e9 avec le Yale Cancer Center, Yale New Haven Hospital (YNHH), et l’\u00e9tat de Connecticut pour amener ce programme \u00e0 l’\u00e9tat. Les deux th\u00e9rapies g\u00e9niques sont propos\u00e9es \u00e0 YNHH.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Ce programme important permettra aux patients d’avoir acc\u00e8s \u00e0 cette nouvelle th\u00e9rapie qui change la vie pour la dr\u00e9panocytose\u00a0\u00bb, explique Clifford Bogue, MD, Waldemar von Zedtwitz professeur de p\u00e9diatrie, pr\u00e9sident du D\u00e9partement de p\u00e9diatrie de la Yale School of Medicine et chef de p\u00e9diatrie \u00e0 Yale New Haven Health. \u00ab\u00a0Nous sommes ravis que le Connecticut soit l’un des \u00c9tats participants.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Le mod\u00e8le d’acc\u00e8s aux cellules et de la th\u00e9rapie g\u00e9nique est le premier du genre aux \u00c9tats-Unis. Le Connecticut fait partie des 33 \u00c9tats participants actuellement, ainsi que Washington, DC et Porto Rico, qui repr\u00e9sentent ensemble 84% des b\u00e9n\u00e9ficiaires de Medicaid atteints de dr\u00e9panocytose. CMS dit que d’autres conditions peuvent \u00eatre ajout\u00e9es au mod\u00e8le \u00e0 l’avenir.<\/p>\n

Nouveaux traitements pour la dr\u00e9panocytose<\/h2>\n

Chez les personnes atteintes de dr\u00e9panocytose, les globules rouges qui sont g\u00e9n\u00e9ralement lisses, ronds et flexibles sont plut\u00f4t durs, en forme de croissant et cassants. Ces cellules mal form\u00e9es se d\u00e9composent plus rapidement et peuvent rayer et bloquer les vaisseaux sanguins, entra\u00eenant une douleur intense, une inflammation, des dommages aux organes, une infection et m\u00eame un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral. La dr\u00e9panocytose affecte environ 100 000 Am\u00e9ricains.<\/p>\n

Avant la th\u00e9rapie g\u00e9nique, le seul rem\u00e8de potentiel pour les patients \u00e9tait une greffe de moelle osseuse, une option disponible pour environ 25% des patients. Pour les 75% restants, la gestion permanente comprend des m\u00e9dicaments pour r\u00e9duire la faucille des cellules sanguines, le traitement de la douleur et les transfusions sanguines.<\/p>\n

Les deux th\u00e9rapies g\u00e9niques approuv\u00e9es pour la dr\u00e9panocytose sont destin\u00e9es \u00e0 \u00eatre des traitements ponctuels. Chacun adopte une approche diff\u00e9rente, mais les deux reprogramment finalement les cellules souches sanguines du corps, les conduisant \u00e0 produire des globules rouges sains en quantit\u00e9s qui diluent les cellules falcites.<\/p>\n

Dans les essais cliniques, 93,5% des patients recevant du casgevy et 88% de ceux qui recevaient du lyfg\u00e9nie n’ont connu aucun \u00e9v\u00e9nement vaso-occlusion – dans lesquels les cellules de dr\u00e9panocytose bloquent les vaisseaux sanguins, provoquant une douleur intense et, au fil du temps, des dommages aux organes – dans les mois qui ont suivi le traitement.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Les th\u00e9rapies g\u00e9niques ont le potentiel d’\u00eatre transformatrice pour les patients atteints de dr\u00e9panocytose\u00a0\u00bb, explique Krishnamurti. \u00abLib\u00e9r\u00e9 de la douleur invalidante, les patients ont la possibilit\u00e9 de normalit\u00e9 pour la premi\u00e8re fois de leur vie.<\/p>\n

\u00ab\u00a0CMS a fait un pas en avant pour rendre ces traitements disponibles \u00e0 un co\u00fbt raisonnable et pour mettre en \u0153uvre ces programmes d’une mani\u00e8re qui am\u00e9liore l’acc\u00e8s \u00e0 ces traitements complexes. Le mod\u00e8le d’acc\u00e8s aux cellules et de la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour les cellules dr\u00e9panocytaires est probablement un pr\u00e9curseur pour des traitements similaires pour de nombreuses maladies \u00e0 l’avenir.\u00a0\u00bb<\/p>\n

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