{"id":7584,"date":"2025-06-28T10:56:43","date_gmt":"2025-06-28T08:56:43","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-reduit-les-facteurs-de-risque-davc-chez-les-patients-atteints-de-maladie-des-cellules-drepanocytaires\/"},"modified":"2025-06-28T10:56:53","modified_gmt":"2025-06-28T08:56:53","slug":"la-therapie-genique-reduit-les-facteurs-de-risque-davc-chez-les-patients-atteints-de-maladie-des-cellules-drepanocytaires","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-reduit-les-facteurs-de-risque-davc-chez-les-patients-atteints-de-maladie-des-cellules-drepanocytaires\/","title":{"rendered":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9duit les facteurs de risque d’AVC chez les patients atteints de maladie des cellules dr\u00e9panocytaires"},"content":{"rendered":"
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La th\u00e9rapie g\u00e9nique des maladies dr\u00e9panocytaires peut aider \u00e0 am\u00e9liorer un facteur important contribuant au risque d’AVC chez les patients, rapporte une nouvelle \u00e9tude de l’h\u00f4pital de recherche pour enfants St. Jude. De nombreuses personnes atteintes de dr\u00e9panocytose souffrent d’une isch\u00e9mie c\u00e9r\u00e9brale accrue, o\u00f9 l’oxyg\u00e8ne n’est pas correctement d\u00e9livr\u00e9 aux tissus c\u00e9r\u00e9braux, conduisant potentiellement \u00e0 des accidents vasculaires c\u00e9r\u00e9braux. Une partie du risque pour ces \u00e9v\u00e9nements provient d’une augmentation de la vitesse du flux sanguin dans le cerveau. Les r\u00e9sultats de trois patients d’un essai clinique de th\u00e9rapie g\u00e9nique ont montr\u00e9 que le traitement de la th\u00e9rapie g\u00e9nique am\u00e9liorait consid\u00e9rablement le flux sanguin dans le cerveau. Ces r\u00e9sultats d\u00e9montrent que les personnes ayant ces facteurs de risque peuvent b\u00e9n\u00e9ficier de la th\u00e9rapie g\u00e9nique et doivent \u00eatre prises en compte pour les futurs essais cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique. Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans le American Journal of Hematology<\/i>.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous avons vu qu’apr\u00e8s la th\u00e9rapie g\u00e9nique, une vitesse de flux sanguin \u00e9lev\u00e9e dans le cerveau s’est r\u00e9solu \u00e0 des niveaux normaux\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 l’auteur correspondant Akshay Sharma, MBBS, MSC, St. Jude Department of Bone Marrow Transplantation & Cellular Therapy. \u00ab\u00a0Il s’agit des preuves physiologiques les plus proches que nous avons que la th\u00e9rapie g\u00e9nique pourrait \u00eatre efficace pour les patients atteints de maladies neurovasculaires qui sont \u00e0 risque ou ont eu un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Am\u00e9lioration du flux sanguin dans le cerveau avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n

Un pourcentage petit mais significatif de patients atteints de dr\u00e9panocytose pr\u00e9sente un risque accru d’AVC en raison de l’impact de l’\u00e9tat sur le flux sanguin dans le cerveau. La forme de \u00abfaucille\u00bb du croissant des globules rouges caract\u00e9ristique de la dr\u00e9panocytose ne peut pas se d\u00e9placer \u00e0 travers de petits vaisseaux sanguins, y compris ceux du cerveau. Lorsque ces vaisseaux sont obstru\u00e9s, cette r\u00e9gion du cerveau ne re\u00e7oit pas suffisamment d’oxyg\u00e8ne. Pour compenser le manque d’administration d’oxyg\u00e8ne, le corps amplifie la vitesse du flux sanguin, ce qui augmente le nombre de globules rouges se d\u00e9pla\u00e7ant dans le cerveau et la quantit\u00e9 totale d’oxyg\u00e8ne disponible. Il en r\u00e9sulte une diminution du temps d’oxyg\u00e8ne que les mol\u00e9cules doivent quitter les globules rouges et entrer dans le tissu c\u00e9r\u00e9bral, ce qui peut finalement conduire \u00e0 une isch\u00e9mie c\u00e9r\u00e9brale. L’isch\u00e9mie c\u00e9r\u00e9brale est lorsqu’une r\u00e9gion du cerveau est grandement priv\u00e9e d’oxyg\u00e8ne, cr\u00e9ant un facteur de risque significatif d’AVC, ce qui peut entra\u00eener des dommages \u00e0 long terme.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Vous pouvez penser aux globules rouges remplis d’oxyg\u00e8ne comme un bus rempli de gens\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Sharma. \u00ab\u00a0Si le bus va trop vite, les passagers ne peuvent pas descendre du bus et que l’oxyg\u00e8ne n’est pas livr\u00e9. Cependant, si le bus ralentit afin que les passagers puissent sauter en toute s\u00e9curit\u00e9, comme cela se produit lorsque les niveaux d’h\u00e9moglobine augmentent, alors l’oxyg\u00e8ne est correctement d\u00e9livr\u00e9 aux tissus c\u00e9r\u00e9braux.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les chercheurs ont mesur\u00e9 l’effet de la th\u00e9rapie g\u00e9nique sur l’\u00e9coulement du sang dans le cerveau en utilisant l’imagerie par r\u00e9sonance magn\u00e9tique (IRM). L’\u00e9tude a imagin\u00e9 le cerveau de trois patients atteints de dr\u00e9panocytose, avant la th\u00e9rapie g\u00e9nique et \u00e0 un et deux ans apr\u00e8s le traitement. Le flux sanguin c\u00e9r\u00e9bral de chaque patient s’est consid\u00e9rablement am\u00e9lior\u00e9, diminuant de 22% \u00e0 43%, atteignant les niveaux principalement normaux, qui semblaient stables au fil du temps.<\/p>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique est comparable ou meilleure que les autres traitements en mati\u00e8re de flux sanguin c\u00e9r\u00e9bral<\/h2>\n

Les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude se comparent bien aux \u00e9tudes pr\u00e9c\u00e9dentes mesurant l’impact d’autres traitements pour la dr\u00e9panocytose, y compris l’hydroxyur\u00e9e m\u00e9dicamenteuse ou les transfusions sanguines. L’hydroxyur\u00e9e, le traitement le plus courant de la dr\u00e9panocytose, n’a qu’un petit effet sur la circulation sanguine du cerveau, et bien que les transfusions sanguines aient un impact positif plus fort sur le flux sanguin c\u00e9r\u00e9bral, l’effet est transitoire car le patient doit continuellement recevoir de nouvelles transfusions pour qu’il dure. Les chercheurs ont constat\u00e9 que la th\u00e9rapie g\u00e9nique a un effet protecteur plus substantiel et durable sur le cerveau que l’un de ces traitements.<\/p>\n

Les greffes de moelle osseuse normalisent \u00e9galement le flux sanguin c\u00e9r\u00e9bral \u00e0 long terme. Bien que la th\u00e9rapie g\u00e9nique et la transplantation de la moelle osseuse n’\u00e9taient pas compar\u00e9es directement dans l’\u00e9tude, les r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que les deux traitements produisent un retour similaire \u00e0 un flux sanguin normal dans le cerveau qui est durable au fil du temps.<\/p>\n

Cette \u00e9tude de trois patients fournit des preuves pr\u00e9liminaires de l’effet de la th\u00e9rapie g\u00e9nique sur le risque d’AVC et n\u00e9cessite des \u00e9tudes de suivi pour confirmer le r\u00e9sultat. Cependant, cela ajoute \u00e0 un nombre croissant de preuves que la th\u00e9rapie g\u00e9nique doit \u00eatre consid\u00e9r\u00e9e comme une option de traitement pour prot\u00e9ger la sant\u00e9 du cerveau chez les patients atteints de dr\u00e9panocytose.<\/p>\n

L’\u00e9tude fournit un soutien pour de nouveaux essais cliniques pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la maladie de la dr\u00e9panocytose afin d’inclure les patients \u00e0 risque d’AVC. Historiquement, \u00e9tant donn\u00e9 la nature \u00e0 haut risque de leur maladie, ces personnes ont \u00e9t\u00e9 exclues des essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous avons maintenant des donn\u00e9es \u00e9mergentes pour \u00e9valuer au moins l’efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients pr\u00e9sentant un risque ou des ant\u00e9c\u00e9dents d’AVC\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Sharma. \u00ab\u00a0Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, nous n’avions qu’une seule option qui avait un impact \u00e0 long terme sur le flux sanguin dans le cerveau: la transplantation de la moelle osseuse. Mais maintenant, nous pouvons \u00e9galement avoir une th\u00e9rapie g\u00e9nique comme une autre m\u00e9thode viable pour se prot\u00e9ger contre les maladies neurovasculaires chez les personnes atteintes de dr\u00e9panocytose.\u00a0\u00bb<\/p>\n

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Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. 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