{"id":6934,"date":"2025-05-31T22:56:01","date_gmt":"2025-05-31T20:56:01","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/"},"modified":"2025-05-31T22:56:03","modified_gmt":"2025-05-31T20:56:03","slug":"un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/","title":{"rendered":"Un nouveau traitement qui peut potentiellement modifier les perspectives pour les patients atteints du syndrome d’Alagille"},"content":{"rendered":"
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Une \u00e9quipe de chercheurs du Baylor College of Medicine, de la UMass Chan Medical School et du Cincinnati Children’s Hospital Medical Center a d\u00e9velopp\u00e9 un nouveau traitement qui pourrait changer les perspectives des patients atteints du syndrome d’Alagille. La condition affecte plusieurs organes, y compris le foie, o\u00f9 il conduit souvent \u00e0 une insuffisance h\u00e9patique.<\/p>\n

Actuellement, la condition n’a pas de traitement d\u00e9finitif autre que la transplantation h\u00e9patique, mais l’\u00e9tude de l’\u00e9quipe, publi\u00e9e dans Gastro-ent\u00e9rologie<\/i>montre que dans les mod\u00e8les de souris du syndrome, une seule injection de th\u00e9rapie g\u00e9nique peut am\u00e9liorer consid\u00e9rablement la sant\u00e9 h\u00e9patique et le d\u00e9veloppement des canaux biliaires – m\u00eame apr\u00e8s les dommages au foie.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Le syndrome d’Alagille est une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui affecte environ 1 individus sur 30 000. La marque de la condition est une diminution significative du nombre de canaux qui transportent la bile du foie\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 l’auteur correspondant, le Dr Hamed Jafar-Nejad, professeur de g\u00e9n\u00e9tique mol\u00e9culaire et humaine \u00e0 Baylor. \u00ab\u00a0Par cons\u00e9quent, le flux de bile du foie s’arr\u00eate ou ralentit, conduisant \u00e0 une accumulation de la bile qui, dans le temps, provoque des l\u00e9sions h\u00e9patiques. Les traitements actuels se concentrent sur le retard de la progression de la maladie.\u00a0\u00bb<\/p>\n

La seule option pour restaurer un syst\u00e8me biliaire fonctionnel dans le syndrome d’Alagille est la transplantation h\u00e9patique, mais il comporte des risques importants, de longs temps d’attente et des m\u00e9dicaments \u00e0 vie pour garder le rejet de transplantation sous contr\u00f4le. Cela rend la recherche de nouvelles th\u00e9rapies, en particulier urgent.<\/p>\n

Dans la pr\u00e9sente \u00e9tude, les chercheurs se sont concentr\u00e9s sur un g\u00e8ne appel\u00e9 SOX4. SOX4 a \u00e9t\u00e9 signal\u00e9 au d\u00e9veloppement des canaux biliaires en coop\u00e9ration avec un autre g\u00e8ne appel\u00e9 Sox9, sugg\u00e9rant que le silence SOX4 pourrait aggraver les sympt\u00f4mes des mod\u00e8les de souris de la maladie. Contrairement \u00e0 leurs attentes, ils ont constat\u00e9 que la r\u00e9duction des niveaux de SOX4 dans le foie am\u00e9liorait la formation de canaux biliaires dans les mod\u00e8les de souris du syndrome.<\/p>\n

Cette constatation a conduit l’\u00e9quipe \u00e0 analyser les donn\u00e9es d’expression des g\u00e8nes et \u00e0 d\u00e9couvrir que l’expression de ce g\u00e8ne est augment\u00e9e dans le foie des mod\u00e8les de souris du syndrome d’Alagille et chez les patients atteints de condition.<\/p>\n

Un nouveau traitement ciblant les cellules h\u00e9patiques<\/h2>\n

\u00ab\u00a0Nous avons utilis\u00e9 la th\u00e9rapie g\u00e9nique virale associ\u00e9e \u00e0 l’ad\u00e9no pour livrer une petite mol\u00e9cule d’ARN qui fait taire le g\u00e8ne Sox4 sp\u00e9cifiquement dans les cellules h\u00e9patiques de souris\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le premier auteur Duncan Fox, un \u00e9tudiant dipl\u00f4m\u00e9 du laboratoire de Jafar-Nejad. \u00ab\u00a0Nous \u00e9tions ravis de voir qu’une dose du traitement a conduit \u00e0 la formation de canaux biliaires plus fonctionnels, \u00e0 une r\u00e9duction des cicatrices h\u00e9patiques et \u00e0 une inflammation, et une am\u00e9lioration de la structure et de la fonction globales du foie \u00e0 l’\u00e2ge adulte. Cela sugg\u00e8re que des traitements r\u00e9p\u00e9t\u00e9s pourraient ne pas \u00eatre n\u00e9cessaires pour maintenir un effet \u00e0 long terme.\u00a0\u00bb<\/p>\n

\u00ab\u00a0Surtout, la th\u00e9rapie a fonctionn\u00e9 lorsqu’elle a \u00e9t\u00e9 donn\u00e9e apr\u00e8s que des signes de l\u00e9sions h\u00e9patiques soient d\u00e9j\u00e0 apparus.<\/p>\n

Cette \u00e9tude est une \u00e9tape majeure dans la recherche d’un rem\u00e8de contre le syndrome d’Alagille. Des recherches suppl\u00e9mentaires sont sur le chemin, y compris les \u00e9tudes de s\u00e9curit\u00e9 et la compr\u00e9hension du fonctionnement de la th\u00e9rapie au niveau mol\u00e9culaire, pour \u00e9ventuellement tester l’efficacit\u00e9 de cette th\u00e9rapie prometteuse dans les essais cliniques.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous \u00e9tudions le syndrome d’Alagille depuis des ann\u00e9es. Nous sommes ravis que nos recherches soulignent la possibilit\u00e9 qu’une seule injection de th\u00e9rapie g\u00e9nique puisse restaurer le syst\u00e8me biliaire et la fonction h\u00e9patique dans les mod\u00e8les de souris de la maladie.<\/p>\n

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Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. Mon engagement r\u00e9side dans l'espoir de cr\u00e9er une communaut\u00e9 inform\u00e9e et empathique, pr\u00eate \u00e0 soutenir ceux qui luttent contre ces \u00e9preuves.\",\"sameAs\":[\"https:\/\/rvh-synergie.org\/\"]}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Un nouveau traitement qui peut potentiellement modifier les perspectives pour les patients atteints du syndrome d'Alagille - RVH-Synergie.org","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/","og_locale":"fr_FR","og_type":"article","og_title":"Un nouveau traitement qui peut potentiellement modifier les perspectives pour les patients atteints du syndrome d'Alagille - RVH-Synergie.org","og_description":"Une \u00e9quipe de chercheurs du Baylor College of Medicine, de la UMass Chan Medical School","og_url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/","og_site_name":"RVH-Synergie","article_published_time":"2025-05-31T20:56:01+00:00","article_modified_time":"2025-05-31T20:56:03+00:00","og_image":[{"width":1480,"height":888,"url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/05\/1748724962_Un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour.jpg","type":"image\/jpeg"}],"author":"Charles Martinez","twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"\u00c9crit par":"Charles Martinez","Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e":"3 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/"},"author":{"name":"Charles Martinez","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560"},"headline":"Un nouveau traitement qui peut potentiellement modifier les perspectives pour les patients atteints du syndrome d’Alagille","datePublished":"2025-05-31T20:56:01+00:00","dateModified":"2025-05-31T20:56:03+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/"},"wordCount":698,"publisher":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/05\/1748724962_Un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour.jpg","keywords":["atteints","dAlagille","Les","modifier","nouveau","patients","perspectives","peut","potentiellement","pour","qui","syndrome","traitement"],"articleSection":["Les maladies"],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-nouveau-traitement-qui-peut-potentiellement-modifier-les-perspectives-pour-les-patients-atteints-du-syndrome-dalagille\/","name":"Un nouveau traitement qui peut potentiellement modifier les perspectives pour les patients atteints du syndrome d'Alagille - 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