{"id":6013,"date":"2025-04-24T18:56:31","date_gmt":"2025-04-24T16:56:31","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-livree-tot-peut-aider-les-enfants-atteints-de-maladies-neurodegeneratives-rares-conserver-les-fonctions-motrices-et-cognitives\/"},"modified":"2025-04-24T18:56:33","modified_gmt":"2025-04-24T16:56:33","slug":"la-therapie-genique-livree-tot-peut-aider-les-enfants-atteints-de-maladies-neurodegeneratives-rares-conserver-les-fonctions-motrices-et-cognitives","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-livree-tot-peut-aider-les-enfants-atteints-de-maladies-neurodegeneratives-rares-conserver-les-fonctions-motrices-et-cognitives\/","title":{"rendered":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique livr\u00e9e t\u00f4t peut aider les enfants atteints de maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives rares conserver les fonctions motrices et cognitives"},"content":{"rendered":"
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Si elle est administr\u00e9e t\u00f4t, la th\u00e9rapie g\u00e9nique a le potentiel de changer les ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux des enfants n\u00e9s avec une leucodystrophie m\u00e9tachromatique (MLD), une maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative rare et mortelle d’origine g\u00e9n\u00e9tique qui conduit \u00e0 la perte progressive de la capacit\u00e9 de marcher, de parler et d’interagir. Cela a \u00e9t\u00e9 confirm\u00e9 par une \u00e9tude publi\u00e9e dans le Journal de m\u00e9decine de la Nouvelle-Angleterre<\/i> qui a montr\u00e9 que la th\u00e9rapie, si elle est administr\u00e9e t\u00f4t, est capable de pr\u00e9server la fonction motrice et les capacit\u00e9s cognitives chez la plupart des patients.<\/p>\n

L’\u00e9tude a \u00e9t\u00e9 men\u00e9e sur 39 enfants atteints de MLD \u00e0 l’h\u00f4pital de San Raffaele de Milan par des chercheurs cliniques Francesca Fumagalli et Valeria Calbi, sous la coordination d’Alessandro Aiuti, directrice adjointe de l’Institut de th\u00e9rapie Gene de San Raffaele-Telethon (SR-Tiget), \u00e0 la t\u00eate de l’h\u00f4pital de p\u00e9diatolement Milan et professeur titulaire de p\u00e9diatrie \u00e0 l’Universit\u00e9 de San Raffaele Vita-Salte.<\/p>\n

Cette th\u00e9rapie a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9e dans l’UE en 2020 et est disponible et rembours\u00e9e en Italie depuis 2022: elle est le r\u00e9sultat de plus de 20 ans de recherche men\u00e9e \u00e0 SR-Tiget et de l’alliance strat\u00e9gique entre Fondazione Telethon et Ospedale San Raffaele avec la soci\u00e9t\u00e9 anglo-am\u00e9ricaine Orchard Therapeutics, qui d\u00e9tient la licence \u00e0 la fois dans l’UE et dans les \u00c9tats-Unis.<\/p>\n

Les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude<\/h2>\n

Au cours de l’\u00e9tude, les patients atteints de MLD ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s avec une th\u00e9rapie g\u00e9nique bas\u00e9e sur des cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques g\u00e9n\u00e9tiquement corrig\u00e9es et les r\u00e9sultats ont ensuite \u00e9t\u00e9 compar\u00e9s \u00e0 ceux de 49 patients non trait\u00e9s. Parmi les indicateurs cl\u00e9s pour \u00e9valuer l’efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie, les chercheurs ont consid\u00e9r\u00e9 l’impact sur les comp\u00e9tences motrices (capacit\u00e9 \u00e0 marcher ou \u00e0 s’asseoir sans soutien), \u00e0 des comp\u00e9tences cognitives (capacit\u00e9 \u00e0 parler ou \u00e0 effectuer des tests sp\u00e9cifiques) et \u00e0 survivre plus g\u00e9n\u00e9ralement.<\/p>\n

L’\u00e9tude a confirm\u00e9 que m\u00eame \u00e0 long terme, la th\u00e9rapie g\u00e9nique peut r\u00e9duire consid\u00e9rablement le risque de troubles moteurs et cognitifs graves dans tous les sous-groupes de patients trait\u00e9s: ceux qui ont une forme infantile tardive, dans laquelle le d\u00e9but des sympt\u00f4mes est attendu entre 6 mois et 2 ans et demi, ceux qui ont la forme pr\u00e9sapat Trait\u00e9 en pr\u00e9sence de sympt\u00f4mes l\u00e9gers, mais avec moins d’efficacit\u00e9 que pour les sympt\u00f4mes moteurs.<\/p>\n

En tant que premiers auteurs de l’\u00e9tude, Francesca Fumagalli et Valeria Calbi, expliquent: \u00ab\u00a0La plupart des enfants trait\u00e9s avant l’apparition de sympt\u00f4mes ont conserv\u00e9 leur capacit\u00e9 \u00e0 marcher, alors que cela a \u00e9t\u00e9 perdu au cours des premi\u00e8res ann\u00e9es de la vie chez tous les enfants du groupe t\u00e9moin, qui n’avait pas encore re\u00e7u de th\u00e9rapie g\u00e9nique parce qu’ils \u00e9taient d\u00e9j\u00e0 symptomatiques ou parce qu’ils avaient \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9s lorsque la th\u00e9rapie n’\u00e9tait pas disponible.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Dans de nombreux cas, ce sont les fr\u00e8res ou s\u0153urs a\u00een\u00e9s des enfants qui ont ensuite re\u00e7u le traitement et qui ont permis de diagnostiquer la maladie dans leurs fr\u00e8res et s\u0153urs plus jeunes: nous aimerions souligner la g\u00e9n\u00e9rosit\u00e9 des familles de ces patients, car sans eux, nous n’aurions pas pu conna\u00eetre la progression naturelle de la maladie au fil du temps et mieux \u00e9valuer les effets de la th\u00e9rapie.<\/p>\n

\u00ab\u00a0En ce qui concerne le d\u00e9veloppement cognitif, nous avons observ\u00e9 un avantage significatif chez presque tous les patients trait\u00e9s, qui continuent d’acqu\u00e9rir de nouvelles comp\u00e9tences cognitives par rapport au groupe t\u00e9moin avec une d\u00e9ficience cognitive s\u00e9v\u00e8re et une perte de toute capacit\u00e9 \u00e0 communiquer.\u00a0\u00bb<\/p>\n

\u00c0 la lumi\u00e8re de ces donn\u00e9es recueillies sur 12 ans, ce qui confirme que les effets positifs de la th\u00e9rapie g\u00e9nique sont maintenus au fil du temps, il devient une priorit\u00e9 de diagnostiquer la maladie t\u00f4t afin de maximiser l’efficacit\u00e9 du traitement.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Gr\u00e2ce \u00e0 la recherche, nous avons une th\u00e9rapie disponible qui peut changer le cours d’une maladie grave et malheureusement mortelle sans intervention, mais n’est efficace que si elle est agi dans le temps. C’est pourquoi il est essentiel d’avoir un test de d\u00e9pistage du nouveau-n\u00e9 pour MLD d\u00e8s que possible, afin de diagnostiquer la maladie alors qu’elle ne s’est pas encore manifest\u00e9e\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 l’AIUTI.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Un retard dans le diagnostic peut, en fait, emp\u00eacher irr\u00e9m\u00e9diablement la possibilit\u00e9 d’intervenir avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Souvent, le diagnostic arrive trop tard, ou\u00a0\u00bb gr\u00e2ce \u00ab\u00a0\u00e0 un fr\u00e8re ou \u00e0 une s\u0153ur a\u00een\u00e9 qui a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9 et ne peut pas \u00eatre trait\u00e9.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Qu’est-ce que la leukodystrophie m\u00e9tachromatique?<\/h2>\n

La leucodystrophie m\u00e9tachromatique (MLD) est caus\u00e9e par des mutations dans un g\u00e8ne responsable du m\u00e9tabolisme de substances particuli\u00e8res appel\u00e9es sulfatides, qui, si elles ne sont pas \u00e9limin\u00e9es correctement, en particulier dans le syst\u00e8me nerveux central et p\u00e9riph\u00e9rique.<\/p>\n

Dans les formes les plus graves, ces enfants perdent rapidement la capacit\u00e9 de marcher, de parler et d’interagir avec le monde qui les entoure: la plupart d’entre eux meurent en bas \u00e2ge et n’ont que des soins palliatifs \u00e0 leur disposition. On estime que 1 enfant sur 100 000 dans le monde est n\u00e9 avec cette maladie chaque ann\u00e9e.<\/p>\n

Th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n

Il est administr\u00e9 par une seule perfusion apr\u00e8s chimioth\u00e9rapie pour faire de la place pour les cellules correctes et est approuv\u00e9 dans l’UE et les \u00c9tats-Unis. Il est indiqu\u00e9 pour les enfants atteints de formes infantiles ou juv\u00e9niles qui n’ont pas encore manifest\u00e9 des signes cliniques de la maladie, et pour ceux qui ont la forme juv\u00e9nile et qui, bien que pr\u00e9sentant les premi\u00e8res manifestations cliniques, sont encore en mesure de marcher ind\u00e9pendamment et n’ont pas encore montr\u00e9 de d\u00e9clin des capacit\u00e9s cognitives.<\/p>\n

D\u00e9pistage du nouveau-n\u00e9 pour MLD<\/h2>\n

Le d\u00e9pistage du nouveau-n\u00e9 est un test simple et non invasif et est l’un des principaux programmes de m\u00e9decine pr\u00e9ventive publique. Au moyen d’un test effectu\u00e9 sur un \u00e9chantillon de sang pr\u00e9lev\u00e9 du talon de chaque nouveau-n\u00e9 au cours des trois premiers jours de la vie, il permet d’identifier \u00e0 un stade pr\u00e9coce un certain nombre de maladies m\u00e9taboliques g\u00e9n\u00e9tiques sur lesquelles un traitement alimentaire ou pharmacologique peut \u00eatre appliqu\u00e9.<\/p>\n

En Italie, gr\u00e2ce \u00e0 la loi 167, depuis 2016, ce test a \u00e9t\u00e9 \u00e9tendu \u00e0 l’\u00e9chelle nationale \u00e0 plus de 40 maladies: selon la Soci\u00e9t\u00e9 italienne pour l’\u00e9tude des maladies h\u00e9r\u00e9ditaires m\u00e9taboliques et du d\u00e9pistage n\u00e9onatal (SIMMESN), environ 350 enfants italiens pourraient recevoir un diagnostic de vie chaque ann\u00e9e.<\/p>\n

Le MLD n’est actuellement pas parmi les maladies soumises au d\u00e9pistage du nouveau-n\u00e9, ni en Italie ni dans le reste du monde (seule la Norv\u00e8ge est une exception). Cependant, plus d’une douzaine d’\u00e9tudes pilotes sont en cours, dont deux en Italie: une a commenc\u00e9 en mars 2023 en Toscane, coordonn\u00e9e par l’Association Aou Meyer \u00e0 Florence et financ\u00e9e \u00e9galement gr\u00e2ce \u00e0 la Voa Voa Amici Di Sofia Association, et une H\u00f4pital pour enfants de Milan. .<\/p>\n

\u00c0 ce jour, dans le contexte de ces \u00e9tudes pilotes, il a \u00e9t\u00e9 possible de diagnostiquer le MLD au d\u00e9but de quatre enfants, trois en Allemagne et un au Royaume-Uni, qui a eu l’opportunit\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 un stade pr\u00e9coce. En ce qui concerne les \u00e9tudes italiennes, \u00e0 ce jour, aucun des environ 50 000 b\u00e9b\u00e9s projet\u00e9s en Toscane et Lombardy n’a \u00e9t\u00e9 test\u00e9 positif.<\/p>\n

\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\tFourni par Fondazione Telethon<\/p>\n

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