{"id":598,"date":"2024-09-19T00:09:40","date_gmt":"2024-09-18T22:09:40","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-essai-clinique-demontre-le-succes-du-traitement-dune-maladie-sanguine-rare\/"},"modified":"2024-09-19T00:09:42","modified_gmt":"2024-09-18T22:09:42","slug":"un-essai-clinique-demontre-le-succes-du-traitement-dune-maladie-sanguine-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/un-essai-clinique-demontre-le-succes-du-traitement-dune-maladie-sanguine-rare\/","title":{"rendered":"Un essai clinique d\u00e9montre le succ\u00e8s du traitement d&rsquo;une maladie sanguine rare"},"content":{"rendered":"<div>\n<div class=\"article-gallery lightGallery\">\n<div data-thumb=\"https:\/\/scx1.b-cdn.net\/csz\/news\/tmb\/2020\/1-blood.jpg\" data-src=\"https:\/\/scx2.b-cdn.net\/gfx\/news\/hires\/2020\/1-blood.jpg\" data-sub-html=\"Credit: CC0 Public Domain\">\n<figure class=\"article-img\">\n<\/figure><\/div>\n<\/div>\n<p>Un essai clinique a d\u00e9montr\u00e9 que le m\u00e9dicament anticanc\u00e9reux pomalidomide est s\u00fbr et efficace dans le traitement de la t\u00e9langiectasie h\u00e9morragique h\u00e9r\u00e9ditaire (HHT), un trouble h\u00e9morragique rare qui touche plus d&rsquo;une personne sur 5 000 dans le monde.<\/p>\n<p>L&rsquo;essai, dirig\u00e9 par le Dr Keith McCrae de la Cleveland Clinic, a \u00e9t\u00e9 arr\u00eat\u00e9 pr\u00e9matur\u00e9ment en raison de ces r\u00e9sultats positifs et a \u00e9t\u00e9 publi\u00e9 dans <i>Journal de m\u00e9decine de la Nouvelle-Angleterre<\/i>.<\/p>\n<p>L&rsquo;id\u00e9e derri\u00e8re cet essai est venue d&rsquo;un seul patient. Il y a une quinzaine d&rsquo;ann\u00e9es, le Dr McCrae, directeur du service d&rsquo;h\u00e9matologie b\u00e9nigne de la Cleveland Clinic et auteur principal de l&rsquo;\u00e9tude, a vu un patient pr\u00e9sentant des sympt\u00f4mes de la maladie. \u00c0 l&rsquo;\u00e9poque, il y avait peu d&rsquo;informations sur cette maladie, selon le Dr McCrae, h\u00e9matologue et scientifique.<\/p>\n<p>La HHT est une maladie dans laquelle les vaisseaux sanguins s&#8217;emm\u00ealent et se tordent de mani\u00e8re inhabituelle. Cela peut entra\u00eener des saignements de nez excessifs qui caract\u00e9risent la maladie. La HHT provoque \u00e9galement des saignements dans le tube digestif et peut entra\u00eener de graves complications au niveau des poumons, du foie et du cerveau. Les \u00e9pisodes h\u00e9morragiques s&rsquo;aggravent avec l&rsquo;\u00e2ge, affectent la qualit\u00e9 de vie et peuvent entra\u00eener une an\u00e9mie et d&rsquo;autres maladies potentiellement mortelles. Il n&rsquo;existe aucun m\u00e9dicament approuv\u00e9 par la FDA pour la gestion \u00e0 long terme de la HHT.<\/p>\n<p>Le patient, qui avait alors la cinquantaine, souffrait de saignements de nez et d\u2019h\u00e9morragies gastro-intestinales graves. Il avait besoin de plusieurs transfusions sanguines et de doses multiples de facteurs de coagulation concentr\u00e9s dans le plasma sanguin chaque semaine. On lui avait dit que sa seule option \u00e9tait une intervention chirurgicale pour retirer son intestin malade, ce qui aurait consid\u00e9rablement affect\u00e9 sa qualit\u00e9 de vie.<\/p>\n<div class=\"article-gallery lightGallery\">\n<div data-thumb=\"https:\/\/scx1.b-cdn.net\/csz\/news\/tmb\/2024\/cleveland-clinic-study-1.jpg\" data-src=\"https:\/\/scx2.b-cdn.net\/gfx\/news\/hires\/2024\/cleveland-clinic-study-1.jpg\" data-sub-html=\"A clinical trial led by Dr. Keith McCrae of Cleveland Clinic has demonstrated that the cancer drug pomalidomide is safe and effective in treating hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT). Credit: Cleveland Clinic\">\n<figure class=\"article-img text-center\">\n            <img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/1726697380_157_Un-essai-clinique-demontre-le-succes-du-traitement-dune-maladie.jpg\" alt=\"Une \u00e9tude de la Cleveland Clinic est la premi\u00e8re \u00e0 d\u00e9montrer le succ\u00e8s du traitement d'une maladie sanguine rare\" title=\"Un essai clinique dirig\u00e9 par le Dr Keith McCrae de la Cleveland Clinic a d\u00e9montr\u00e9 que le m\u00e9dicament contre le cancer pomalidomide est s\u00fbr et efficace dans le traitement de la t\u00e9langiectasie h\u00e9morragique h\u00e9r\u00e9ditaire (THH). Cr\u00e9dit : Cleveland Clinic\"><br \/>\n                     <\/figure>\n<\/p><\/div>\n<\/div>\n<p>Le Dr McCrae a commenc\u00e9 \u00e0 chercher de nouvelles options et a d\u00e9couvert que le m\u00e9dicament contre le cancer thalidomide avait montr\u00e9 des r\u00e9sultats positifs chez quelques patients pr\u00e9sentant des sympt\u00f4mes similaires. Il a trait\u00e9 son patient avec une faible dose du m\u00e9dicament et le saignement s&rsquo;est presque compl\u00e8tement arr\u00eat\u00e9 en deux \u00e0 trois semaines. Le Dr McCrae a essay\u00e9 la thalidomide avec d&rsquo;autres patients qui pr\u00e9sentaient \u00e9galement des sympt\u00f4mes similaires de HHT, et ils ont \u00e9galement r\u00e9agi positivement.<\/p>\n<p>\u00ab C&rsquo;\u00e9tait incroyable \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr McCrae. \u00ab J&rsquo;avais rarement vu quelque chose de pareil dans mon exp\u00e9rience clinique, et je me suis dit qu&rsquo;il \u00e9tait important que nous \u00e9tudiions cela. \u00bb<\/p>\n<p>La thalidomide est principalement utilis\u00e9e pour traiter le my\u00e9lome multiple, mais elle peut avoir des effets secondaires graves. Au lieu de mener des recherches \u00e0 grande \u00e9chelle sur la thalidomide, le Dr McCrae a donc utilis\u00e9 un m\u00e9dicament ayant une structure chimique similaire, le pomalidomide, un m\u00e9dicament approuv\u00e9 par la FDA pour le traitement du cancer de la moelle osseuse. Il a men\u00e9 une \u00e9tude pilote sur le pomalidomide, et le m\u00e9dicament s&rsquo;est av\u00e9r\u00e9 efficace et s\u00fbr.<\/p>\n<p>Pour tester le pomalidomide, les chercheurs ont recrut\u00e9 144 adultes atteints de HHT dans 11 centres m\u00e9dicaux am\u00e9ricains entre novembre 2019 et juin 2023. CureHHT, une organisation de d\u00e9fense des patients, a activement soutenu l&rsquo;inscription \u00e0 l&rsquo;essai clinique.<\/p>\n<p>Tous les participants ont pr\u00e9sent\u00e9 des saignements de nez mod\u00e9r\u00e9s \u00e0 s\u00e9v\u00e8res n\u00e9cessitant des perfusions de fer ou des transfusions sanguines. RTI International, en Caroline du Nord, \u00e9tait le centre de coordination des donn\u00e9es de l&rsquo;\u00e9tude, et C5Research, l&rsquo;organisation de recherche universitaire (ARO) de la Cleveland Clinic, \u00e9tait le centre de coordination clinique.<\/p>\n<p>Les chercheurs ont observ\u00e9 que les patients atteints de HHT prenant du pomalidomide ont vu la gravit\u00e9 de leurs saignements de nez diminuer consid\u00e9rablement, ont eu besoin de moins de transfusions sanguines et de perfusions de fer et ont connu une meilleure qualit\u00e9 de vie. En juin 2023, une analyse interm\u00e9diaire a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que le pomalidomide \u00e9tait efficace et l&rsquo;essai a \u00e9t\u00e9 cl\u00f4tur\u00e9.<\/p>\n<p>Les chercheurs pensent que le pomalidomide agit en bloquant la croissance des vaisseaux sanguins anormaux. \u00ab Le m\u00e9dicament pourrait donner aux vaisseaux sanguins une structure plus normale ou des parois plus \u00e9paisses, les rendant ainsi moins fragiles \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr McCrae, mais des \u00e9tudes plus approfondies sont n\u00e9cessaires.<\/p>\n<p>\u00ab Il est tr\u00e8s rare de trouver un agent th\u00e9rapeutique efficace dans le traitement d&rsquo;une maladie rare. Il s&rsquo;agit donc d&rsquo;une v\u00e9ritable r\u00e9ussite \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Andrei Kindzelski, Ph.D., responsable de programme \u00e0 la Division des maladies et des ressources sanguines du National Heart, Lung, and Blood Institute, qui fait partie des National Institutes of Health. \u00ab \u00c0 ce jour, aucun essai positif n&rsquo;a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9 sur un traitement de la HTH. \u00bb<\/p>\n<p>Selon le Dr Kindzelski, cette d\u00e9couverte a des r\u00e9percussions plus larges et peut sauver des vies pour les personnes atteintes de formes plus graves de la maladie. Dans ces cas, des vaisseaux sanguins malform\u00e9s peuvent \u00e9galement se d\u00e9velopper dans des organes tels que les poumons, le foie et le cerveau, ce qui peut entra\u00eener un accident vasculaire c\u00e9r\u00e9bral h\u00e9morragique, des saignements dans les poumons ou une insuffisance cardiaque.<\/p>\n<p>Bien que les chercheurs n\u2019aient pas suivi les participants apr\u00e8s la fin de l\u2019essai, le Dr McCrae a d\u00e9clar\u00e9 que certains de ses patients inclus dans l\u2019\u00e9tude n\u2019ont plus eu de saignements de nez pendant six mois, m\u00eame s\u2019ils avaient arr\u00eat\u00e9 le traitement. Cela sugg\u00e8re que le m\u00e9dicament pourrait \u00eatre prometteur comme traitement \u00e0 long terme ou intermittent, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n<p>M\u00eame si un traitement efficace contre cette maladie rare a \u00e9t\u00e9 trouv\u00e9, les m\u00e9canismes de la HHT restent encore mal connus. Le Dr McCrae esp\u00e8re obtenir des fonds suppl\u00e9mentaires pour continuer \u00e0 \u00e9tudier la HHT, clarifier les m\u00e9canismes \u00e0 l&rsquo;origine de la maladie et la fa\u00e7on dont le pomalidomide et d&rsquo;autres m\u00e9dicaments les influencent.<\/p>\n<p>\u00ab Je suis optimiste quant au fait qu\u2019en apprendre davantage sur les m\u00e9canismes de fonctionnement de ce traitement aura un impact consid\u00e9rable sur le traitement de l\u2019h\u00e9matologie HHT et sur notre compr\u00e9hension des malformations vasculaires \u00bb, dit-il.<\/p>\n<p>                                        <!-- print only --><\/p><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un essai clinique a d\u00e9montr\u00e9 que le m\u00e9dicament anticanc\u00e9reux pomalidomide est s\u00fbr et efficace dans<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":599,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[86],"tags":[733,725,284,732,248,736,735,734,261],"class_list":["post-598","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-les-maladies","tag-clinique","tag-demontre","tag-dune","tag-essai","tag-maladie","tag-rare","tag-sanguine","tag-succes","tag-traitement","generate-columns","tablet-grid-50","mobile-grid-100","grid-parent","grid-50","resize-featured-image"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v23.4 - 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Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. 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