{"id":5887,"date":"2025-04-20T02:55:49","date_gmt":"2025-04-20T00:55:49","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/letude-du-monde-reel-trouve-lhydroxyuree-efficace-a-long-terme-chez-les-enfants-vivant-avec-une-drepanocytose\/"},"modified":"2025-04-20T02:55:49","modified_gmt":"2025-04-20T00:55:49","slug":"letude-du-monde-reel-trouve-lhydroxyuree-efficace-a-long-terme-chez-les-enfants-vivant-avec-une-drepanocytose","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/letude-du-monde-reel-trouve-lhydroxyuree-efficace-a-long-terme-chez-les-enfants-vivant-avec-une-drepanocytose\/","title":{"rendered":"L’\u00e9tude du monde r\u00e9el trouve l’hydroxyur\u00e9e efficace \u00e0 long terme chez les enfants vivant avec une dr\u00e9panocytose"},"content":{"rendered":"
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L’hydroxyur\u00e9e reste efficace \u00e0 long terme dans la r\u00e9duction des visites des services d’urgence et des jours d’h\u00f4pital pour les enfants atteints de dr\u00e9panocytose (SCD), selon de nouvelles recherches publi\u00e9es dans Avances sanguines<\/i>.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Il s’agit de l’une des premi\u00e8res grandes \u00e9tudes r\u00e9elles \u00e0 long terme pour \u00e9valuer l’efficacit\u00e9 de l’hydroxyur\u00e9e en dehors d’un cadre contr\u00f4l\u00e9\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 l’auteur de l’\u00e9tude Paul George, MD, un boursier d’h\u00e9matologie \/ oncologie p\u00e9diatrique et de Ph.D. Candidat \u00e0 la Emory University School of Medicine et au Cancer et aux troubles du sang AFLAC au Centre des soins de sant\u00e9 pour enfants d’Atlanta.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nos r\u00e9sultats renforcent que l’hydroxyur\u00e9e, la m\u00e9decine la plus efficace disponible pour la SCD, continue d’avoir des avantages tr\u00e8s importants au fil du temps pour les patients p\u00e9diatriques.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les SCD sont le trouble des globules rouges h\u00e9r\u00e9ditaires les plus courants aux \u00c9tats-Unis, affectant environ 100 000 personnes. Selon les Centers for Disease Control and Prevention, les SCD affectent une naissance noire ou afro-am\u00e9ricaine sur 365 et une naissance sur 16 300 am\u00e9ricaines hispaniques.<\/p>\n

Le trouble est caract\u00e9ris\u00e9 par des cellules sanguines de forme anormalement qui peuvent se loger dans les veines, bloquant le flux sanguin et entra\u00eenant des dommages aux organes, une infection et des \u00e9pisodes de douleur intense.<\/p>\n

L’hydroxyur\u00e9e, un m\u00e9dicament oral, une fois par jour et g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 vie, r\u00e9duit la fr\u00e9quence et la gravit\u00e9 des crises de douleur SCD, en plus de diminuer le besoin de transfusions sanguines, d’am\u00e9liorer l’an\u00e9mie et de r\u00e9duire le risque de syndrome thoracique aigu, lorsque les cellules sanguines de forme anormalement occupent des v\u00e2ches dans les poumons.<\/p>\n

Actuellement, le National Heart, Lung et Blood Institute recommande que l’hydroxyur\u00e9e soit propos\u00e9e en tant que th\u00e9rapie \u00e0 chaque patient avec la variante plus grave de SCD, HBSS \/ HBS\u03b20, \u00e0 l’\u00e2ge de neuf \u00e0 12 mois.<\/p>\n

\u00ab\u00a0L’hydroxyur\u00e9e est un pilier dans le traitement des SCD depuis longtemps, mais a \u00e9t\u00e9 initialement utilis\u00e9e comme chimioth\u00e9rapie, donc il y a toujours eu des craintes persistantes quant \u00e0 sa s\u00e9curit\u00e9 et \u00e0 son efficacit\u00e9, en particulier pour les enfants\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 l’auteur d’\u00e9tude Wilbur Lam, MD, Ph.D., professeur de p\u00e9diatrie et de g\u00e9nie biom\u00e9dicale \u00e0 l’Universit\u00e9 Emory et \u00e0 l’Institut Georgia et \u00e0 une p\u00e9diato-biom\u00e9dique \u00e0 l’Emory HealthCa d’Atlanta.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Cette \u00e9tude peut assurer une certaine assurance aux patients et \u00e0 leurs familles que cette th\u00e9rapie, l’une des SCD les plus accessibles, continue d’\u00eatre une option s\u00fbre avec un v\u00e9ritable avantage en dehors d’un cadre contr\u00f4l\u00e9.\u00a0\u00bb<\/p>\n

La cohorte totale de l’\u00e9tude \u00e9tait compos\u00e9e de 2 147 enfants de moins de 18 ans. Tous les participants avaient la variante HBSS \/ HBS\u03b20 de SCD, ont eu plus de trois rencontres cliniques entre 2010 et 2021 \u00e0 l’h\u00f4pital pour enfants d’Atlanta, et n’avaient pas re\u00e7u de transplantation de moelle osseuse, de th\u00e9rapie g\u00e9nique, de transfusion chronique, ou de traitement avec des m\u00e9dicaments modifiant les maladies en dehors de la hydroxyure.<\/p>\n

Sur les 2 147 participants, 1 240 (58%) avaient utilis\u00e9 l’hydroxyur\u00e9e; Parmi ceux-ci, le temps moyen sur l’hydroxyur\u00e9e \u00e9tait de 5,1 ans, avec 304 enfants \u00e2g\u00e9s de huit ans ou plus sur un traitement par hydroxyur\u00e9e continue.<\/p>\n

Les chercheurs ont constat\u00e9 que, en g\u00e9n\u00e9ral, les enfants utilisant l’hydroxyur\u00e9e ont visit\u00e9 le service des urgences moins (0,36 moins de visites par ann\u00e9e de patient) et ont pass\u00e9 moins de jours \u00e0 l’h\u00f4pital (0,84 jours moins par patient) \u00e0 travers une utilisation prolong\u00e9e par rapport aux enfants non en hydroxyure.<\/p>\n

Ces r\u00e9sultats sont rest\u00e9s coh\u00e9rents m\u00eame lorsque les chercheurs ont pris en compte la gravit\u00e9 de la maladie et l’adh\u00e9sion en incluant uniquement les patients qui ont commenc\u00e9 l’hydroxyur\u00e9e \u00e0 l’\u00e2ge de l’\u00e2ge – avant de graves sympt\u00f4mes \u00e9mergent g\u00e9n\u00e9ralement – et limitant l’\u00e9chantillon aux patients atteints de marqueurs de laboratoire qui indiquaient l’apport coh\u00e9rent des m\u00e9dicaments.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Dans l’ensemble, l’hydroxyur\u00e9e est rest\u00e9e efficace au fil du temps chez ces enfants\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr George.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Cependant, un point de vue important de cette \u00e9tude est que les am\u00e9liorations de la concentration d’h\u00e9moglobine – ou des r\u00e9ductions de l’an\u00e9mie – n’ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9es que chez les patients dont les donn\u00e9es indiquaient qu’ils prenaient r\u00e9guli\u00e8rement le m\u00e9dicament.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Le Dr George a ajout\u00e9 que ces r\u00e9sultats refl\u00e8tent l’utilisation du monde r\u00e9el et indiquent un besoin continu pour les fournisseurs de souligner aux patients l’importance de prendre l’hydroxyur\u00e9e chaque jour.<\/p>\n

Les chercheurs ont averti que l’\u00e9tude a certaines limites de donn\u00e9es en raison de sa nature r\u00e9elle, y compris la d\u00e9pendance \u00e0 l’\u00e9gard des marqueurs de laboratoire pour d\u00e9terminer l’adh\u00e9sion \u00e0 l’hydroxyur\u00e9e et le manque de donn\u00e9es sur les transfusions intermittentes et les \u00e9v\u00e9nements aigus provoquant une an\u00e9mie continue, comme les crises de douleur.<\/p>\n

Ils esp\u00e8rent compenser ces lacunes dans les donn\u00e9es dans de futures \u00e9tudes et int\u00e9grer des r\u00e9sultats signal\u00e9s par les patients pour mieux \u00e9valuer l’impact de l’hydroxyur\u00e9e en dehors du milieu hospitalier.<\/p>\n

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