{"id":5031,"date":"2025-03-15T21:55:57","date_gmt":"2025-03-15T20:55:57","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/le-mecanisme-nouvellement-decouvert-pourrait-conduire-a-des-traitements-de-fibrose-kystique-de-nouvelle-generation\/"},"modified":"2025-03-15T21:55:58","modified_gmt":"2025-03-15T20:55:58","slug":"le-mecanisme-nouvellement-decouvert-pourrait-conduire-a-des-traitements-de-fibrose-kystique-de-nouvelle-generation","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/le-mecanisme-nouvellement-decouvert-pourrait-conduire-a-des-traitements-de-fibrose-kystique-de-nouvelle-generation\/","title":{"rendered":"Le m\u00e9canisme nouvellement d\u00e9couvert pourrait conduire \u00e0 des traitements de fibrose kystique de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration"},"content":{"rendered":"
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Une nouvelle \u00e9tude de l’h\u00f4pital pour les enfants malades (SickKids) r\u00e9v\u00e8le le processus sous-jacent \u00e0 l’organisation des prot\u00e9ines sur les membranes cellulaires, une constatation qui pourrait ouvrir la voie \u00e0 des traitements innovants de fibrose kystique.<\/p>\n

L’\u00e9tude est publi\u00e9e dans la revue Actes de l’Acad\u00e9mie nationale des sciences<\/i>.<\/p>\n

La fibrose kystique (CF) est une condition g\u00e9n\u00e9tique qui affecte les poumons, le pancr\u00e9as et d’autres organes, caus\u00e9s par des variations du g\u00e8ne du r\u00e9gulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Il existe environ 700 variantes connues qui provoquent des FC, mais les traitements actuels n’en r\u00e9pondent que quelques-uns, et aucun n’offre de rem\u00e8de.<\/p>\n

\u00ab\u00a0La th\u00e9rapeutique pour la fibrose kystique a frapp\u00e9 un plateau, exigeant que nous d\u00e9couvrions de nouvelles fa\u00e7ons de voir la science derri\u00e8re la condition. En \u00e9tudiant l’organisation des prot\u00e9ines, nous avons d\u00e9couvert une toute nouvelle avenue pour d\u00e9velopper la th\u00e9rapeutique pour la fibrose cystique et les programmes de biologie de la m\u00e9decine mol\u00e9culaire et des syst\u00e8mes.<\/p>\n

Cl\u00e9 de s\u00e9paration de phases \u00e0 la prot\u00e9ine CFTR<\/h2>\n

Plut\u00f4t que de regarder uniquement la fonction de la prot\u00e9ine CFTR, l’\u00e9tude a examin\u00e9 comment les prot\u00e9ines CFTR sont organis\u00e9es sur la membrane cellulaire. Chez les enfants en bonne sant\u00e9, les prot\u00e9ines forment des grappes, aidant \u00e0 r\u00e9guler la consommation d’eau et de sel. Chez les personnes atteintes de mucoviscidose, ces grappes sont perturb\u00e9es.<\/p>\n

Le processus qui forme les grappes est appel\u00e9 s\u00e9paration de phases, un processus bien connu qui a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 appr\u00e9ci\u00e9 pour son r\u00f4le dans l’organisation biologique. La Dre Julie Forman-Kay, chef du programme et scientifique senior du programme de m\u00e9decine mol\u00e9culaire et co-auteur du journal, a propos\u00e9 qu’elle soit pertinente pour CFTR en 2017.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nos r\u00e9sultats \u00e9tablissent CFTR comme une prot\u00e9ine s\u00e9parant la phase, ouvrant un mode de r\u00e9gulation des prot\u00e9ines auparavant inexplor\u00e9 et une nouvelle cible pour les th\u00e9rapies futures\u00a0\u00bb, explique Forman-Kay.<\/p>\n

L’avenir de CF Therapeutics – inspir\u00e9 par le pass\u00e9<\/h2>\n

L’\u00e9quipe de recherche travaille d\u00e9j\u00e0 avec d’autres scientifiques de SickKids, dont le Dr Christine Bear, codirecteur du Cystic Fibrose Center, pour explorer des moyens de faire avancer cette recherche sur de nouvelles th\u00e9rapies pour la mucoviscidose.<\/p>\n

\u00abLes th\u00e9rapies actuelles de la fibrose kystique sont efficaces pour la plupart des enfants, mais pas toutes\u00bb, explique Bear, qui est \u00e9galement un scientifique principal du programme de m\u00e9decine mol\u00e9culaire. \u00ab\u00a0Ces r\u00e9sultats pourraient nous aider \u00e0 cibler ceux pour lesquels les th\u00e9rapies actuelles restent inefficaces, tout en renfor\u00e7ant les r\u00e9sultats pour toutes les personnes touch\u00e9es par la mucoviscidose.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Bien que l’\u00e9tude puisse \u00e9clairer la prochaine g\u00e9n\u00e9ration de th\u00e9rapeutiques CF et faire progresser la sant\u00e9 des enfants de la pr\u00e9cision chez SickKids, Ditlev a rejoint SickKids sans aucune pens\u00e9e de rechercher CF, mais cela a rapidement chang\u00e9.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Faisant partie de SickKids, avec ses ant\u00e9c\u00e9dents d’excellence de la recherche ayant un impact sur les patients atteints de fibrose kystique, j’ai r\u00e9alis\u00e9 comment mon exp\u00e9rience et mes outils pouvaient contribuer et am\u00e9liorer cet h\u00e9ritage.\u00a0\u00bb<\/p>\n

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