{"id":4552,"date":"2025-02-23T17:56:05","date_gmt":"2025-02-23T16:56:05","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/"},"modified":"2025-02-23T17:56:06","modified_gmt":"2025-02-23T16:56:06","slug":"nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/","title":{"rendered":"Nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique inhalable test\u00e9e pour les personnes atteintes de fibrose kystique"},"content":{"rendered":"<div>\n<div class=\"article-gallery lightGallery\">\n<div data-thumb=\"https:\/\/scx1.b-cdn.net\/csz\/news\/tmb\/2025\/coughing.jpg\" data-src=\"https:\/\/scx2.b-cdn.net\/gfx\/news\/hires\/2025\/coughing.jpg\" data-sub-html=\"Credit: Vlada Karpovich from Pexels\">\n<figure class=\"article-img\">\n<\/figure><\/div>\n<\/div>\n<p>Un m\u00e9dicament inhalable susceptible d&rsquo;am\u00e9liorer les maladies pulmonaires chez les personnes atteintes de fibrose kystique, quel que soit leur type de mutation, est test\u00e9e dans des essais humains au Royaume-Uni et en Europe.<\/p>\n<p>La fibrose kystique (CF) est caus\u00e9e par des d\u00e9fauts du g\u00e8ne CFTR, qui provoque une accumulation de mucus collant \u00e9pais dans les poumons et le syst\u00e8me digestif. Il provoque des infections pulmonaires et affecte progressivement la capacit\u00e9 de respirer. La nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 base de vecteur lentiviral fonctionne en ins\u00e9rant une copie fonctionnelle du g\u00e8ne CFTR dans l&rsquo;ADN des cellules \u00e9pith\u00e9liales dans les voies respiratoires d&rsquo;un patient.<\/p>\n<p>\u00c0 l&rsquo;heure actuelle, certaines personnes atteintes de FC r\u00e9agissent bien aux traitements relativement nouveaux connus sous le nom de m\u00e9dicaments du modulateur CFTR, qui fonctionnent en ciblant la prot\u00e9ine CFTR associ\u00e9e. Cependant, ce ne sont pas une option pour environ 10 \u00e0 15% des patients.<\/p>\n<p>L&rsquo;objectif du nouveau traitement test\u00e9, connu sous le nom de BI 3720931, est d&rsquo;am\u00e9liorer la fonction pulmonaire et de r\u00e9duire les exacerbations (pouss\u00e9es, conduisant souvent \u00e0 l&rsquo;hospitalisation), pour les personnes atteintes de mucoviscidose, ind\u00e9pendamment de leur type de mutation &#8211; y compris ceux qui ne peuvent g\u00e9n\u00e9tiquement pas b\u00e9n\u00e9ficier de g\u00e9n\u00e9tiquement de Autres th\u00e9rapies CF.<\/p>\n<p>L&rsquo;essai Lenticlair 1, qui \u00e9valuera l&rsquo;innocuit\u00e9, la tol\u00e9rabilit\u00e9 et l&rsquo;efficacit\u00e9 du traitement, est men\u00e9 par la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Boehringer Ingelheim en partenariat avec le Respiratory Gene Therapy Consortium (GTC) et l&rsquo;ancien Oxford Biomedica). Environ 36 hommes et femmes atteintes de fibrose kystique seront trait\u00e9s dans des centres du Royaume-Uni, de la France, de l&rsquo;Italie, des Pays-Bas et de l&rsquo;Espagne.<\/p>\n<p>La fibrose kystique est une maladie h\u00e9rit\u00e9e de la vie qui s&rsquo;aggrave avec le temps. On estime qu&rsquo;il affecte 105 000 personnes dans le monde. Il existe plus de 2 000 mutations connues dans le g\u00e8ne CFTR, ce qui conduit \u00e0 diff\u00e9rents niveaux de gravit\u00e9 de la maladie.<\/p>\n<p>Les vecteurs lentiviraux sont un type de th\u00e9rapie g\u00e9nique qui exploite la capacit\u00e9 des lentivirus \u00e0 infecter les cellules humaines. Les lentivirus sont une famille de virus qui s&rsquo;infectent en ins\u00e9rant leur mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique dans le g\u00e9nome de leur cellule h\u00f4te. En modifiant les lentivirus, les scientifiques ont pu les utiliser comme v\u00e9hicule pour ins\u00e9rer des g\u00e8nes b\u00e9n\u00e9fiques dans les cellules.<\/p>\n<p>Le professeur Eric Alton, professeur de th\u00e9rapie g\u00e9nique et de m\u00e9decine respiratoire de l&rsquo;Imperial National Heart &#038; Lung Institute, dirige le proc\u00e8s. Il coordonne le UK CF Gene Therapy Consortium, qui rassemble les trois centres du Royaume-Uni (Universit\u00e9s d&rsquo;Edimbourg et d&rsquo;Oxford et Imperial College London) qui se concentrent sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique respiratoire translationnelle. Il est \u00e9galement m\u00e9decin consultant honoraire au Royal Brompton Hospital, l&rsquo;un des centres d&rsquo;essai britannique.<\/p>\n<p>Le professeur Alton a d\u00e9clar\u00e9: \u00ab\u00a0Le UK CF Gene Therapy Consortium est tr\u00e8s heureux d&rsquo;avoir atteint cette \u00e9tape Une nouvelle th\u00e9rapie a le potentiel d&rsquo;obtenir une am\u00e9lioration de la fonction CFTR de longue date et une modification de la maladie pour les personnes atteintes de mucoviscidose, ind\u00e9pendamment de leur type de mutation et a surtout le potentiel de redosage si n\u00e9cessaire.\u00a0\u00bb<\/p>\n<p>Le professeur Jane Davies du National Heart and Lung Institute d&rsquo;Imperial, qui est enqu\u00eateur principal au Royaume-Uni pour le proc\u00e8s, a d\u00e9clar\u00e9: \u00ab\u00a0Il a \u00e9t\u00e9 incroyable de voir les avantages pour la sant\u00e9 offerts par les modulateurs CFTR, mais ceux qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier de ces m\u00e9dicaments ont besoin d&rsquo;urgence de traitements alternatifs. Nous. Nous \u00abRendre un nouveau terrain dans cet essai avec une th\u00e9rapie g\u00e9nique qui a le potentiel de l&rsquo;expression de CFTR de longue date. De nouveaux m\u00e9dicaments, sans qui nous ne pourrions pas faire ce genre de progr\u00e8s. \u00ab\u00a0<\/p>\n<p>Dans la premi\u00e8re phase de l&rsquo;essai, diff\u00e9rentes doses du traitement seront donn\u00e9es pour \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rabilit\u00e9 et les doses s\u00e9lectionn\u00e9es pour la phase II. Dans la deuxi\u00e8me phase, deux doses s\u00e9lectionn\u00e9es ou placebo seront donn\u00e9es dans une \u00e9tude de dose randomis\u00e9e \u00e0 double aveugle contr\u00f4l\u00e9e par placebo pour \u00e9valuer l&rsquo;efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 cliniques.<\/p>\n<p>Apr\u00e8s avoir termin\u00e9 la p\u00e9riode d&rsquo;essai de 24 semaines, les participants au proc\u00e8s participeront \u00e0 une \u00e9tude de suivi \u00e0 long terme, Lenticlair-On.<\/p>\n<p>L&rsquo;essai devrait \u00eatre achev\u00e9 au d\u00e9but de 2027. Des informations suppl\u00e9mentaires sur l&rsquo;essai sont disponibles via ClinicalTrials.gov \u00e0 NCT06515002.<\/p>\n<p>                                        <!-- print only --><\/p><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un m\u00e9dicament inhalable susceptible d&rsquo;am\u00e9liorer les maladies pulmonaires chez les personnes atteintes de fibrose kystique,<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3469,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[86],"tags":[101,654,1064,4180,3891,49,244,100,8,4181,1063],"class_list":["post-4552","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-les-maladies","tag-atteintes","tag-fibrose","tag-genique","tag-inhalable","tag-kystique","tag-les","tag-nouvelle","tag-personnes","tag-pour","tag-testee","tag-therapie","generate-columns","tablet-grid-50","mobile-grid-100","grid-parent","grid-50","resize-featured-image"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v23.4 - 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Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. Mon engagement r\u00e9side dans l'espoir de cr\u00e9er une communaut\u00e9 inform\u00e9e et empathique, pr\u00eate \u00e0 soutenir ceux qui luttent contre ces \u00e9preuves.\",\"sameAs\":[\"https:\/\/rvh-synergie.org\/\"]}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique inhalable test\u00e9e pour les personnes atteintes de fibrose kystique - RVH-Synergie.org","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/","og_locale":"fr_FR","og_type":"article","og_title":"Nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique inhalable test\u00e9e pour les personnes atteintes de fibrose kystique - RVH-Synergie.org","og_description":"Un m\u00e9dicament inhalable susceptible d&rsquo;am\u00e9liorer les maladies pulmonaires chez les personnes atteintes de fibrose kystique,","og_url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/","og_site_name":"RVH-Synergie","article_published_time":"2025-02-23T16:56:05+00:00","article_modified_time":"2025-02-23T16:56:06+00:00","og_image":[{"width":2560,"height":1707,"url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/1736791116_Risque-accru-et-recuperation-prolongee-scaled.jpg","type":"image\/jpeg"}],"author":"Charles Martinez","twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"\u00c9crit par":"Charles Martinez","Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e":"4 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/"},"author":{"name":"Charles Martinez","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560"},"headline":"Nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique inhalable test\u00e9e pour les personnes atteintes de fibrose kystique","datePublished":"2025-02-23T16:56:05+00:00","dateModified":"2025-02-23T16:56:06+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/"},"wordCount":805,"publisher":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/1736791116_Risque-accru-et-recuperation-prolongee-scaled.jpg","keywords":["atteintes","fibrose","g\u00e9nique","inhalable","kystique","Les","nouvelle","personnes","pour","test\u00e9e","th\u00e9rapie"],"articleSection":["Les maladies"],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/nouvelle-therapie-genique-inhalable-testee-pour-les-personnes-atteintes-de-fibrose-kystique\/","name":"Nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique inhalable test\u00e9e pour les personnes atteintes de fibrose kystique - 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