{"id":3177,"date":"2024-12-31T13:55:59","date_gmt":"2024-12-31T12:55:59","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/"},"modified":"2024-12-31T13:56:03","modified_gmt":"2024-12-31T12:56:03","slug":"la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/","title":{"rendered":"La recherche sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique offre de l\u2019espoir aux personnes atteintes d\u2019insuffisance r\u00e9nale chronique"},"content":{"rendered":"
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Les chercheurs font de grands progr\u00e8s dans l\u2019am\u00e9lioration des th\u00e9rapies g\u00e9niques pour les maladies g\u00e9n\u00e9tiques, en particulier les maladies r\u00e9nales chroniques, en utilisant des vecteurs de virus ad\u00e9no-associ\u00e9s, ou AAV. Bien que les traitements \u00e0 base d\u2019AAV se soient r\u00e9v\u00e9l\u00e9s prometteurs, leur administration efficace jusqu\u2019aux reins est rest\u00e9e un d\u00e9fi jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent.<\/p>\n

Il existe de nombreux types diff\u00e9rents de capsides AAV (les enveloppes prot\u00e9iques des particules virales) qui ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9es pour transmettre des g\u00e8nes aux cellules, chacune ayant des effets uniques. Le plus souvent, les capsides d’AAV sont administr\u00e9es dans l’organisme par injection intraveineuse, mais cette m\u00e9thode a un succ\u00e8s limit\u00e9 dans le ciblage des cellules r\u00e9nales et peut parfois provoquer des effets secondaires nocifs, notamment pour le foie.<\/p>\n

De nouvelles recherches men\u00e9es par des scientifiques de l’Oregon Health & Science University ont cependant d\u00e9couvert plusieurs facteurs permettant d’am\u00e9liorer la transmission des g\u00e8nes au rein, notamment les capsides de l’AAV, les voies de d\u00e9livrance telles que l’injection IV ou l’injection directe dans la veine r\u00e9nale ou le bassinet r\u00e9nal, zones plus proches des reins. …et les maladies r\u00e9nales.<\/p>\n

Les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans Communications naturelles<\/i>.<\/p>\n

Hiroyuki Nakai, MD, Ph.D., professeur distingu\u00e9 en m\u00e9decine mol\u00e9culaire de l’\u00c9cole de m\u00e9decine de l’OHSU, D\u00e9partement de g\u00e9n\u00e9tique mol\u00e9culaire et m\u00e9dicale, et ses coll\u00e8gues ont test\u00e9 47 capsides d’AAV diff\u00e9rentes chez la souris, examinant les effets de diverses voies d’administration.<\/p>\n

Une capside, AAV-KP1, s’est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e particuli\u00e8rement efficace lorsqu’elle est administr\u00e9e directement aux reins via la veine r\u00e9nale ou le bassin, atteignant les cellules r\u00e9nales avec un impact minimal sur le foie. En revanche, l\u2019AAV9, qui n\u2019est pas une capside efficace dans les reins sains, a montr\u00e9 un meilleur ciblage r\u00e9nal lorsqu\u2019il est inject\u00e9 par voie intraveineuse en cas de maladie r\u00e9nale chronique.<\/p>\n

Les recherches de l’\u00e9quipe sugg\u00e8rent que ces injections locales pourraient am\u00e9liorer le ciblage des cellules r\u00e9nales et r\u00e9duire les effets secondaires ind\u00e9sirables, tandis que l’injection IV appara\u00eet comme une approche efficace pour administrer des g\u00e8nes au rein lorsque celui-ci est malade, mais pas lorsqu’il est sain.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Il y avait une id\u00e9e fausse bas\u00e9e sur la litt\u00e9rature d\u00e9j\u00e0 disponible selon laquelle l’AAV ne fonctionne pas bien sur les reins\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Nakai, auteur principal de l’article.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Notre \u00e9tude montre que nous pouvons transmettre des g\u00e8nes aux tubules r\u00e9naux et aux podocytes (cellules hautement sp\u00e9cialis\u00e9es) du rein, les deux types de cellules cibles importants pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique, et bien qu’il existe une barri\u00e8re importante, nous savons maintenant que c’est possible, en particulier pour certains types de maladies r\u00e9nales.<\/p>\n

Taisuke Furusho, MD, Ph.D., auteur principal de l’article, \u00e9tait chercheur postdoctoral dans le laboratoire de Nakai lorsqu’ils travaillaient sur cette \u00e9tude. Son expertise en tant que n\u00e9phrologue clinicien a permis d’identifier les combinaisons de capsides d’AAV et de voies d’administration qui se sont r\u00e9v\u00e9l\u00e9es les plus efficaces.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Le rein est difficile \u00e0 cibler avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique car il est compos\u00e9 de nombreux types de cellules diff\u00e9rents et pr\u00e9sente une complexit\u00e9 structurelle par rapport \u00e0 d’autres organes\u00a0\u00bb, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n

\u00ab\u00a0On consid\u00e8re que les maladies r\u00e9nales g\u00e9n\u00e9tiques surviennent principalement chez les patients p\u00e9diatriques, mais des \u00e9tudes r\u00e9centes ont montr\u00e9 que les causes g\u00e9n\u00e9tiques sont plus fr\u00e9quemment trouv\u00e9es qu’on ne le pensait auparavant chez les enfants et les adultes atteints de maladies r\u00e9nales chroniques. Si nous pouvons corriger cette expression g\u00e9n\u00e9tique dans ces cas, ce serait un \u00e9norme potentiel.\u00a0\u00bb<\/p>\n

L\u2019une des d\u00e9couvertes les plus significatives de l\u2019\u00e9tude est que les deux capsides se comportent diff\u00e9remment en termes de fa\u00e7on dont elles s\u2019accumulent au site d\u2019injection et se propagent dans le corps. Les chercheurs ont d\u00e9couvert que l\u2019injection d\u2019AAV-KP1 directement dans le rein permettait un ciblage efficace et sp\u00e9cifique des cellules r\u00e9nales, tandis que l\u2019AAV9 se propageait dans tout le corps, m\u00eame par administration locale.<\/p>\n

L\u2019\u00e9tude a \u00e9galement mis en \u00e9vidence un point important : les r\u00e9sultats variaient consid\u00e9rablement d\u2019une esp\u00e8ce \u00e0 l\u2019autre, montrant de grandes diff\u00e9rences entre les souris et les primates non humains dans la mani\u00e8re dont le virus p\u00e9n\u00e8tre dans les cellules r\u00e9nales apr\u00e8s son injection dans le bassinet du rein. Le m\u00e9canisme d\u2019entr\u00e9e cellulaire trouv\u00e9 chez les primates non humains a permis aux vecteurs AAV de p\u00e9n\u00e9trer dans les cellules r\u00e9nales en pr\u00e9sence d\u2019anticorps neutralisants anti-AAV, surmontant ainsi l\u2019immunit\u00e9 pr\u00e9existante chez les primates non humains, ce qui n\u2019\u00e9tait pas le cas chez la souris.<\/p>\n

Ces observations ont soulign\u00e9 la n\u00e9cessit\u00e9 d\u2019une s\u00e9lection minutieuse de la bonne capside d\u2019AAV et de la bonne m\u00e9thode d\u2019injection, en fonction de l\u2019esp\u00e8ce et de l\u2019\u00e9tat pathologique.<\/p>\n

Nakai a d\u00e9clar\u00e9 que cette recherche fournit des informations pr\u00e9cieuses sur la mani\u00e8re d’optimiser la d\u00e9livrance de g\u00e8nes bas\u00e9e sur l’AAV au rein, \u00e0 la fois dans la recherche fondamentale et dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

Cela montre que les meilleurs r\u00e9sultats proviennent non seulement du choix de la bonne capside virale, mais \u00e9galement d\u2019une r\u00e9flexion approfondie sur la mani\u00e8re et le lieu de l\u2019administrer, en fonction de l\u2019\u00e9tat de la maladie. Ces d\u00e9couvertes pourraient ouvrir la voie \u00e0 des traitements plus efficaces pour les personnes souffrant de maladies r\u00e9nales \u00e0 l\u2019avenir.<\/p>\n

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Mon engagement r\u00e9side dans l'espoir de cr\u00e9er une communaut\u00e9 inform\u00e9e et empathique, pr\u00eate \u00e0 soutenir ceux qui luttent contre ces \u00e9preuves.\",\"sameAs\":[\"https:\/\/rvh-synergie.org\/\"]}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"La recherche sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique offre de l\u2019espoir aux personnes atteintes d\u2019insuffisance r\u00e9nale chronique - RVH-Synergie.org","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/","og_locale":"fr_FR","og_type":"article","og_title":"La recherche sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique offre de l\u2019espoir aux personnes atteintes d\u2019insuffisance r\u00e9nale chronique - RVH-Synergie.org","og_description":"Les chercheurs font de grands progr\u00e8s dans l\u2019am\u00e9lioration des th\u00e9rapies g\u00e9niques pour les maladies g\u00e9n\u00e9tiques,","og_url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/","og_site_name":"RVH-Synergie","article_published_time":"2024-12-31T12:55:59+00:00","article_modified_time":"2024-12-31T12:56:03+00:00","og_image":[{"width":1746,"height":1154,"url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/12\/1735649759_La-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux.jpg","type":"image\/jpeg"}],"author":"Charles Martinez","twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"\u00c9crit par":"Charles Martinez","Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e":"5 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/"},"author":{"name":"Charles Martinez","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560"},"headline":"La recherche sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique offre de l\u2019espoir aux personnes atteintes d\u2019insuffisance r\u00e9nale chronique","datePublished":"2024-12-31T12:55:59+00:00","dateModified":"2024-12-31T12:56:03+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/"},"wordCount":1037,"publisher":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/12\/1735649759_La-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux.jpg","keywords":["atteintes","aux","chronique","dinsuffisance","g\u00e9nique","lespoir","offre","personnes","recherche","r\u00e9nale","sur","th\u00e9rapie"],"articleSection":["Les maladies"],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-recherche-sur-la-therapie-genique-offre-de-lespoir-aux-personnes-atteintes-dinsuffisance-renale-chronique\/","name":"La recherche sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique offre de l\u2019espoir aux personnes atteintes d\u2019insuffisance r\u00e9nale chronique - 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