{"id":20070,"date":"2026-10-02T06:11:58","date_gmt":"2026-10-02T04:11:58","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/premier-patient-en-allemagne-traite-avec-des-ciseaux-genetiques\/"},"modified":"2026-10-02T06:11:59","modified_gmt":"2026-10-02T04:11:59","slug":"premier-patient-en-allemagne-traite-avec-des-ciseaux-genetiques","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/premier-patient-en-allemagne-traite-avec-des-ciseaux-genetiques\/","title":{"rendered":"Premier patient en Allemagne trait\u00e9 avec des ciseaux g\u00e9n\u00e9tiques"},"content":{"rendered":"<p><!--$--><br \/>\n<!--\/--><br \/>\n<!--$--><\/p>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23100\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p>Les d\u00e9veloppeurs de la m\u00e9thode, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna, ont re\u00e7u le prix Nobel pour cela en 2020. Le patient Mohammed, 19 ans, est atteint de la maladie g\u00e9n\u00e9tique du sang b\u00eata-thalass\u00e9mie et, selon la Charit\u00e9 de Berlin, gr\u00e2ce au traitement, il n&rsquo;est plus d\u00e9pendant des transfusions sanguines. \u00ab\u00a0Le syst\u00e8me immunitaire de Mohammed s&rsquo;est \u00e9galement r\u00e9g\u00e9n\u00e9r\u00e9 et il se porte tr\u00e8s bien actuellement\u00a0\u00bb, a indiqu\u00e9 l&rsquo;h\u00f4pital universitaire.<\/p>\n<\/div>\n<aside data-hk=\"0000a124212000a2311004\" data-qa-ad-slot class=\"Ad-Slot Ad-Slot-mobile Ad-Slot-hor Ad-Slot-FC\">\n<div class=\"Ad-Slot-FC-Container \" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\">\n<div class=\"Ad-Slot-FC-Window\">\n<div id=\"ad-slot-mobile-hor-2\" data-orientation=\"hor\" data-index=\"2\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"mobile\"><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/aside>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23120\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p>Le m\u00e9dicament, baptis\u00e9 \u00ab Casgevy \u00bb, est autoris\u00e9 dans l&rsquo;Union europ\u00e9enne depuis 2024 pour le traitement de la dr\u00e9panocytose et de la b\u00eata-thalass\u00e9mie chez certains patients \u00e2g\u00e9s de 12 ans et plus. <\/p>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23130\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<h2>60 000 enfants dans le monde atteints de b\u00eata-thalass\u00e9mie s\u00e9v\u00e8re <\/h2>\n<p>Les deux maladies g\u00e9n\u00e9tiques du sang sont caus\u00e9es par des erreurs dans le g\u00e8ne de l\u2019h\u00e9moglobine. Il s\u2019agit d\u2019un complexe prot\u00e9ique contenant du fer que l\u2019on trouve dans les globules rouges et qui est utilis\u00e9 pour transporter l\u2019oxyg\u00e8ne. La b\u00eata-thalass\u00e9mie met la vie en danger lorsqu&rsquo;elle est grave. Les sympt\u00f4mes comprennent une fatigue intense, des douleurs, un d\u00e9veloppement physique et cognitif alt\u00e9r\u00e9 et une surcharge en fer, qui peuvent endommager les organes. Selon la Charit\u00e9, environ 60 000 enfants dans le monde naissent chaque ann\u00e9e avec une b\u00eata-thalass\u00e9mie s\u00e9v\u00e8re. <\/p>\n<\/div>\n<aside data-hk=\"0000a124212000a2314004\" data-qa-ad-slot class=\"Ad-Slot Ad-Slot-mobile Ad-Slot-out\">\n<div id=\"ad-slot-mobile-out-1\" data-orientation=\"out\" data-index=\"1\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"mobile\" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\"><\/div>\n<\/aside>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23150\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p>Selon la Charit\u00e9, les enfants atteints ont besoin de transfusions sanguines toutes les trois semaines pour survivre, mais \u00e0 long terme, celles-ci entra\u00eenent parfois de graves effets secondaires. La maladie peut \u00eatre gu\u00e9rie par une greffe de cellules souches, mais le patient ne doit pas \u00eatre \u00e2g\u00e9 de plus de 14 ans environ. Mohammed \u00e9tait d\u00e9j\u00e0 trop vieux pour cette proc\u00e9dure.<\/p>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23160\" class=\"Ad-Carousel mb-xl row \" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\">\n<div data-hk=\"0000a124212000a231610\" class=\"col-lg-4\">\n<div data-hk=\"0000a124212000a231611004\" data-qa-ad-slot=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\" class=\"Ad-Slot Ad-Slot-desktop Ad-Slot-ver \" role=\"region\" aria-label=\"Anzeige 1\" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\">\n<div id=\"ad-slot-desktop-ver-1\" data-orientation=\"ver\" data-index=\"1\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"desktop\"><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231612\" class=\"col-lg-4\">\n<aside data-hk=\"0000a124212000a231613004\" data-qa-ad-slot class=\"Ad-Slot Ad-Slot-desktop Ad-Slot-ver Ad-Slot-FC\">\n<div class=\"Ad-Slot-FC-Container \" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\">\n<div class=\"Ad-Slot-FC-Window\">\n<div id=\"ad-slot-desktop-ver-2\" data-orientation=\"ver\" data-index=\"2\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"desktop\"><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/aside>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231614\" class=\"col-lg-4\">\n<div data-hk=\"0000a124212000a231615004\" data-qa-ad-slot=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\" class=\"Ad-Slot Ad-Slot-desktop Ad-Slot-ver \" role=\"region\" aria-label=\"Anzeige 3\" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\">\n<div id=\"ad-slot-desktop-ver-3\" data-orientation=\"ver\" data-index=\"3\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"desktop\"><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23170\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p>En guise d&rsquo;alternative, le jeune homme de 19 ans a re\u00e7u pour la premi\u00e8re fois \u00e0 la Charit\u00e9 en mai 2026 le m\u00e9dicament contenant le principe actif Exagamglogene Autotemcel. Charpentier a lui-m\u00eame rendu visite au patient, a-t-on indiqu\u00e9. Le traitement dure environ douze mois.<\/p>\n<\/div>\n<aside data-hk=\"0000a124212000a2318004\" data-qa-ad-slot class=\"Ad-Slot Ad-Slot-mobile Ad-Slot-hor\">\n<div id=\"ad-slot-mobile-hor-3\" data-orientation=\"hor\" data-index=\"3\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"mobile\" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\"><\/div>\n<\/aside>\n<div data-hk=\"0000a124212000a23190\" class=\"mb-lg\">\n<div data-hk=\"0000a124212000a231912\" data-qa-article-image class=\"Article-Image\">\n<figure data-hk=\"0000a124212000a23191300\" class=\"Article-Content-Figure\"><!--$--><!--\/--><!--$--><\/p>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231913020000\" class=\"Image-Container\" data-qa-image-container><\/div>\n<p><!--\/--><!--$--><figcaption data-hk=\"0000a124212000a231913030\" class=\"Article-Content-Figcaption\"><span data-hk=\"0000a124212000a23191000\" data-qa-image-caption class=\"Image-Caption\"> <!--$-->La laur\u00e9ate fran\u00e7aise du prix Nobel Emmanuelle Charpentier se tient dans une chambre d&rsquo;h\u00f4pital. Pour la premi\u00e8re fois, un patient allemand a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 avec un nouveau m\u00e9dicament bas\u00e9 sur la technologie des ciseaux g\u00e9n\u00e9tiques Crispr<!--\/--> <\/span><span data-hk=\"0000a124212000a23191100\" data-qa-image-credit class=\"Image-Credit\"> <!--$-->Mariia Streltsova\/Charit\u00e9\/dpa<!--\/--> <!--$--><!--\/--><\/span><\/figcaption><!--\/--><\/figure>\n<\/div>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231a100\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<h2>Les cellules souches sont trait\u00e9es en laboratoire<\/h2>\n<p>\u00ab Casgevy \u00bb est utilis\u00e9 pour modifier les g\u00e8nes des cellules souches de la moelle osseuse des patients afin qu\u2019elles produisent \u00e0 nouveau une h\u00e9moglobine fonctionnelle. Pour ce faire, des cellules souches sont pr\u00e9lev\u00e9es dans la moelle osseuse, trait\u00e9es en laboratoire puis r\u00e9ins\u00e9r\u00e9es chez le patient. En mai, le jeune homme de 19 ans a re\u00e7u par perfusion 900 millions de ses cellules souches g\u00e9n\u00e9tiquement modifi\u00e9es, a expliqu\u00e9 la docteure de la Charit\u00e9 Lena Oevermann, qui dirige le programme des h\u00e9moglobinopathies. Il faudra environ six mois pour atteindre la pleine production d\u2019h\u00e9moglobine.<\/p>\n<\/div>\n<aside data-hk=\"0000a124212000a231a11004\" data-qa-ad-slot class=\"Ad-Slot Ad-Slot-mobile Ad-Slot-hor\">\n<div id=\"ad-slot-mobile-hor-4\" data-orientation=\"hor\" data-index=\"4\" data-slot=\"ad-slot\" data-device=\"mobile\" data-nosnippet=\"https:\/\/www.focus.de\/gesundheit\/true\"><\/div>\n<\/aside>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231a120\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p>La th\u00e9rapie comporte \u00e9galement des effets secondaires et des risques. Pour lib\u00e9rer de l&rsquo;espace dans la moelle osseuse, les patients doivent subir une chimioth\u00e9rapie. Selon Oevermann, cela peut entra\u00eener une inflammation douloureuse des muqueuses et des l\u00e9sions h\u00e9patiques et risque de vous rendre st\u00e9rile. \u00ab Nous ne disposons pas non plus encore de donn\u00e9es sur la s\u00e9curit\u00e9 et les effets \u00e0 long terme de la th\u00e9rapie g\u00e9nique. \u00bb<\/p>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231a130\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<h2>Le traitement est soumis \u00e0 certaines conditions<\/h2>\n<p>Le m\u00e9dicament n\u2019est donc autoris\u00e9 que sous certaines conditions. Cela comprend entre autres un suivi du patient pendant 15 ans. En Allemagne, les caisses d&rsquo;assurance maladie prennent en charge les frais du traitement, mais la clinique doit pr\u00e9senter une demande particuli\u00e8re, comme l&rsquo;explique la Charit\u00e9.<\/p>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231a140\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p>Certains experts s\u2019inqui\u00e8tent de la m\u00e9thode. Joachim Kunz de l&rsquo;h\u00f4pital universitaire de Heidelberg a expliqu\u00e9 un jour que la th\u00e9rapie est extr\u00eamement complexe, n\u00e9cessite une logistique complexe et ne sera probablement pas \u00e9volutive \u00e0 l&rsquo;infini en raison des ressources n\u00e9cessaires, mais qu&rsquo;elle ne sera disponible que pour un nombre limit\u00e9 de patients par an.<\/p>\n<\/div>\n<div data-hk=\"0000a124212000a231a150\" class=\"Html-Block\" data-qa-article-content-text data-text-milestone-block>\n<p><i>dpa<\/i><\/p>\n<\/div>\n<p><!--\/--><br \/>\n<!--$--><br \/>\n<!--\/--><br \/>\n<!--$--><br \/>\n<!--\/--><br \/>\n<!--$--><br \/>\n<!--\/--><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Les d\u00e9veloppeurs de la m\u00e9thode, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna, ont re\u00e7u le prix Nobel<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":20071,"comment_status":"open","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[86],"tags":[1421,313,6156,16,675,1439,322,2385],"class_list":["post-20070","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-les-maladies","tag-allemagne","tag-avec","tag-ciseaux","tag-des","tag-genetiques","tag-patient","tag-premier","tag-traite","generate-columns","tablet-grid-50","mobile-grid-100","grid-parent","grid-50","resize-featured-image"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v23.4 - 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