{"id":11735,"date":"2025-11-15T02:41:43","date_gmt":"2025-11-15T01:41:43","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/des-chercheurs-vont-tester-la-therapie-genique-pour-les-maladies-rares-avec-un-nouveau-protocole-dessai-de-la-fda\/"},"modified":"2025-11-15T02:41:51","modified_gmt":"2025-11-15T01:41:51","slug":"des-chercheurs-vont-tester-la-therapie-genique-pour-les-maladies-rares-avec-un-nouveau-protocole-dessai-de-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/des-chercheurs-vont-tester-la-therapie-genique-pour-les-maladies-rares-avec-un-nouveau-protocole-dessai-de-la-fda\/","title":{"rendered":"Des chercheurs vont tester la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour les maladies rares avec un nouveau protocole d’essai de la FDA"},"content":{"rendered":"
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Plus t\u00f4t cette ann\u00e9e, des chercheurs de l’h\u00f4pital pour enfants de Philadelphie et de Penn ont cr\u00e9\u00e9 un m\u00e9dicament unique en son genre adapt\u00e9 \u00e0 une mutation g\u00e9n\u00e9tique unique pour sauver un nourrisson nomm\u00e9 Baby KJ de la mort d’une maladie h\u00e9patique rare.<\/p>\n

Les m\u00e9decins de KJ Muldoon ont utilis\u00e9 CRISPR, le raccourci \u00e0 la mode pour un outil scientifique qui fonctionne comme une commande de recherche et de remplacement, pour localiser la faute d’orthographe g\u00e9n\u00e9tique qui emp\u00eachait son corps de produire une enzyme cl\u00e9 qui d\u00e9compose les prot\u00e9ines. Ils lui ont ensuite administr\u00e9 un m\u00e9dicament contenant des fragments de code g\u00e9n\u00e9tique pour corriger la faute d’orthographe, am\u00e9liorant ainsi consid\u00e9rablement ses chances de survie.<\/p>\n

Le m\u00e9dicament ne sera jamais administr\u00e9 \u00e0 un autre patient, mais les chercheurs pensent que l\u2019approche pourrait \u00eatre reproduite pour aider d\u2019autres patients atteints de maladies rares, en personnalisant des m\u00e9dicaments sur mesure pour cibler diff\u00e9rentes fautes d\u2019orthographe g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n

Ils ont d\u00e9sormais un moyen de mettre leur th\u00e9orie \u00e0 l\u2019\u00e9preuve. Le 12 novembre, la Food and Drug Administration des \u00c9tats-Unis a annonc\u00e9 une nouvelle approche des essais cliniques pour tester des m\u00e9dicaments uniques en leur genre, comme celui que les m\u00e9decins de CHOP et Penn ont cr\u00e9\u00e9 pour KJ.<\/p>\n

Cette approche ouvre la voie \u00e0 l\u2019approbation r\u00e9glementaire \u2013 et \u00e0 la couverture d\u2019assurance \u2013 pour des traitements contre des maladies rares qui, dans le pass\u00e9, auraient eu peu de chances d\u2019atteindre le march\u00e9 parce qu\u2019ils profitent \u00e0 si peu de personnes.<\/p>\n

Le protocole de la FDA r\u00e9pond \u00e0 un d\u00e9fi de longue date dans le d\u00e9veloppement de traitements pour les maladies rares : les scientifiques peinent \u00e0 identifier suffisamment de patients pour cr\u00e9er une masse critique dans les essais, et les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques h\u00e9sitent \u00e0 investir des millions de dollars et des ann\u00e9es dans le d\u00e9veloppement d’un m\u00e9dicament qui, en fin de compte, ne b\u00e9n\u00e9ficiera qu’\u00e0 tr\u00e8s peu de personnes.<\/p>\n

D\u00e9sormais, le nouveau protocole de \u00ab\u00a0m\u00e9canisme plausible\u00a0\u00bb de la FDA permettra aux chercheurs de Philadelphie de tester le cadre CRISPR pour traiter les th\u00e9rapies g\u00e9niques personnalis\u00e9es pour les troubles du cycle de l’ur\u00e9e li\u00e9s \u00e0 l’un des sept g\u00e8nes. Le m\u00e9canisme restera le m\u00eame, mais l\u2019injection que chaque patient recevra sera personnalis\u00e9e pour cibler sa mutation g\u00e9n\u00e9tique unique.<\/p>\n

L’\u00e9quipe de Philadelphie, dirig\u00e9e par Kiran Musunuru, cardiologue et expert en \u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique \u00e0 l’Universit\u00e9 de Pennsylvanie, et Rebecca Ahrens-Nicklas, sp\u00e9cialiste des maladies m\u00e9taboliques \u00e0 l’h\u00f4pital pour enfants de Philadelphie, esp\u00e8re que leurs travaux serviront de mod\u00e8le pour le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments contre les maladies rares.<\/p>\n

\u00ab\u00a0En tant qu’universitaires, nous nous consid\u00e9rons comme le fer de lance, allant l\u00e0 o\u00f9 les entreprises h\u00e9sitent \u00e0 aller\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Musunuru.<\/p>\n

Leur objectif, dit-il, est de montrer aux soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques que le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments contre les maladies rares est r\u00e9alisable \u00e0 plus grande \u00e9chelle. Ils ont publi\u00e9 des d\u00e9tails sur leurs interactions avec la FDA dans le Journal am\u00e9ricain de g\u00e9n\u00e9tique humaine<\/i>.<\/p>\n

Bien que chaque maladie rare soit rare, des millions de personnes souffrent d\u2019une maladie rare. Beaucoup ont des caract\u00e9ristiques communes qui pourraient potentiellement \u00eatre trait\u00e9es gr\u00e2ce \u00e0 un m\u00e9dicament personnalisable.<\/p>\n

Utiliser CRISPR pour traiter les maladies rares<\/h2>\n

Le traitement de KJ \u00e9tait une nouvelle application de CRISPR, un outil d’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique dont l’origine improbable implique des tests de contr\u00f4le qualit\u00e9 sur les bact\u00e9ries utilis\u00e9es dans la fabrication du yaourt.<\/p>\n

Les scientifiques ont d\u00e9couvert que les bact\u00e9ries conservent des enregistrements de l\u2019ADN des virus qui les attaquent. Ces \u00ab clich\u00e9s \u00bb microbiens peuvent \u00eatre utilis\u00e9s pour identifier une faute d\u2019orthographe g\u00e9n\u00e9tique dans l\u2019ADN d\u2019un patient.<\/p>\n

Un type d\u2019enzyme est ensuite utilis\u00e9 pour \u00ab couper \u00bb la faute d\u2019orthographe et la corriger ou l\u2019\u00e9liminer.<\/p>\n

Plus t\u00f4t cette ann\u00e9e, les m\u00e9decins de KJ ont annonc\u00e9 qu’ils avaient utilis\u00e9 cette technologie pour d\u00e9velopper un m\u00e9dicament personnalis\u00e9 en utilisant des informations sur sa mutation g\u00e9n\u00e9tique sp\u00e9cifique.<\/p>\n

Ils ont travaill\u00e9 avec des partenaires externes de recherche et de fabrication pour produire rapidement le m\u00e9dicament et tester sa s\u00e9curit\u00e9. Ils ont obtenu une autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de la FDA en vertu de r\u00e8gles con\u00e7ues pour acc\u00e9l\u00e9rer les traitements des maladies rares.<\/p>\n

Cette approche a permis de sauver la vie de KJ, qui est rentr\u00e9 chez lui en juin apr\u00e8s 307 jours d’hospitalisation et aura besoin d’un traitement continu.<\/p>\n

Un m\u00e9dicament identique ne peut jamais \u00eatre utilis\u00e9 chez un autre patient. Et fabriquer des m\u00e9dicaments un par un pour les patients atteints de maladies rares n\u2019est pas r\u00e9alisable.<\/p>\n

S’appuyer sur le traitement de KJ<\/h2>\n

Pour atteindre davantage de patients avec leur th\u00e9rapie d\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique, Musunuru et Ahrens-Nicklas devaient trouver un moyen de cr\u00e9er un m\u00e9dicament pouvant \u00eatre produit \u00e0 plus grande \u00e9chelle.<\/p>\n

De plus, ils devaient pouvoir demander l’approbation de la FDA, la r\u00e9f\u00e9rence en mati\u00e8re de s\u00e9curit\u00e9 des m\u00e9dicaments aux \u00c9tats-Unis, sans laquelle la plupart des compagnies d’assurance ne couvriraient pas les m\u00e9dicaments.<\/p>\n

En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, les d\u00e9veloppeurs de m\u00e9dicaments se concentrent sur un traitement sp\u00e9cifique pour une maladie sp\u00e9cifique, investissant des millions de dollars pendant une d\u00e9cennie maximum pour commercialiser le m\u00e9dicament.<\/p>\n

Au lieu de cela, Musunuru et Ahrens-Nicklas ont travaill\u00e9 avec la FDA pour cr\u00e9er un protocole d’essai qui leur permettrait de tester une plateforme m\u00e9dicamenteuse pouvant \u00eatre personnalis\u00e9e pour chaque patient.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Le pouvoir du nombre est une chose r\u00e9elle, pour pouvoir dire si un m\u00e9dicament est efficace\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Musunuru. \u00ab\u00a0Si vous deviez tenter un proc\u00e8s pour chacun de ces sept cas, le co\u00fbt serait prohibitif.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Ils pr\u00e9voient de conserver les m\u00eames \u00e9l\u00e9ments cl\u00e9s du traitement\u00a0: CRISPR identifiera la faute d\u2019orthographe g\u00e9n\u00e9tique et les patients recevront un m\u00e9dicament contenant des morceaux d\u2019ADN pour la corriger. Le g\u00e8ne exact cibl\u00e9 d\u00e9pendra du trouble sp\u00e9cifique de chaque patient.<\/p>\n

Ils pr\u00e9voient de tester le m\u00e9dicament sur des patients souffrant de troubles de l’ur\u00e9e, qui affectent la capacit\u00e9 du corps \u00e0 d\u00e9composer les prot\u00e9ines et \u00e0 excr\u00e9ter l’ammoniac, car ces conditions ont des \u00ab biomarqueurs \u00bb plus visibles, ou des indicateurs qui montrent quel est le probl\u00e8me et si la th\u00e9rapie d’\u00e9dition g\u00e9nique a aid\u00e9.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous mesurons ce qui s’accumule et ce qui nous manque\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Ahrens-Nicklas.<\/p>\n

Par exemple, KJ avait une mutation g\u00e9n\u00e9tique qui emp\u00eachait son corps de cr\u00e9er une enzyme qui traitait les prot\u00e9ines. Les m\u00e9decins pouvaient facilement v\u00e9rifier que son corps manquait des enzymes n\u00e9cessaires et que ses organes ne recevaient pas de prot\u00e9ines.<\/p>\n

Apr\u00e8s lui avoir administr\u00e9 le traitement sur mesure, ils ont pu constater que le nombre d\u2019enzymes avait augment\u00e9 et que davantage de prot\u00e9ines \u00e9taient trait\u00e9es.<\/p>\n

Une nouvelle voie FDA pour le traitement des maladies rares<\/h2>\n

Dans un Journal de m\u00e9decine de la Nouvelle-Angleterre<\/i> Dans un article d\u00e9crivant leur plan, le commissaire de la FDA, Marty Makary, et Vinay Prasad, directeur m\u00e9dical et scientifique de l’agence, ont cit\u00e9 la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour un seul patient de KJ comme exemple de la mani\u00e8re dont ils esp\u00e8rent que le nouveau protocole contribuera \u00e0 atteindre davantage de patients.<\/p>\n

Le traitement de KJ a \u00e9t\u00e9 initialement approuv\u00e9 par la FDA dans le cadre d’un processus d’examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 d’une semaine con\u00e7u pour \u00eatre utilis\u00e9 pour un seul patient, g\u00e9n\u00e9ralement un patient gravement atteint d’une maladie ultra rare.<\/p>\n

Prasad et Makary ont \u00e9crit que \u00ab les r\u00e9glementations actuelles sont on\u00e9reuses et inutilement exigeantes, offrent une protection peu claire aux patients et \u00e9touffent l’innovation \u00bb.<\/p>\n

Le cas de KJ \u00ab met en \u00e9vidence le potentiel \u00bb de d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour un seul patient en un m\u00e9dicament qui pourrait \u00eatre modifi\u00e9 pour traiter d\u2019autres maladies rares similaires, ont-ils \u00e9crit.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Pr\u00e8s de 30 ans apr\u00e8s le s\u00e9quen\u00e7age du g\u00e9nome humain, les th\u00e9rapies sur mesure sont proches de la r\u00e9alit\u00e9\u00a0\u00bb, \u00e9crivent-ils.<\/p>\n

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