{"id":11427,"date":"2025-11-06T14:14:30","date_gmt":"2025-11-06T13:14:30","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/une-etude-soutient-une-utilisation-plus-large-dun-medicament-approuve-par-la-fda-pour-le-traitement-des-maladies-musculaires-rares\/"},"modified":"2025-11-06T14:14:36","modified_gmt":"2025-11-06T13:14:36","slug":"une-etude-soutient-une-utilisation-plus-large-dun-medicament-approuve-par-la-fda-pour-le-traitement-des-maladies-musculaires-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/une-etude-soutient-une-utilisation-plus-large-dun-medicament-approuve-par-la-fda-pour-le-traitement-des-maladies-musculaires-rares\/","title":{"rendered":"Une \u00e9tude soutient une utilisation plus large d\u2019un m\u00e9dicament approuv\u00e9 par la FDA pour le traitement des maladies musculaires rares"},"content":{"rendered":"
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\n<\/figure><\/div>\n<\/div>\n

Les chercheurs de l\u2019\u00c9cole de m\u00e9decine de l\u2019UNC ont men\u00e9 un essai clinique international aupr\u00e8s de patients atteints de myasth\u00e9nie grave g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9e, constatant que le traitement est s\u00fbr et efficace dans tous les sous-types.<\/p>\n

La myasth\u00e9nie grave g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9e (gMG) est une maladie neuromusculaire rare qui provoque une faiblesse musculaire mod\u00e9r\u00e9e \u00e0 s\u00e9v\u00e8re, souvent accompagn\u00e9e de fatigue. Cette maladie perturbe la vie quotidienne, rendant difficile pour les patients de travailler, de socialiser ou d’effectuer des t\u00e2ches de routine.<\/p>\n

Ces derni\u00e8res ann\u00e9es, de nouveaux traitements approuv\u00e9s par la FDA sont devenus disponibles pour l’une des formes les plus courantes de gMG. Mais jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent, les chercheurs en savaient peu sur la mani\u00e8re dont l\u2019un de ces traitements, l\u2019efgartigimod, fonctionnait chez les patients pr\u00e9sentant d\u2019autres sous-types.<\/p>\n

Un nouvel essai clinique men\u00e9 par des chercheurs de l’\u00c9cole de m\u00e9decine de l’UNC montre que l’efgartigimod, une th\u00e9rapie par perfusion d\u00e9velopp\u00e9e par argenx, est s\u00fbre et efficace pour tous les sous-types de gMG. Les r\u00e9sultats du plus grand essai de ce type ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s lors de la session scientifique annuelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America (AANEM 2025), qui s’est tenue \u00e0 San Francisco, du 29 octobre au 1er novembre.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude confirment que ce m\u00e9dicament a d\u00e9sormais le potentiel d’\u00eatre un traitement cibl\u00e9, efficace, s\u00fbr et n\u00e9cessaire pour les patients, quel que soit leur statut en autoanticorps\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 James F. Howard Jr., MD, expert en myasth\u00e9nie grave \u00e0 l’\u00c9cole de m\u00e9decine de l’UNC et chercheur principal de l’essai. \u00ab\u00a0Il s’agit d’une avanc\u00e9e cruciale dans la gestion de cette maladie d\u00e9bilitante et impr\u00e9visible pour les patients disposant d’options de traitement limit\u00e9es.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Suite aux r\u00e9sultats de l\u2019essai clinique, le fabricant de m\u00e9dicaments cherche d\u00e9sormais \u00e0 \u00e9tendre l\u2019acc\u00e8s au m\u00e9dicament approuv\u00e9 par la FDA \u00e0 des milliers de patients suppl\u00e9mentaires vivant avec la gMG.<\/p>\n

Sous-types de myasth\u00e9nie grave g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9e<\/h2>\n

La myasth\u00e9nie grave g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9e survient lorsque des anticorps produits par un syst\u00e8me immunitaire r\u00e9pugnant ciblent et \u00ab attaquent \u00bb la jonction o\u00f9 les nerfs communiquent avec les muscles, produisant une faiblesse musculaire fluctuante et une fatigue d’effort.<\/p>\n

L’efgartigimod r\u00e9duit les anticorps nocifs qui interf\u00e8rent avec la communication nerf-muscle. Le sous-type le plus courant, le gMG positif aux anticorps AChR, est provoqu\u00e9 par des anticorps dirig\u00e9s contre les r\u00e9cepteurs de l’ac\u00e9tylcholine, les principaux r\u00e9cepteurs qui contr\u00f4lent les mouvements musculaires volontaires.<\/p>\n

Cependant, il existe trois autres sous-types de la maladie, class\u00e9s en fonction de la pr\u00e9sence ou de l’absence d’anticorps sp\u00e9cifiques dans le sang\u00a0:<\/p>\n

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  • gMG MuSK-positif<\/b>\n
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    • Les patients poss\u00e8dent des anticorps qui attaquent la kinase sp\u00e9cifique du muscle (MuSK), un r\u00e9cepteur n\u00e9cessaire \u00e0 la formation et au maintien de la jonction entre les nerfs et les muscles.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n
    • gMG LRP4-positive<\/b>\n
        \n
      • Les patients ont des anticorps qui attaquent la prot\u00e9ine 4 li\u00e9e au r\u00e9cepteur des lipoprot\u00e9ines de basse densit\u00e9 (LRP4), un autre r\u00e9cepteur essentiel \u00e0 la connexion nerf-muscle.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n
      • GMG triple s\u00e9ron\u00e9gative<\/b>\n
          \n
        • Les patients n’ont aucun anticorps d\u00e9tectable contre AChR, MuSK ou LRP4.<\/li>\n
        • Ces patients sont souvent confront\u00e9s \u00e0 un fardeau de morbidit\u00e9 plus \u00e9lev\u00e9 et ont toujours \u00e9t\u00e9 exclus des \u00e9tudes cliniques, laissant ainsi d\u2019importants besoins m\u00e9dicaux non satisfaits.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n

          \u00c9tude ADAPT SERON<\/h2>\n

          Pour aider \u00e0 d\u00e9terminer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 de l\u2019efgartigimod dans d\u2019autres sous-types, les chercheurs ont lanc\u00e9 une nouvelle \u00e9tude : l\u2019\u00e9tude ADAPT SERON.<\/p>\n

          Howard, qui a auparavant dirig\u00e9 les essais ADAPT et ADAPT+ qui ont conduit \u00e0 l’approbation de l’efgartigimod, est revenu en tant qu’investigateur principal de l’\u00e9tude de phase 3.<\/p>\n

          Les participants ont \u00e9t\u00e9 recrut\u00e9s en Am\u00e9rique du Nord, en Europe, en Chine et au Moyen-Orient. Les patients ont re\u00e7u quatre perfusions hebdomadaires d’efgartigimod ou de placebo, suivies d’un traitement suppl\u00e9mentaire en ouvert.<\/p>\n

          \u00c0 la fin de l’essai, 119 patients trait\u00e9s par efgartigimod ont connu des am\u00e9liorations significatives de leur qualit\u00e9 de vie, mesur\u00e9es par le score Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), qui suit la parole, la d\u00e9glutition, la respiration et la force des membres.<\/p>\n

          Implications futures<\/h2>\n

          Sur la base de ces r\u00e9sultats, argenx pr\u00e9voit de soumettre une demande de licence biologique suppl\u00e9mentaire \u00e0 la FDA pour \u00e9tendre l’\u00e9tiquette de l’efgartigimod afin d’inclure les patients gMG MuSK-positifs, LRP4-positifs et triples s\u00e9ron\u00e9gatifs.<\/p>\n

          Les donn\u00e9es de l’\u00e9tude ADAPT SERON ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9v\u00e9l\u00e9es lors de la session scientifique annuelle de la Myasthenia Gravis Foundation of America \u00e0 San Francisco le mercredi 29 octobre.<\/p>\n

          <\/p><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

          Les chercheurs de l\u2019\u00c9cole de m\u00e9decine de l\u2019UNC ont men\u00e9 un essai clinique international aupr\u00e8s<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":11428,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[86],"tags":[321,16,528,48,447,3418,404,1046,703,540,8,1052,2399,261,47,717],"class_list":["post-11427","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-les-maladies","tag-approuve","tag-des","tag-dun","tag-etude","tag-fda","tag-large","tag-maladies","tag-medicament","tag-musculaires","tag-par","tag-pour","tag-rares","tag-soutient","tag-traitement","tag-une","tag-utilisation","generate-columns","tablet-grid-50","mobile-grid-100","grid-parent","grid-50","resize-featured-image"],"yoast_head":"\nUne \u00e9tude soutient une utilisation plus large d\u2019un m\u00e9dicament approuv\u00e9 par la FDA pour le traitement des maladies musculaires rares - 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