{"id":11155,"date":"2025-10-30T10:22:23","date_gmt":"2025-10-30T09:22:23","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/"},"modified":"2025-10-30T10:22:36","modified_gmt":"2025-10-30T09:22:36","slug":"la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/","title":{"rendered":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d’une maladie rare et mortelle"},"content":{"rendered":"
\n
\n
\n
\n<\/figure><\/div>\n<\/div>\n

En 1962, un r\u00e9sident en neurologie p\u00e9diatrique du Neurological Institute de Columbia et ses coll\u00e8gues du Coll\u00e8ge des m\u00e9decins et chirurgiens ont publi\u00e9 un article d\u00e9taill\u00e9 dans P\u00e9diatrie<\/i> d\u00e9crivant un nouveau syndrome de neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence chez les nourrissons de sexe masculin.<\/p>\n

Le r\u00e9sident, John Menkes, MD, avait vu le cas index quelques ann\u00e9es plus t\u00f4t \u00e0 l’h\u00f4pital pour b\u00e9b\u00e9s (maintenant l’h\u00f4pital pour enfants Morgan Stanley du NewYork-Presbyterian\/Columbia University Irving Medical Center). Le gar\u00e7on avait atteint les premi\u00e8res \u00e9tapes de son d\u00e9veloppement, telles que le contr\u00f4le de la t\u00eate et le sourire, \u00e0 l’\u00e2ge de six semaines. Mais ensuite, l\u2019enfant a brusquement r\u00e9gress\u00e9. Il a perdu du poids et du contr\u00f4le musculaire et a rapidement d\u00e9velopp\u00e9 des convulsions fr\u00e9quentes. Rien de ce que Menkes a fait n\u2019a sembl\u00e9 aider et l\u2019enfant est d\u00e9c\u00e9d\u00e9 \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 18 mois.<\/p>\n

Apr\u00e8s avoir examin\u00e9 les dossiers de quatre autres nourrissons de sexe masculin de la m\u00eame famille de New York qui \u00e9taient arriv\u00e9s \u00e0 l’h\u00f4pital pour b\u00e9b\u00e9s avec des sympt\u00f4mes similaires, Menkes en a d\u00e9duit qu’il s’agissait d’une maladie g\u00e9n\u00e9tique r\u00e9cessive li\u00e9e \u00e0 l’X. Une d\u00e9cennie plus tard, la cause a \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9e comme une carence en cuivre, une d\u00e9couverte qui a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 le besoin crucial du cerveau humain en ce m\u00e9tal trace. Une \u00e9tude plus approfondie r\u00e9v\u00e9lerait \u00e9galement la raret\u00e9 de la maladie, qui touche environ 1 naissance vivante de sexe masculin sur 35 000.<\/p>\n

\u00ab\u00a0C’est une maladie tragique\u00a0\u00bb, d\u00e9clare Stephen G. Kaler, MD, professeur de p\u00e9diatrie r\u00e9cemment recrut\u00e9 au Coll\u00e8ge des m\u00e9decins et chirurgiens de Vagelos, qui dirige la clinique de la maladie de Columbia Menkes. \u00ab\u00a0Les nourrissons atteints qui naissent en bonne sant\u00e9 tombent malades en quelques semaines, avec des convulsions, un retard de croissance et des retards de d\u00e9veloppement. Sans traitement, il y a une spirale inexorable vers le bas et la mort survient souvent avant l’\u00e2ge de deux ans. C’est \u00e9videmment tr\u00e8s dur pour les parents.\u00a0\u00bb<\/p>\n

\u00c0 la fin des ann\u00e9es 1980, Kaler \u00e9tait postdoctorant dans un laboratoire du NIH \u00e9tudiant le m\u00e9tabolisme du cuivre humain lorsqu’il a \u00e9t\u00e9 confront\u00e9 pour la premi\u00e8re fois \u00e0 la maladie de Menkes, comme on l’appelait d\u00e9sormais.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Il y avait plusieurs troubles h\u00e9r\u00e9ditaires du m\u00e9tabolisme du cuivre connus \u00e0 cette \u00e9poque\u00a0\u00bb, explique Kaler. \u00ab\u00a0La maladie de Menkes \u00e9tait celle qui semblait n\u00e9cessiter le plus d’attention, tant du point de vue de la science fondamentale que du traitement, c’est pour cette raison que j’y ai \u00e9t\u00e9 attir\u00e9e.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Trois d\u00e9cennies plus tard, les th\u00e9rapies d\u00e9velopp\u00e9es gr\u00e2ce aux recherches de Kaler pourraient bient\u00f4t changer les perspectives des enfants n\u00e9s avec Menkes. L’un d’entre eux, un m\u00e9dicament qui augmente consid\u00e9rablement la survie des patients atteints de Menkes, appel\u00e9 histidinate de cuivre (CuHis), est actuellement en cours d’examen pour l’approbation d’un nouveau m\u00e9dicament par la FDA. Et une th\u00e9rapie g\u00e9nique virale d\u00e9velopp\u00e9e par le laboratoire de Kaler, combin\u00e9e \u00e0 CuHis, pourrait offrir aux enfants des avantages encore plus importants \u2013 et \u00e9ventuellement un avenir \u00e0 long terme.<\/p>\n

Un premier d\u00e9part avec les injections de cuivre<\/h2>\n

La premi\u00e8re tentative de Kaler au d\u00e9but des ann\u00e9es 1990 pour traiter Menkes a commenc\u00e9 avec une suppl\u00e9mentation en cuivre. Une \u00e9quipe au Canada avait exp\u00e9riment\u00e9 l’administration de CuHis \u00e0 deux enfants atteints de la maladie de Menkes pour augmenter les niveaux de cuivre, et Kaler a lanc\u00e9 un protocole au centre clinique des NIH.<\/p>\n

\u00ab\u00a0C’\u00e9tait une opportunit\u00e9 unique, car au NIH, je pouvais traiter des patients de tout le pays et du monde entier atteints de cette maladie rare et \u00e9valuer formellement son efficacit\u00e9 dans le cadre d’essais cliniques.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les premiers r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 mitig\u00e9s, dit Kaler. Il a appris que les enfants pr\u00e9sentant des variantes plus l\u00e9g\u00e8res du g\u00e8ne de transport du cuivre de Menkes r\u00e9agissaient mieux \u00e0 la suppl\u00e9mentation en cuivre, tout comme les enfants trait\u00e9s peu apr\u00e8s la naissance.<\/p>\n

Une exp\u00e9rience plus longue avec un plus grand nombre de patients a identifi\u00e9 des avantages distinctifs en termes de survie et de r\u00e9sultats cliniques, m\u00eame avec des variantes de perte de fonction s\u00e9v\u00e8re, utilisant une formulation CuHis produite au NIH et plus tard par Cyprium Therapeutics et Sentynl Therapeutics, partenaires biopharmaceutiques.<\/p>\n

Parmi les patients trait\u00e9s peu apr\u00e8s la naissance, la survie m\u00e9diane est pass\u00e9e \u00e0 15 ans\u00a0; certains participants sont m\u00eame all\u00e9s \u00e0 l\u2019universit\u00e9, ont rejoint le march\u00e9 du travail et m\u00e8nent une vie presque normale. Les enfants trait\u00e9s plus tard, qui avaient d\u00e9j\u00e0 d\u00e9velopp\u00e9 des sympt\u00f4mes, ont \u00e9galement montr\u00e9 un b\u00e9n\u00e9fice en termes de survie, vivant en moyenne jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge de cinq ans.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Les CuHis ont donn\u00e9 aux parents plus de temps avec leurs enfants, et je sais qu’ils ont profond\u00e9ment appr\u00e9ci\u00e9 cela\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Kaler. \u00ab\u00a0Mais il semblait que pour traiter la maladie de mani\u00e8re plus compl\u00e8te, nous avions \u00e9galement besoin d’une strat\u00e9gie de remplacement g\u00e9n\u00e9tique.\u00a0\u00bb<\/p>\n

Les injections introduisent du cuivre dans la circulation sanguine, explique Kaler, mais comme des erreurs dans le g\u00e8ne Menkes alt\u00e8rent le transport du cuivre, de nombreuses cellules, y compris les neurones du cerveau, ne re\u00e7oivent pas suffisamment de cet \u00e9l\u00e9ment.<\/p>\n

Une th\u00e9rapie g\u00e9nique associ\u00e9e \u00e0 une suppl\u00e9mentation en cuivre r\u00e9sout ces deux probl\u00e8mes.<\/p>\n

Succ\u00e8s de la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans les \u00e9tudes animales<\/h2>\n

Avant de rejoindre Columbia en ao\u00fbt 2024, Kaler a quitt\u00e9 le NIH pour travailler avec des pionniers de la th\u00e9rapie g\u00e9nique virale au Nationwide Children’s Hospital et \u00e0 l’Ohio State University \u00e0 Columbus, Ohio, pour cr\u00e9er une th\u00e9rapie g\u00e9nique Menkes. La th\u00e9rapie, inject\u00e9e dans la circulation sanguine, d\u00e9livre un g\u00e8ne transporteur de cuivre fonctionnel au cerveau.<\/p>\n

Les premiers tests pr\u00e9cliniques de la derni\u00e8re conception de Kaler ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s en ao\u00fbt 2025 dans Avanc\u00e9es scientifiques<\/i> et montrent des r\u00e9sultats remarquables lorsqu’ils sont associ\u00e9s \u00e0 des injections de CuHis : une dose unique de th\u00e9rapie g\u00e9nique atteint le cerveau et pr\u00e9vient la maladie chez pr\u00e8s de 100 % des souris pr\u00e9sentant un d\u00e9faut du g\u00e8ne Menkes.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous devons effectuer des tests suppl\u00e9mentaires sur les animaux pour confirmer la s\u00e9curit\u00e9 de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique afin qu’elle puisse \u00eatre utilis\u00e9e chez des sujets humains, et je pense que nous sommes probablement dans un an ou deux avant de commencer un essai clinique du traitement combin\u00e9\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Kaler.<\/p>\n

\u00ab\u00a0Nous esp\u00e9rons qu’avec les progr\u00e8s du d\u00e9pistage n\u00e9onatal permettant une d\u00e9tection pr\u00e9coce, le traitement de la maladie de Menkes avec CuHis et la th\u00e9rapie g\u00e9nique modifieront l’histoire naturelle de cette maladie\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Kaler. \u00ab\u00a0Cela bouclerait une boucle dans une histoire pour laquelle le centre m\u00e9dical Irving du New York Presbyterian\/Columbia University et le NINDS ont jou\u00e9 un r\u00f4le si important.\u00a0\u00bb<\/p>\n

\u00ab\u00a0Il a \u00e9t\u00e9 dit \u00e0 propos de certains efforts qu’il n’y avait pas de solution miracle et que les progr\u00e8s devaient \u00eatre mesur\u00e9s en d\u00e9cennies. La perte d’un jeune enfant est l’une des plus grandes trag\u00e9dies de la vie, et les progr\u00e8s r\u00e9cents et les approbations potentielles de la FDA pour ces traitements sont satisfaisants. Il y a encore du travail \u00e0 faire, bien s\u00fbr, mais au moins maintenant nous avons une voie \u00e0 suivre rationnelle et pouvons imaginer un jour o\u00f9 la vie des enfants et de leurs parents ne sera plus assombrie par cette maladie difficile. \u00ab\u00a0<\/p>\n

<\/p><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

En 1962, un r\u00e9sident en neurologie p\u00e9diatrique du Neurological Institute de Columbia et ses coll\u00e8gues<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":11156,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[86],"tags":[282,171,284,2361,1064,248,1496,2032,1760,1086,669,736,1063],"class_list":["post-11155","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-les-maladies","tag-atteints","tag-aux","tag-dune","tag-espoir","tag-genique","tag-maladie","tag-mortelle","tag-nourrissons","tag-nouvel","tag-offrir","tag-peut","tag-rare","tag-therapie","generate-columns","tablet-grid-50","mobile-grid-100","grid-parent","grid-50","resize-featured-image"],"yoast_head":"\nLa th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle - RVH-Synergie.org<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"fr_FR\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle - RVH-Synergie.org\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"En 1962, un r\u00e9sident en neurologie p\u00e9diatrique du Neurological Institute de Columbia et ses coll\u00e8gues\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"RVH-Synergie\" \/>\n<meta property=\"article:published_time\" content=\"2025-10-30T09:22:23+00:00\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2025-10-30T09:22:36+00:00\" \/>\n<meta property=\"og:image\" content=\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:width\" content=\"2560\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:height\" content=\"1821\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:type\" content=\"image\/jpeg\" \/>\n<meta name=\"author\" content=\"Charles Martinez\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"\u00c9crit par\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"Charles Martinez\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:label2\" content=\"Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data2\" content=\"7 minutes\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\/\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"Article\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#article\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\"},\"author\":{\"name\":\"Charles Martinez\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560\"},\"headline\":\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d’une maladie rare et mortelle\",\"datePublished\":\"2025-10-30T09:22:23+00:00\",\"dateModified\":\"2025-10-30T09:22:36+00:00\",\"mainEntityOfPage\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\"},\"wordCount\":1384,\"publisher\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage\"},\"thumbnailUrl\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg\",\"keywords\":[\"atteints\",\"aux\",\"dune\",\"espoir\",\"g\u00e9nique\",\"maladie\",\"mortelle\",\"nourrissons\",\"nouvel\",\"offrir\",\"peut\",\"rare\",\"th\u00e9rapie\"],\"articleSection\":[\"Les maladies\"],\"inLanguage\":\"fr-FR\"},{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\",\"url\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\",\"name\":\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle - RVH-Synergie.org\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#website\"},\"primaryImageOfPage\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage\"},\"thumbnailUrl\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg\",\"datePublished\":\"2025-10-30T09:22:23+00:00\",\"dateModified\":\"2025-10-30T09:22:36+00:00\",\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"fr-FR\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/\"]}]},{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"fr-FR\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage\",\"url\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg\",\"contentUrl\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg\",\"width\":2560,\"height\":1821,\"caption\":\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle\"},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Accueil\",\"item\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d’une maladie rare et mortelle\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#website\",\"url\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/\",\"name\":\"RVH-Synergie.org\",\"description\":\"RVH-Synergie, site ind\u00e9pendant d'informations sur la prise en charge des addictions.\",\"publisher\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization\"},\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"fr-FR\"},{\"@type\":\"Organization\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization\",\"name\":\"RVH-Synergie.org\",\"url\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/\",\"logo\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"fr-FR\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/logo\/image\/\",\"url\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/favicon.png\",\"contentUrl\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/favicon.png\",\"width\":512,\"height\":512,\"caption\":\"RVH-Synergie.org\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/logo\/image\/\"}},{\"@type\":\"Person\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560\",\"name\":\"Charles Martinez\",\"image\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"fr-FR\",\"@id\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/image\/\",\"url\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/charles-martinez-scaled.jpg\",\"contentUrl\":\"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/charles-martinez-scaled.jpg\",\"caption\":\"Charles Martinez\"},\"description\":\"Bonjour, je m'appelle Charles Martinez, r\u00e9dacteur passionn\u00e9 pour le m\u00e9dia RVH-synergie.org, d\u00e9di\u00e9 aux addictions et aux maladies. Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. Mon engagement r\u00e9side dans l'espoir de cr\u00e9er une communaut\u00e9 inform\u00e9e et empathique, pr\u00eate \u00e0 soutenir ceux qui luttent contre ces \u00e9preuves.\",\"sameAs\":[\"https:\/\/rvh-synergie.org\/\"]}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle - RVH-Synergie.org","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/","og_locale":"fr_FR","og_type":"article","og_title":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle - RVH-Synergie.org","og_description":"En 1962, un r\u00e9sident en neurologie p\u00e9diatrique du Neurological Institute de Columbia et ses coll\u00e8gues","og_url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/","og_site_name":"RVH-Synergie","article_published_time":"2025-10-30T09:22:23+00:00","article_modified_time":"2025-10-30T09:22:36+00:00","og_image":[{"width":2560,"height":1821,"url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg","type":"image\/jpeg"}],"author":"Charles Martinez","twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"\u00c9crit par":"Charles Martinez","Dur\u00e9e de lecture estim\u00e9e":"7 minutes"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"Article","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#article","isPartOf":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/"},"author":{"name":"Charles Martinez","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560"},"headline":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d’une maladie rare et mortelle","datePublished":"2025-10-30T09:22:23+00:00","dateModified":"2025-10-30T09:22:36+00:00","mainEntityOfPage":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/"},"wordCount":1384,"publisher":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg","keywords":["atteints","aux","dune","espoir","g\u00e9nique","maladie","mortelle","nourrissons","nouvel","offrir","peut","rare","th\u00e9rapie"],"articleSection":["Les maladies"],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/","name":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle - RVH-Synergie.org","isPartOf":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#website"},"primaryImageOfPage":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg","datePublished":"2025-10-30T09:22:23+00:00","dateModified":"2025-10-30T09:22:36+00:00","breadcrumb":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#breadcrumb"},"inLanguage":"fr-FR","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/"]}]},{"@type":"ImageObject","inLanguage":"fr-FR","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#primaryimage","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg","contentUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/1761816143_La-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-scaled.jpg","width":2560,"height":1821,"caption":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d'une maladie rare et mortelle"},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/la-therapie-genique-peut-offrir-un-nouvel-espoir-aux-nourrissons-atteints-dune-maladie-rare-et-mortelle\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Accueil","item":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut offrir un nouvel espoir aux nourrissons atteints d’une maladie rare et mortelle"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#website","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/","name":"RVH-Synergie.org","description":"RVH-Synergie, site ind\u00e9pendant d'informations sur la prise en charge des addictions.","publisher":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization"},"potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"fr-FR"},{"@type":"Organization","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#organization","name":"RVH-Synergie.org","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/","logo":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"fr-FR","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/logo\/image\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/favicon.png","contentUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/favicon.png","width":512,"height":512,"caption":"RVH-Synergie.org"},"image":{"@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/logo\/image\/"}},{"@type":"Person","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/aa5ea98671fb4e8620f488a0795d2560","name":"Charles Martinez","image":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"fr-FR","@id":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/#\/schema\/person\/image\/","url":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/charles-martinez-scaled.jpg","contentUrl":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-content\/uploads\/2024\/09\/charles-martinez-scaled.jpg","caption":"Charles Martinez"},"description":"Bonjour, je m'appelle Charles Martinez, r\u00e9dacteur passionn\u00e9 pour le m\u00e9dia RVH-synergie.org, d\u00e9di\u00e9 aux addictions et aux maladies. Depuis plus de dix ans, j'explore et rapporte les histoires poignantes des individus confront\u00e9s \u00e0 ces d\u00e9fis, tout en sensibilisant le public aux traitements novateurs et aux progr\u00e8s scientifiques dans ce domaine. Mon engagement r\u00e9side dans l'espoir de cr\u00e9er une communaut\u00e9 inform\u00e9e et empathique, pr\u00eate \u00e0 soutenir ceux qui luttent contre ces \u00e9preuves.","sameAs":["https:\/\/rvh-synergie.org\/"]}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11155","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=11155"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11155\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11156"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=11155"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=11155"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=11155"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}