{"id":10810,"date":"2025-10-21T00:43:48","date_gmt":"2025-10-20T22:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/ce-que-les-etats-unis-peuvent-apprendre-de-leurope-en-matiere-de-fourniture-de-therapies-cellulaires-et-geniques\/"},"modified":"2025-10-21T00:43:50","modified_gmt":"2025-10-20T22:43:50","slug":"ce-que-les-etats-unis-peuvent-apprendre-de-leurope-en-matiere-de-fourniture-de-therapies-cellulaires-et-geniques","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/rvh-synergie.org\/actualites\/ce-que-les-etats-unis-peuvent-apprendre-de-leurope-en-matiere-de-fourniture-de-therapies-cellulaires-et-geniques\/","title":{"rendered":"Ce que les \u00c9tats-Unis peuvent apprendre de l\u2019Europe en mati\u00e8re de fourniture de th\u00e9rapies cellulaires et g\u00e9niques"},"content":{"rendered":"
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Il n\u2019existe actuellement aucune option de traitement disponible pour plus de 90 % des quelque 7 000 maladies rares identifi\u00e9es \u00e0 ce jour. Cependant, si ces affections r\u00e9sultent de d\u00e9fauts cellulaires ou g\u00e9n\u00e9tiques corrigibles, les th\u00e9rapies cellulaires et g\u00e9niques (CGT) peuvent am\u00e9liorer consid\u00e9rablement la qualit\u00e9 de vie des patients et repr\u00e9sentent souvent leur seul espoir d’am\u00e9lioration de leur \u00e9tat. Le hic, c\u2019est que les CGT entra\u00eenent un co\u00fbt substantiel tant pour les payeurs que pour les patients.<\/p>\n

Aux \u00c9tats-Unis, 46 CGT \u00e9taient approuv\u00e9s par la FDA en mai 2025. Les CGT devraient g\u00e9n\u00e9rer 24 milliards de dollars de revenus annuels li\u00e9s aux prix catalogue aux \u00c9tats-Unis d’ici 2030.<\/p>\n

Dans un article de point de vue publi\u00e9 dans JAMA M\u00e9decine Interne<\/i>chercheurs Audun Brendbekken, MD (Universit\u00e9 de Bergen, Norv\u00e8ge) et Stacie Dusetzina, Ph.D. (Universit\u00e9 Vanderbilt, \u00c9tats-Unis) discutent de l’\u00e9tat actuel de l’approbation r\u00e9glementaire et du remboursement des CGT aux \u00c9tats-Unis et en Europe.<\/p>\n

Compte tenu de la fragmentation du syst\u00e8me d’assurance maladie aux \u00c9tats-Unis, ces th\u00e9rapies entra\u00eenent des co\u00fbts initiaux extr\u00eamement \u00e9lev\u00e9s par patient. Les \u00c9tats-Unis ont besoin de toute urgence d\u2019une nouvelle strat\u00e9gie en mati\u00e8re de couverture d\u2019assurance et d\u2019acc\u00e8s \u00e0 ces nouveaux traitements CGT, car de plus en plus d\u2019entre eux sont d\u00e9velopp\u00e9s, avec des premiers r\u00e9sultats tr\u00e8s prometteurs. Dans ce processus, les auteurs sugg\u00e8rent que les \u00c9tats-Unis peuvent apprendre de l\u2019Europe.<\/p>\n

En Europe, 19 CGT sont actuellement approuv\u00e9s par l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments et dans la plupart des pays d’Europe occidentale, la majorit\u00e9 des CGT sont rembours\u00e9es dans les deux ans suivant leur approbation. Dans la plupart des pays, les d\u00e9cisions de couverture et de remboursement reposent sur la valeur th\u00e9rapeutique ajout\u00e9e d\u00e9montr\u00e9e d\u2019un nouveau m\u00e9dicament par rapport \u00e0 la norme de soins existante. Les contrats sont ensuite ren\u00e9goci\u00e9s sur la base d’une tarification uniforme, r\u00e9duisant ainsi les prix par patient.<\/p>\n

Aux \u00c9tats-Unis, en revanche, les CGT dont les co\u00fbts initiaux sont \u00e9lev\u00e9s peuvent ne pas \u00eatre couvertes parce que de nombreux patients changent fr\u00e9quemment d’assureur sur le march\u00e9 de l’assurance priv\u00e9e et que les \u00c9tats sont confront\u00e9s \u00e0 des contraintes budg\u00e9taires pour les personnes couvertes par Medicaid.<\/p>\n

Les auteurs plaident en faveur d’un syst\u00e8me national \u00e0 payeur unique aux \u00c9tats-Unis, en particulier pour les th\u00e9rapies co\u00fbteuses et de courte dur\u00e9e, ce qui pourrait r\u00e9duire les in\u00e9galit\u00e9s en termes d’acc\u00e8s et renforcer les opportunit\u00e9s de n\u00e9gociation des prix. Pour les constructeurs de CGT, un syst\u00e8me \u00e0 payeur unique pourrait s\u2019av\u00e9rer payant en termes de plus grande pr\u00e9visibilit\u00e9 et de march\u00e9 plus robuste.<\/p>\n

Bien entendu, d\u2019importantes questions concernant le financement et l\u2019\u00e9ligibilit\u00e9 \u00e0 un tel syst\u00e8me resteraient en suspens, et des recherches suppl\u00e9mentaires sont n\u00e9cessaires. Cependant, les auteurs soulignent qu\u2019il est urgent d\u2019agir pour garantir un acc\u00e8s \u00e9quitable aux traitements vitaux \u00e0 un co\u00fbt raisonnable pour les patients atteints de maladies rares.<\/p>\n

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